Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost AFQ056 u dospělých pacientů se syndromem fragilního X

15. prosince 2020 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení AFQ056 u dospělých pacientů se syndromem fragilního X

Tato studie fáze IIb je navržena tak, aby vyhodnotila, zda jsou 3 dávky AFQ056 bezpečné a účinné při léčbě behaviorálních symptomů syndromu křehkého X.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
175

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Austrálie, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Austrálie, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Austrálie, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Dánsko
      • Glostrup, Dánsko, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Bron Cedex, Francie, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • GE
      • Genova, GE, Itálie, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 12200
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Německo, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Německo, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29646
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77090
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Španělsko, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Španělsko, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Švýcarsko, 8091
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 45 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti se syndromem křehkého X, kteří jsou alespoň středně nemocní na základě skóre klinické závažnosti globálního dojmu alespoň 4 a mají kvalifikační skóre v testu ABC-C a IQ při návštěvě 1

Kritéria vyloučení:

  • Pokročilé, těžké nebo nestabilní onemocnění, které může narušovat hodnocení výsledků studie
  • Rakovina za posledních 5 let, jiná než lokalizovaná rakovina kůže
  • Současná léčba více než dvěma psychoaktivními léky, s výjimkou antiepileptik
  • Těžké sebepoškozující chování v anamnéze

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: 25 mg bid AFQ056
1 kapsle 25 mg a 1 kapsle placeba na příjem
Lék: AFQ056
AFQ056, byl poskytován jako tvrdé želatinové tobolky, byly použity orální dávky 25 mg a 100 mg, identického vzhledu.
EXPERIMENTÁLNÍ: 50 mg nabídky AFQ056
2 kapsle po 25 mg na dávku
Lék: AFQ056
AFQ056, byl poskytován jako tvrdé želatinové tobolky, byly použity orální dávky 25 mg a 100 mg, identického vzhledu.
EXPERIMENTÁLNÍ: 100 mg nabídky AFQ056
1 kapsle 100 mg a 1 kapsle placeba na příjem
Lék: AFQ056
AFQ056, byl poskytován jako tvrdé želatinové tobolky, byly použity orální dávky 25 mg a 100 mg, identického vzhledu.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
2 kapsle placeba na příjem
Lék: Placebo
Byla poskytnuta placeba identická vzhledem k aktivní medikaci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna behaviorálních symptomů syndromu křehkého X od výchozí hodnoty pomocí kontrolního seznamu aberantního chování – komunita (ABC-C) Celkové skóre ve vrstvě I
Časové okno: 12 týdnů
ABC-C je dotazník o 58 položkách, který by měl co nejvíce vyplnit stejný hodnotitel. Skládá se z pěti subškál (podrážděnost, letargie/sociální stažení, stereotypní chování, hyperaktivita a nevhodná řeč) plus celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 174 u pacientů, kteří byli plně metylovaní (FM).
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna behaviorálních symptomů syndromu křehkého X (FXS) od výchozí hodnoty pomocí celkového skóre ABC-C ve Stratum II
Časové okno: 12 týdnů
ABC-C je dotazník o 58 položkách, který by měl co nejvíce vyplnit stejný hodnotitel. Skládá se z pěti subškál (podrážděnost, letargie/sociální stažení, stereotypní chování, hyperaktivita a nevhodná řeč). Hodnocení snížení celkového skóre (ABC-C) po 12 týdnech léčby u pacientů s FXS s částečně metylovaným (PM) genem FMR1.
12 týdnů
Globální zlepšení symptomů u Fragile X pomocí škály Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Časové okno: 12 týdnů
Skóre CGI-I se pohybuje od 1 do 7 (přičemž 1 znamená „velmi se zlepšilo“, 4 znamená „žádná změna“ až po 7 znamená „velmi mnohem horší“)
12 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v podrážděnosti, letargii/sociální stažení, stereotypním chování, hyperaktivitě a nevhodné řeči hodnocené jednotlivými subškálami škály ABC-C
Časové okno: 12 týdnů
skládající se z pěti subškál (podrážděnost, letargie/sociální stažení, stereotypní chování, hyperaktivita a nevhodná řeč) plus celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 174
12 týdnů
Podíl pacientů s klinickou odpovědí na celkovém skóre ABC-C
Časové okno: 12 týdnů
odpověď je definována jako snížení o alespoň 25 % od výchozí hodnoty v celkovém skóre ABC-CFX a skóre 1 (velmi výrazně lepší) nebo 2 (velmi lepší) na stupnici CGI-I v týdnu 12
12 týdnů
zlepšení opakujícího se chování měřeného změnami v RBS-R
Časové okno: 12. týden
Škála opakovaného chování – revidovaná (RBS-R) zahrnuje šest domén: rituální chování, chování stejnosti, stereotypní chování, sebepoškozující chování, nutkavé chování a omezené zájmy. Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení
12. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. prosince 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. prosince 2010

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. prosince 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. prosince 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CAFQ056A2212
  • 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení