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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del BMN 110 nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

28 agosto 2015 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di estensione multicentrico, multinazionale, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del BMN 110 nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A)

Questo studio di estensione multicentrico in aperto è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di 2,0 milligrammi (mg)/chilogrammo (kg)/settimana di BMN 110 in pazienti con diagnosi di Mucopolisaccaridosi IVA (MPS IVA). I pazienti con MPS IVA, arruolati in un precedente studio clinico sponsorizzato da BioMarin su BMN 110 (NCT00884949; numero di identificazione dello studio MOR-002), erano idonei all'arruolamento in questo studio (eccetto i pazienti che si sono arruolati in NCT01275066; numero di identificazione dello studio MOR-004) .

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
      • Dumfries, Regno Unito
      • London, Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto e firmato o, nel caso di pazienti di età inferiore ai 18 (o 16 anni, a seconda della regione), fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • I pazienti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al basale ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
  • Deve essersi iscritto a un precedente studio clinico sponsorizzato da BioMarin su BMN 110.

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento al basale o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale (diverso da BMN 110 in uno studio clinico precedente) o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima del basale o requisito di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  • Malattia o condizione concomitante, inclusa ma non limitata a instabilità sintomatica del rachide cervicale, compressione del midollo spinale clinicamente significativa o grave malattia cardiaca che interferirebbe con la partecipazione allo studio o la sicurezza come determinato dallo Sperimentatore.
  • Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il paziente ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio.
  • Sono stati arruolati nel MOR-004 (i pazienti del MOR-004 possono essere idonei a partecipare a uno studio di estensione separato, opportunamente progettato).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: BMN 110
Droga: BMN 110
I pazienti riceveranno un'infusione endovenosa di BMN110 a 2,0 mg/kg/settimana, per un periodo di circa 4 ore per infusione, fino a 240 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza
Lasso di tempo: Intero periodo di studio, fino a 240 settimane

L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza delle infusioni settimanali di BMN 110; le variabili di sicurezza includevano gli eventi avversi (AE).

I dati della misura dell'esito primario sono presentati in modo più dettagliato nella sezione Eventi avversi.
Intero periodo di studio, fino a 240 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della resistenza misurata dal test del cammino di 6 minuti durante la prova pilota (MOR-002) e dalla prova di estensione corrente (MOR-100).
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 settimane fino a 72 settimane durante lo studio pilota MOR-002 e ogni 24 settimane fino a 192 settimane durante lo studio di estensione MOR-100
Variazione rispetto al basale in metri nel Walk Test di 6 minuti. Come misura della resistenza, è stato eseguito un test del cammino di 6 minuti (6MWT) secondo le linee guida dell'American Thoracic Society. I pazienti sono stati istruiti a camminare il più lontano possibile in 6 minuti.
Basale e ogni 12 settimane fino a 72 settimane durante lo studio pilota MOR-002 e ogni 24 settimane fino a 192 settimane durante lo studio di estensione MOR-100
Variazione della linea di base nella resistenza misurata dalla salita delle scale di 3 minuti durante la prova pilota (MOR-002) e la prova di estensione corrente (MOR-100).
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 settimane fino a 72 settimane durante lo studio pilota MOR-002 e ogni 24 settimane fino a 192 settimane durante lo studio di estensione MOR-100
Variazione rispetto al basale nel test di salita delle scale di 3 minuti (3MSCT). I pazienti hanno salito le scale che hanno una ringhiera, che potrebbe essere utilizzata per il supporto, per 3 minuti, registrando il numero di scale salite. Il risultato del test è stato il numero di gradini saliti al minuto.
Basale e ogni 12 settimane fino a 72 settimane durante lo studio pilota MOR-002 e ogni 24 settimane fino a 192 settimane durante lo studio di estensione MOR-100
Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di cheratan solfato urinario (uKS) durante la prova pilota (MOR-002) e la prova di estensione corrente (MOR-100).
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 settimane fino a 72 settimane durante la sperimentazione pilota MOR-002 e ogni 24 settimane fino a 168 settimane durante la sperimentazione di estensione MOR-100
Variazione percentuale rispetto al basale in urine KS normalizzate. La variazione percentuale è stata calcolata (valore della settimana X - valore di riferimento)/valore di riferimento *100%
Basale e ogni 12 settimane fino a 72 settimane durante la sperimentazione pilota MOR-002 e ogni 24 settimane fino a 168 settimane durante la sperimentazione di estensione MOR-100
Variazione percentuale rispetto al basale nel test di funzionalità respiratoria MVV durante la prova pilota (MOR-002) e la prova di estensione corrente (MOR-100).
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 settimane fino a 72 settimane durante lo studio pilota MOR-002 e ogni 24 settimane fino a 192 settimane durante lo studio di estensione MOR-100
Variazione percentuale rispetto al basale nella ventilazione volontaria massima.
Basale e ogni 12 settimane fino a 72 settimane durante lo studio pilota MOR-002 e ogni 24 settimane fino a 192 settimane durante lo studio di estensione MOR-100
Variazione percentuale rispetto al basale nel test di funzionalità respiratoria FVC durante la prova pilota (MOR-002) e la prova di estensione corrente (MOR-100).
Lasso di tempo: Basale e ogni 12 settimane fino a 72 settimane durante lo studio pilota MOR-002 e ogni 24 settimane fino a 192 settimane durante lo studio di estensione MOR-100
Variazione percentuale rispetto al basale della capacità vitale forzata.
Basale e ogni 12 settimane fino a 72 settimane durante lo studio pilota MOR-002 e ogni 24 settimane fino a 192 settimane durante lo studio di estensione MOR-100

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 ottobre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 novembre 2010

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 novembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 settembre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 agosto 2015

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MOR-100

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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