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Gentherapie für WAS

18. Mai 2018 aktualisiert von: Genethon

Klinische Phase-I/II-Studie zur Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen für das Wiskott-Aldrich-Syndrom

Dies ist eine Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen für das Wiskott-Aldrich-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese klinische Studie ist eine Ex-vivo-Gentherapiestudie. Das Prüfprodukt entspricht autologen CD34+-Zellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das humane WASP-Gen enthält.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
5

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer jeden Alters
  • schweres WAS (klinische Bewertung 3–5) oder Fehlen von WAS-Protein in peripheren mononukleären Blutzellen, bestimmt durch Western Blotting und Durchflusszytometrie
  • molekulare Bestätigung durch WAS-Gen-DNA-Sequenzierung
  • Fehlen von HLA-genotypisch identischem Knochenmark nach 3 Monaten Suche
  • Fehlen eines 10/10- oder 9/10-Antigen-HLA-passenden, nicht verwandten Spenders nach 3-monatiger Suche
  • Fehlen eines HLA-angepassten Nabelschnurbluts nach 3-monatiger Suche
  • Elternteil, Erziehungsberechtigter, Patient unterzeichnet Einverständniserklärung/Zustimmung
  • bereit, zur Nachverfolgung zurückzukehren
  • nur für Patienten, die zuvor eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten haben:
  • fehlgeschlagene allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation
  • Kontraindikation für eine erneute Transplantation

Ausschlusskriterien:

  • Patient mit HLA-genotypisch identischem Knochenmark
  • Patient mit 10/10- oder 9/10-Antigen, HLA-übereinstimmender, nicht verwandter Spender oder mit HLA-übereinstimmendem Nabelschnurblut
  • Kontraindikation für Leukapherese
  • Kontraindikation zur Knochenmarkentnahme
  • Kontraindikation für die Verabreichung konditionierender Medikamente
  • HIV-positiver Patient

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verringerung der Häufigkeit und Schwere von Infektionsepisoden
Zeitfenster: Zwei Jahre
Verringerung der Häufigkeit und Schwere von Infektionsepisoden im Vergleich zum Ausgangszustand und den historischen Daten des Patienten, die in den 2 Jahren vor Studieneintritt gesammelt wurden
Zwei Jahre
Verringerung der Häufigkeit und Schwere von Blutergüssen und Blutungen
Zeitfenster: Zwei Jahre
Verringerung der Häufigkeit und Schwere von Blutergüssen und Blutungen im Vergleich zum Ausgangszustand und den historischen Daten des Patienten, die in den 2 Jahren vor Studieneintritt gesammelt wurden
Zwei Jahre
Verringerung der Häufigkeit und Schwere von Autoimmunerkrankungen
Zeitfenster: Zwei Jahre
Verringerung der Häufigkeit und Schwere von Autoimmunerkrankungen im Vergleich zum Ausgangszustand bei Studieneintritt
Zwei Jahre
Reduzierung der Anzahl krankheitsbedingter Krankenhausaufenthaltstage
Zeitfenster: Zwei Jahre
Verringerung der Anzahl der krankheitsbedingten Krankenhausaufenthaltstage im Vergleich zu den historischen Daten des Patienten, die in den 2 Jahren vor Studieneintritt gesammelt wurden
Zwei Jahre
Verbesserung des Ekzemstatus
Zeitfenster: 2 Jahre
Verbesserung des Ekzemstatus im Vergleich zum Ausgangsstatus bei Studieneintritt bei der klinischen Bewertung
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten und Art der unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Zwei Jahre
Auftreten und Art der unerwünschten Ereignisse, die im Verlauf der Studie berichtet wurden
Zwei Jahre
Änderung der medizinischen Bedingungen
Zeitfenster: Zwei Jahre
Erhebung von Gewicht, Vitalzeichen, EKG und Laboruntersuchungen im Studienverlauf
Zwei Jahre
Sicherheit des Lentivirus-Gentransfers in hämatopoetische Stammzellen
Zeitfenster: 3, 6, 12, 24 Monate / 6, 12, 18, 24 Monate
Nachweis des replikationskompetenten Lentivirus (RCL) und Analyse der Lentivirus-Integrationsstellen
3, 6, 12, 24 Monate / 6, 12, 18, 24 Monate
Verbesserung der Mikrothrombozytopenie
Zeitfenster: 3, 6, 12, 24 Monate
Verbesserung der Mikrothrombozytopenie im Vergleich zur Baseline-Bewertung bei Studieneintritt
3, 6, 12, 24 Monate
Abnahme der Anzahl und des Volumens der Thrombozytentransfusionen
Zeitfenster: Zwei Jahre
Abnahme der Anzahl und des Volumens der Thrombozytentransfusionen im Vergleich zu den historischen Patientendaten, die in den 2 Jahren vor Studieneintritt gesammelt wurden
Zwei Jahre
Wiederherstellung der humoralen und zellvermittelten Immunität
Zeitfenster: 9, 12, 18 & 24 Monate
Wiederherstellung der humoralen und zellvermittelten Immunität im Vergleich zur Baseline-Bewertung bei Studieneintritt
9, 12, 18 & 24 Monate
Nachweis einer anhaltenden Transplantation von WASP-exprimierenden transduzierten Zellen
Zeitfenster: 6 Wochen, 1, 3, 6, 9, 12, 18 & 24 Monate
Quantifizierung der Vektorkopienzahlen und Nachweis der vektorabgeleiteten WASP-Expression
6 Wochen, 1, 3, 6, 9, 12, 18 & 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Genethon

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Hôpital Necker-Enfants Malades

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
13. Januar 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
9. Januar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Mai 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Mai 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. Mai 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
22. Mai 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Mai 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • GTG003.08
  • 2009-011152-22 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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