Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro WAS

18. května 2018 aktualizováno: Genethon

Fáze I/II klinické studie genové terapie hematopoetických kmenových buněk pro Wiskott-Aldrichův syndrom

Toto je studie fáze I/II k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti genové terapie hematopoetických kmenových buněk pro Wiskott-Aldrichův syndrom.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato klinická studie je ex vivo studií genové terapie. Testovaný produkt odpovídá autologním CD34+ buňkám transdukovaným lentivirovým vektorem nesoucím lidský gen WASP.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • muži všech věkových kategorií
  • závažná WAS (klinické skóre 3-5) nebo nepřítomnost proteinu WAS v mononukleárních buňkách periferní krve stanovena metodou Western blotting a průtokovou cytometrií
  • molekulární potvrzení sekvenováním DNA genu WAS
  • nedostatek HLA-genotypicky identické kostní dřeně po 3 měsících hledání
  • nedostatek 10/10 nebo 9/10 antigenu HLA-shodného nepříbuzného dárce po 3 měsících hledání
  • nedostatek pupečníkové krve odpovídající HLA po 3 měsících hledání
  • rodič, opatrovník, pacient podepsaný informovaný souhlas/souhlas
  • ochoten vrátit se na sledování
  • pouze pro pacienty, kteří v minulosti podstoupili alogenní transplantaci krvetvorných buněk:
  • selhala alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
  • kontraindikace k opakování transplantace

Kritéria vyloučení:

  • pacient s HLA-genotypicky identickou kostní dření
  • pacient s 10/10 nebo 9/10 antigenem HLA-shodným nepříbuzným dárcem nebo s HLA-shodným pupečníkovou krví
  • Kontraindikace leukaferézy
  • kontraindikace odběru kostní dřeně
  • kontraindikace podávání kondicionérů
  • HIV pozitivní pacient

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snížení frekvence a závažnosti infekčních epizod
Časové okno: 2 roky
Snížení frekvence a závažnosti infekčních epizod ve srovnání s výchozím stavem a historickými údaji pacienta shromážděnými během 2 let před vstupem do studie
2 roky
Snížení frekvence a závažnosti modřin a epizod krvácení
Časové okno: 2 roky
Snížení frekvence a závažnosti epizod modřin a krvácení ve srovnání s výchozím stavem a historickými údaji pacienta shromážděnými během 2 let před vstupem do studie
2 roky
Snížení frekvence a závažnosti autoimunitních poruch
Časové okno: 2 roky
Snížení frekvence a závažnosti autoimunitních poruch ve srovnání s výchozím stavem při vstupu do studie
2 roky
Snížení počtu dnů hospitalizace souvisejících s onemocněním
Časové okno: 2 roky
Snížení počtu dnů hospitalizace souvisejících s onemocněním ve srovnání s historickými údaji pacienta shromážděnými během 2 let před vstupem do studie
2 roky
Zlepšení stavu ekzému
Časové okno: 2 roky
Zlepšení stavu ekzému ve srovnání s výchozím stavem při vstupu do studie při klinickém hodnocení
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a typ nežádoucích jevů
Časové okno: 2 roky
Výskyt a typ nežádoucích příhod hlášených v průběhu studie
2 roky
Změna zdravotního stavu
Časové okno: 2 roky
Hodnocení hmotnosti, vitálních funkcí, EKG a laboratorní vyšetření v průběhu studie
2 roky
Bezpečnost přenosu genu lentiviru do hematopoetických kmenových buněk
Časové okno: 3, 6, 12, 24 měsíců / 6, 12, 18, 24 měsíců
Detekce replikačně kompetentního lentiviru (RCL) a analýza integračních míst lentiviru
3, 6, 12, 24 měsíců / 6, 12, 18, 24 měsíců
Zlepšení mikrotrombocytopenie
Časové okno: 3, 6, 12, 24 měsíců
Zlepšení mikrotrombocytopenie ve srovnání s výchozím hodnocením při vstupu do studie
3, 6, 12, 24 měsíců
Snížení počtu a objemu transfuzí krevních destiček
Časové okno: 2 roky
Snížení počtu a objemu transfuzí krevních destiček ve srovnání s historickými údaji pacienta shromážděnými během 2 let před vstupem do studie
2 roky
Rekonstituce humorální a buňkami zprostředkované imunity
Časové okno: 9, 12, 18 a 24 měsíců
Rekonstituce humorální a buňkami zprostředkované imunity ve srovnání s výchozím hodnocením při vstupu do studie
9, 12, 18 a 24 měsíců
Důkaz trvalého přihojení transdukovaných buněk exprimujících WASP
Časové okno: 6 týdnů, 1, 3, 6, 9, 12, 18 a 24 měsíců
Kvantifikace počtu kopií vektoru a detekce exprese WASP odvozené od vektoru
6 týdnů, 1, 3, 6, 9, 12, 18 a 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Genethon

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Hôpital Necker-Enfants Malades

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
13. ledna 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. května 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. května 2011

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. května 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. května 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GTG003.08
  • 2009-011152-22 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení