Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af AFQ056 hos voksne patienter med fragilt X-syndrom

15. december 2020 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelt gruppestudie til evaluering af AFQ056 hos voksne patienter med fragilt X-syndrom

Dette fase IIb-studie er designet til at vurdere, om 3 doser AFQ056 er sikre og effektive til behandling af adfærdssymptomer på Fragilt X-syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
175

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australien, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australien, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australien, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77090
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spanien, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12200
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 45 år (VOKSEN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med Fragilt X-syndrom, som er mindst moderat syge baseret på en Clinical Global Impression Severity-score på mindst 4 og har kvalificerende score på ABC-C- og IQ-testen ved besøg 1

Ekskluderingskriterier:

  • Avanceret, alvorlig eller ustabil sygdom, der kan interferere med undersøgelsens resultatevalueringer
  • Kræft inden for de seneste 5 år, bortset fra lokaliseret hudkræft
  • Nuværende behandling med mere end to psykoaktive lægemidler, undtagen antiepileptika
  • Historie om alvorlig selvskadende adfærd

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: 25 mg bid AFQ056
1 kapsel á 25 mg og 1 kapsel placebo pr. indtagelse
Medicin: AFQ056
AFQ056, blev leveret som hårde gelatinekapsler, 25 mg og 100 mg orale doseringsstyrker, identisk i udseende blev brugt
EKSPERIMENTEL: 50 mg bid AFQ056
2 kapsler á 25 mg pr. indtag
Medicin: AFQ056
AFQ056, blev leveret som hårde gelatinekapsler, 25 mg og 100 mg orale doseringsstyrker, identisk i udseende blev brugt
EKSPERIMENTEL: 100 mg bid AFQ056
1 kapsel á 100 mg og 1 kapsel placebo pr. indtag
Medicin: AFQ056
AFQ056, blev leveret som hårde gelatinekapsler, 25 mg og 100 mg orale doseringsstyrker, identisk i udseende blev brugt
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
2 kapsler placebo pr. indtagelse
Medicin: Placebo
Der blev givet placebomedicin, der i udseende var identisk med aktiv medicin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i adfærdssymptomer på Fragilt X-syndrom ved brug af afvigende adfærdstjekliste - Fællesskab (ABC-C) Samlet score i Stratum I
Tidsramme: 12 uger
ABC-C er et spørgeskema med 58 punkter, der burde være udfyldt så meget som muligt af den samme bedømmer. Den består af fem underskalaer (irritabilitet, sløvhed/social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet og upassende tale) plus den samlede score, der rangerer fra 0 til 174 hos patienter, der var fuldt methylerede (FM)
12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i adfærdssymptomer på Fragilt X-syndrom (FXS) ved hjælp af ABC-C Total score i Stratum II
Tidsramme: 12 uger
ABC-C er et spørgeskema med 58 punkter, der burde være udfyldt så meget som muligt af den samme bedømmer. Den består af fem underskalaer (irritabilitet, sløvhed/social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet og upassende tale). Vurdering af reduktionen i (ABC-C) totalscore efter 12 ugers behandling hos FXS-patienter med delvist methyleret (PM) FMR1-gen.
12 uger
Global forbedring af symptomer i Fragilt X ved hjælp af Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skalaen
Tidsramme: 12 uger
CGI-I-score varierer fra 1 til 7 (hvor 1 er "meget forbedret", 4 er "ingen ændring" til 7 er "meget meget dårligere")
12 uger
Ændring fra baseline i irritabilitet, sløvhed/social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet og upassende tale vurderet af de individuelle subskalaer af ABC-C skalaen
Tidsramme: 12 uger
består af fem underskalaer (irritabilitet, sløvhed/social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet og upassende tale) plus den samlede score, der rangerer fra 0 til 174
12 uger
Andelen af ​​patienter med klinisk respons i ABC-C totalscore
Tidsramme: 12 uger
respons er defineret som en reduktion på mindst 25 % fra baseline i ABC-CFX totalscore og en score på 1 (meget forbedret) eller 2 (meget forbedret) på CGI-I skalaen i uge 12
12 uger
forbedring af repetitiv adfærd målt ved ændringer i RBS-R
Tidsramme: Uge 12
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) inkluderer seks domæner: rituel adfærd, ensartet adfærd, stereotyp adfærd, selvskadende adfærd, tvangsadfærd og begrænsede interesser. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring
Uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. december 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. december 2010

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. december 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. december 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CAFQ056A2212
  • 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger