Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa dla WAS

18 maja 2018 zaktualizowane przez: Genethon

Badanie kliniczne fazy I/II dotyczące terapii genowej hematopoetycznych komórek macierzystych w zespole Wiskotta-Aldricha

Jest to badanie fazy I/II mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej krwiotwórczymi komórkami macierzystymi w przypadku zespołu Wiskotta-Aldricha.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie kliniczne jest próbą terapii genowej ex vivo. Badany produkt odpowiada autologicznym komórkom CD34+ transdukowanym wektorem lentiwirusowym zawierającym ludzki gen WASP.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
5

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • mężczyźni w każdym wieku
  • ciężki WAS (ocena kliniczna 3-5) lub brak białka WAS w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej, co określono metodą Western blot i cytometrii przepływowej
  • potwierdzenie molekularne przez sekwencjonowanie DNA genu WAS
  • brak szpiku kostnego identycznego genotypowo pod względem HLA po 3 miesiącach poszukiwań
  • brak niespokrewnionego dawcy zgodnego z antygenem 10/10 lub 9/10 po 3 miesiącach poszukiwań
  • brak krwi pępowinowej dopasowanej pod względem HLA po 3 miesiącach poszukiwań
  • rodzic, opiekun, pacjent podpisał świadomą zgodę/zgodę
  • chętny do powrotu na kontynuację
  • tylko dla pacjentów, którzy otrzymali wcześniej allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych:
  • nieudany allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
  • przeciwwskazania do powtórnego przeszczepu

Kryteria wyłączenia:

  • pacjent ze szpikiem kostnym identycznym pod względem genotypu HLA
  • pacjent z niespokrewnionym dawcą z dopasowaniem antygenu 10/10 lub 9/10 lub z krwią pępowinową dopasowaną pod względem HLA
  • przeciwwskazania do leukaferezy
  • przeciwwskazania do pobrania szpiku kostnego
  • przeciwwskazania do podawania leków kondycjonujących
  • Pacjent zakażony wirusem HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmniejszenie częstości i ciężkości epizodów infekcji
Ramy czasowe: 2 lata
Zmniejszenie częstości i nasilenia epizodów infekcji w porównaniu ze stanem wyjściowym i danymi historycznymi pacjenta zebranymi w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
2 lata
Zmniejszenie częstości i nasilenia epizodów siniaków i krwawień
Ramy czasowe: 2 lata
Zmniejszenie częstości i nasilenia epizodów siniaków i krwawień w porównaniu ze stanem wyjściowym i danymi historycznymi pacjenta zebranymi w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
2 lata
Zmniejszenie częstości i nasilenia zaburzeń autoimmunologicznych
Ramy czasowe: 2 lata
Zmniejszenie częstości i nasilenia zaburzeń autoimmunologicznych w porównaniu ze stanem wyjściowym na początku badania
2 lata
Zmniejszenie liczby dni hospitalizacji związanych z chorobą
Ramy czasowe: 2 lata
Zmniejszenie liczby dni hospitalizacji związanych z chorobą w porównaniu z danymi historycznymi pacjenta zebranymi w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
2 lata
Poprawa stanu egzemy
Ramy czasowe: 2 lata
Poprawa stanu wyprysku w porównaniu ze stanem wyjściowym na początku badania w ocenie klinicznej
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie i rodzaj działań niepożądanych
Ramy czasowe: 2 lata
Występowanie i rodzaj zdarzeń niepożądanych zgłaszanych w trakcie badania
2 lata
Zmiana warunków medycznych
Ramy czasowe: 2 lata
Ocena masy ciała, parametrów życiowych, EKG i badań laboratoryjnych w trakcie badania
2 lata
Bezpieczeństwo transferu genów lentiwirusa do hematopoetycznych komórek macierzystych
Ramy czasowe: 3, 6, 12, 24 miesiące / 6, 12, 18, 24 miesiące
Wykrywanie lentiwirusa zdolnego do replikacji (RCL) i analiza miejsc integracji lentiwirusa
3, 6, 12, 24 miesiące / 6, 12, 18, 24 miesiące
Poprawa mikrotrombocytopenii
Ramy czasowe: 3, 6, 12, 24 miesiące
Poprawa mikrotrombocytopenii w porównaniu z oceną wyjściową na początku badania
3, 6, 12, 24 miesiące
Zmniejszenie liczby i objętości transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: 2 lata
Zmniejszenie liczby i objętości transfuzji płytek krwi w porównaniu z danymi historycznymi pacjenta zebranymi w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
2 lata
Rekonstytucja odporności humoralnej i komórkowej
Ramy czasowe: 9, 12, 18 i 24 miesiące
Rekonstytucja odporności humoralnej i komórkowej w porównaniu z oceną wyjściową na początku badania
9, 12, 18 i 24 miesiące
Dowód trwałego wszczepienia transdukowanych komórek eksprymujących WASP
Ramy czasowe: 6 tygodni, 1, 3, 6, 9, 12, 18 i 24 miesiące
Kwantyfikacja liczby kopii wektorów i wykrywanie ekspresji WASP pochodzącej z wektorów
6 tygodni, 1, 3, 6, 9, 12, 18 i 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Genethon

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Hôpital Necker-Enfants Malades

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
13 stycznia 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
9 stycznia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 maja 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 maja 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
4 maja 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 maja 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 maja 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GTG003.08
  • 2009-011152-22 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami