Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost AFQ056 u dospělých pacientů se syndromem fragilního X

15. prosince 2020 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie k vyhodnocení AFQ056 u dospělých pacientů se syndromem fragilního X

Tato studie fáze IIb je navržena tak, aby vyhodnotila, zda jsou 3 dávky AFQ056 bezpečné a účinné při léčbě behaviorálních symptomů syndromu křehkého X.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

175

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Austrálie, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Austrálie, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Austrálie, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Dánsko
      • Glostrup, Dánsko, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Bron Cedex, Francie, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • GE
      • Genova, GE, Itálie, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 12200
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Německo, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Německo, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Spojené státy, 29646
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77090
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Španělsko, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Španělsko, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Švýcarsko, 8091
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 45 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti se syndromem křehkého X, kteří jsou alespoň středně nemocní na základě skóre klinické závažnosti globálního dojmu alespoň 4 a mají kvalifikační skóre v testu ABC-C a IQ při návštěvě 1

Kritéria vyloučení:

  • Pokročilé, těžké nebo nestabilní onemocnění, které může narušovat hodnocení výsledků studie
  • Rakovina za posledních 5 let, jiná než lokalizovaná rakovina kůže
  • Současná léčba více než dvěma psychoaktivními léky, s výjimkou antiepileptik
  • Těžké sebepoškozující chování v anamnéze

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 25 mg bid AFQ056
1 kapsle 25 mg a 1 kapsle placeba na příjem
Lék: AFQ056
AFQ056, byl poskytován jako tvrdé želatinové tobolky, byly použity orální dávky 25 mg a 100 mg, identického vzhledu.
EXPERIMENTÁLNÍ: 50 mg nabídky AFQ056
2 kapsle po 25 mg na dávku
Lék: AFQ056
AFQ056, byl poskytován jako tvrdé želatinové tobolky, byly použity orální dávky 25 mg a 100 mg, identického vzhledu.
EXPERIMENTÁLNÍ: 100 mg nabídky AFQ056
1 kapsle 100 mg a 1 kapsle placeba na příjem
Lék: AFQ056
AFQ056, byl poskytován jako tvrdé želatinové tobolky, byly použity orální dávky 25 mg a 100 mg, identického vzhledu.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
2 kapsle placeba na příjem
Lék: Placebo
Byla poskytnuta placeba identická vzhledem k aktivní medikaci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna behaviorálních symptomů syndromu křehkého X od výchozí hodnoty pomocí kontrolního seznamu aberantního chování – komunita (ABC-C) Celkové skóre ve vrstvě I
Časové okno: 12 týdnů
ABC-C je dotazník o 58 položkách, který by měl co nejvíce vyplnit stejný hodnotitel. Skládá se z pěti subškál (podrážděnost, letargie/sociální stažení, stereotypní chování, hyperaktivita a nevhodná řeč) plus celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 174 u pacientů, kteří byli plně metylovaní (FM).
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna behaviorálních symptomů syndromu křehkého X (FXS) od výchozí hodnoty pomocí celkového skóre ABC-C ve Stratum II
Časové okno: 12 týdnů
ABC-C je dotazník o 58 položkách, který by měl co nejvíce vyplnit stejný hodnotitel. Skládá se z pěti subškál (podrážděnost, letargie/sociální stažení, stereotypní chování, hyperaktivita a nevhodná řeč). Hodnocení snížení celkového skóre (ABC-C) po 12 týdnech léčby u pacientů s FXS s částečně metylovaným (PM) genem FMR1.
12 týdnů
Globální zlepšení symptomů u Fragile X pomocí škály Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Časové okno: 12 týdnů
Skóre CGI-I se pohybuje od 1 do 7 (přičemž 1 znamená „velmi se zlepšilo“, 4 znamená „žádná změna“ až po 7 znamená „velmi mnohem horší“)
12 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v podrážděnosti, letargii/sociální stažení, stereotypním chování, hyperaktivitě a nevhodné řeči hodnocené jednotlivými subškálami škály ABC-C
Časové okno: 12 týdnů
skládající se z pěti subškál (podrážděnost, letargie/sociální stažení, stereotypní chování, hyperaktivita a nevhodná řeč) plus celkové skóre, které se pohybuje od 0 do 174
12 týdnů
Podíl pacientů s klinickou odpovědí na celkovém skóre ABC-C
Časové okno: 12 týdnů
odpověď je definována jako snížení o alespoň 25 % od výchozí hodnoty v celkovém skóre ABC-CFX a skóre 1 (velmi výrazně lepší) nebo 2 (velmi lepší) na stupnici CGI-I v týdnu 12
12 týdnů
zlepšení opakujícího se chování měřeného změnami v RBS-R
Časové okno: 12. týden
Škála opakovaného chování – revidovaná (RBS-R) zahrnuje šest domén: rituální chování, chování stejnosti, stereotypní chování, sebepoškozující chování, nutkavé chování a omezené zájmy. Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení
12. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. srpna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. prosince 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. prosince 2010

První zveřejněno (ODHAD)

3. prosince 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

23. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAFQ056A2212
  • 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Klinické studie na AFQ056

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit