Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność AFQ056 u dorosłych pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

15 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych oceniające AFQ056 u dorosłych pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

To badanie fazy IIb ma na celu ocenę, czy 3 dawki AFQ056 są bezpieczne i skuteczne w leczeniu objawów behawioralnych zespołu łamliwego chromosomu X.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
175

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australia, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Dania
      • Glostrup, Dania, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Hiszpania, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Hiszpania, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12200
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Niemcy, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77090
        • Novartis Investigative Site
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Szwajcaria, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 45 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z zespołem łamliwego chromosomu X, którzy są co najmniej umiarkowanie chorzy w oparciu o punktację nasilenia ogólnego obrazu klinicznego wynoszącą co najmniej 4 i mają wyniki kwalifikujące w teście ABC-C i IQ podczas wizyty 1

Kryteria wyłączenia:

  • Zaawansowana, ciężka lub niestabilna choroba, która może zakłócać ocenę wyników badania
  • Rak w ciągu ostatnich 5 lat, inny niż zlokalizowany rak skóry
  • Bieżące leczenie więcej niż dwoma lekami psychoaktywnymi, z wyłączeniem leków przeciwpadaczkowych
  • Historia ciężkich samookaleczeń

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: 25 mg dwa razy dziennie AFQ056
1 kapsułka 25 mg i 1 kapsułka placebo na spożycie
Lek: AFQ056
AFQ056, był dostarczany w postaci twardych kapsułek żelatynowych, zastosowano dawki doustne o mocy 25 mg i 100 mg, o identycznym wyglądzie
EKSPERYMENTALNY: 50 mg dwa razy dziennie AFQ056
2 kapsułki po 25 mg na spożycie
Lek: AFQ056
AFQ056, był dostarczany w postaci twardych kapsułek żelatynowych, zastosowano dawki doustne o mocy 25 mg i 100 mg, o identycznym wyglądzie
EKSPERYMENTALNY: 100 mg dwa razy dziennie AFQ056
1 kapsułka 100 mg i 1 kapsułka placebo na spożycie
Lek: AFQ056
AFQ056, był dostarczany w postaci twardych kapsułek żelatynowych, zastosowano dawki doustne o mocy 25 mg i 100 mg, o identycznym wyglądzie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
2 kapsułki placebo na spożycie
Lek: Placebo
Dostarczono lek placebo identyczny pod względem wyglądu z lekiem aktywnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w objawach behawioralnych zespołu łamliwego chromosomu X przy użyciu Listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań – społeczność (ABC-C) Łączny wynik w warstwie I
Ramy czasowe: 12 tygodni
ABC-C to kwestionariusz składający się z 58 pozycji, który powinien zostać wypełniony w jak największym stopniu przez tego samego oceniającego. Składa się z pięciu podskal (drażliwość, letarg/wycofanie społeczne, stereotypowe zachowanie, nadpobudliwość i niewłaściwa mowa) oraz wynik całkowity, który mieści się w przedziale od 0 do 174 u pacjentów w pełni zmetylowanych (FM)
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w objawach behawioralnych zespołu łamliwego chromosomu X (FXS) przy użyciu łącznej punktacji ABC-C w warstwie II
Ramy czasowe: 12 tygodni
ABC-C to kwestionariusz składający się z 58 pozycji, który powinien zostać wypełniony w jak największym stopniu przez tego samego oceniającego. Składa się z pięciu podskal (drażliwość, letarg/wycofanie społeczne, stereotypowe zachowanie, nadpobudliwość i niewłaściwa mowa). Ocena redukcji całkowitej punktacji (ABC-C) po 12 tygodniach leczenia u pacjentów z FXS z częściowo zmetylowanym (PM) genem FMR1.
12 tygodni
Globalna poprawa objawów w zespole łamliwego chromosomu X przy użyciu skali Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wynik CGI-I waha się od 1 do 7 (gdzie 1 oznacza „bardzo dużą poprawę”, 4 oznacza „brak zmian”, a 7 oznacza „bardzo dużo gorzej”)
12 tygodni
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie drażliwości, letargu/wycofania społecznego, stereotypowego zachowania, nadpobudliwości i niewłaściwej mowy ocenianej przez poszczególne podskale skali ABC-C
Ramy czasowe: 12 tygodni
składający się z pięciu podskal (drażliwość, letarg/wycofanie społeczne, stereotypowe zachowanie, nadpobudliwość i niewłaściwa mowa) plus wynik całkowity, który mieści się w przedziale od 0 do 174
12 tygodni
Odsetek pacjentów z odpowiedzią kliniczną w całkowitej punktacji ABC-C
Ramy czasowe: 12 tygodni
odpowiedź jest zdefiniowana jako zmniejszenie o co najmniej 25% w stosunku do wartości wyjściowej całkowitego wyniku ABC-CFX i wyniku 1 (znaczna poprawa) lub 2 (znaczna poprawa) w skali CGI-I w 12. tygodniu
12 tygodni
poprawa powtarzalnych zachowań mierzona zmianami w RBS-R
Ramy czasowe: Tydzień 12
Skala powtarzalnych zachowań – poprawiona (RBS-R) obejmuje sześć domen: zachowanie rytualne, zachowanie identyczne, zachowanie stereotypowe, zachowanie samookaleczenia, zachowanie kompulsywne i ograniczone zainteresowania. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę
Tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 grudnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 grudnia 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 grudnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CAFQ056A2212
  • 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami