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Terapia génica para WAS

18 de mayo de 2018 actualizado por: Genethon

Ensayo clínico de fase I/II de terapia génica con células madre hematopoyéticas para el síndrome de Wiskott-Aldrich

Este es un estudio de fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la terapia génica con células madre hematopoyéticas para el síndrome de Wiskott-Aldrich.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este ensayo clínico es un ensayo de terapia génica ex vivo. El producto en investigación corresponde a células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que alberga el gen WASP humano.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
5

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • machos de todas las edades
  • WAS grave (puntuación clínica 3-5) o ausencia de proteína WAS en células mononucleares de sangre periférica determinada por transferencia Western y citometría de flujo
  • confirmación molecular por secuenciación del ADN del gen WAS
  • falta de médula ósea genotípicamente idéntica a HLA después de una búsqueda de 3 meses
  • falta de un donante no emparentado compatible con antígeno HLA 10/10 o 9/10 después de 3 meses de búsqueda
  • falta de sangre del cordón umbilical compatible con HLA después de una búsqueda de 3 meses
  • padre, tutor, consentimiento/asentimiento informado firmado por el paciente
  • dispuesto a volver para el seguimiento
  • solo para pacientes que hayan recibido un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas:
  • trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas fallido
  • contraindicación para repetir el trasplante

Criterio de exclusión:

  • paciente con médula ósea HLA genotípicamente idéntica
  • paciente con antígeno 10/10 o 9/10 donante no emparentado compatible con HLA o con sangre de cordón umbilical compatible con HLA
  • contraindicación de la leucoféresis
  • contraindicación para la extracción de médula ósea
  • contraindicación para la administración de medicación acondicionadora
  • paciente VIH positivo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Reducción de la frecuencia y gravedad de los episodios de infección
Periodo de tiempo: 2 años
Reducción en la frecuencia y gravedad de los episodios de infección en comparación con el estado inicial y los datos históricos del paciente recopilados durante los 2 años anteriores al ingreso al estudio
2 años
Reducción de la frecuencia y gravedad de los episodios de hematomas y hemorragias
Periodo de tiempo: 2 años
Reducción de la frecuencia y la gravedad de los episodios de hematomas y hemorragias en comparación con el estado inicial y los datos históricos del paciente recopilados durante los 2 años anteriores al ingreso al estudio
2 años
Reducción de la frecuencia y gravedad de los trastornos autoinmunitarios
Periodo de tiempo: 2 años
Reducción de la frecuencia y la gravedad de los trastornos autoinmunes en comparación con el estado inicial al ingresar al estudio
2 años
Reducción del número de días de hospitalización relacionados con la enfermedad
Periodo de tiempo: 2 años
Reducción en el número de días de hospitalización relacionados con la enfermedad en comparación con los datos históricos del paciente recopilados durante los 2 años anteriores al ingreso al estudio
2 años
Mejora en el estado del eccema.
Periodo de tiempo: 2 años
Mejoría en el estado del eccema en comparación con el estado inicial al ingreso al estudio en la evaluación clínica
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ocurrencia y tipo de eventos adversos
Periodo de tiempo: 2 años
Ocurrencia y tipo de eventos adversos informados durante el curso del estudio
2 años
Cambio en las condiciones médicas
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluación de peso, signos vitales, ECG y exámenes de laboratorio durante el transcurso del estudio.
2 años
Seguridad de la transferencia de genes de lentivirus en células madre hematopoyéticas
Periodo de tiempo: 3, 6, 12, 24 meses / 6, 12, 18, 24 meses
Detección de lentivirus con capacidad de replicación (RCL) y análisis de sitios de integración de lentivirus
3, 6, 12, 24 meses / 6, 12, 18, 24 meses
Mejora de la microtrombocitopenia
Periodo de tiempo: 3, 6, 12, 24 meses
Mejora de la microtrombocitopenia en comparación con la evaluación inicial al ingresar al estudio
3, 6, 12, 24 meses
Disminución del número y volumen de transfusiones de plaquetas
Periodo de tiempo: 2 años
Disminución en el número y volumen de transfusiones de plaquetas en comparación con los datos históricos del paciente recopilados durante los 2 años anteriores al ingreso al estudio
2 años
Reconstitución de la inmunidad humoral y mediada por células
Periodo de tiempo: 9, 12, 18 y 24 meses
Reconstitución de la inmunidad humoral y mediada por células en comparación con la evaluación inicial al ingresar al estudio
9, 12, 18 y 24 meses
Evidencia de injerto sostenido de células transducidas que expresan WASP
Periodo de tiempo: 6 semanas, 1, 3, 6, 9, 12, 18 y 24 meses
Cuantificación de números de copias de vectores y detección de expresión WASP derivada de vectores
6 semanas, 1, 3, 6, 9, 12, 18 y 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Genethon

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Hôpital Necker-Enfants Malades

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de mayo de 2011

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
13 de enero de 2016

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
9 de enero de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
3 de mayo de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de mayo de 2011

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
4 de mayo de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
22 de mayo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de mayo de 2018

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • GTG003.08
  • 2009-011152-22 (EUDRACT_NUMBER)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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