Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lékař zahájil žádost o rozšířený přístup k migalastatu u jednotlivých pacientů s Fabryho chorobou

1. července 2025 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Lékař inicioval žádost o rozšířený přístup k použití hydrochloridu migalastatu (AT1001), vyšetřovací léčby pro jednotlivé pacienty s Fabryho chorobou (AT1001-188)

Tento program umožňuje lékařům požádat Amicus Therapeutics (Amicus) o povolení k přístupu k léčbě migalastat hydrochloridem (HCl) pro konkrétní dospělé pacienty s Fabryho chorobou. Léčba je otevřená po dobu 6 měsíců s obnovou každých 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dostupný

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tento program Physician Initiated Request umožňuje lékařům požádat Amicus o povolení přijímat migalastat HCl pro konkrétní pacienty s Fabryho chorobou, kteří mají mutaci vhodnou pro tuto léčbu, kteří nemají přístup k dostupným alternativám léčby nebo nesplňují požadavky pro účast na existující klinická studie migalastatu. Na celém světě může být léčeno až 20 pacientů. Pacienti musí splnit specifická kritéria, aby získali povolení Amicus k účasti. Klíčová kritéria pro účast zahrnují: 16–74 let; Bylo prokázáno, že potvrzená mutace genu GLA reaguje na migalastat; Nemají žádnou možnost léčby, protože buď nejsou vhodné pro enzymovou substituční terapii (ERT) nebo nemají přístup k ERT. Požadavky na dostatečnou funkci ledvin. Je-li povolení uděleno, počáteční schválení se týká dodávky migalastatu HCl na 6 měsíců s možností obnovení každých 6 měsíců po splnění trvalé způsobilosti.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Dostupný
        • Royal Melbourne Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Dostupný
        • CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Dostupný
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01104
        • Dostupný
        • Kidney Care and Transplant Services of New England
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Dostupný
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 74 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená mutace GLA, o které se předpokládá, že reaguje na migalastat v testu založeném na buňkách lidské embryonální ledviny (HEK-293)
  • 16-74 let věku
  • Silná klinická indikace pro léčbu Fabryho choroby
  • Žádná jiná možnost léčby, včetně buď nevhodné pro ERT nebo neschopného přístupu k ERT
  • Vhodná ženská a mužská antikoncepce
  • Ochota podstoupit léčbu migalastatem HCl prostřednictvím tohoto programu, včetně podepsaného povolení ke sdílení klinických údajů

Kritéria vyloučení:

  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) nebo GFR <30 ml/min
  • Naplánováno na transplantaci ledvin nebo jiného orgánu nebo substituční terapii
  • Příjem GLYSET® (miglitol), ZAVESCA® (miglustat) nebo enzymatická substituční terapie FABRAZYME® (agalsidáza beta) nebo REPLAGAL™ (agalsidáza alfa)
  • Kontraindikace k migalastatu, tj. citlivost na jiný iminosuk, jako je miglustat, miglitol
  • Léčeno jiným hodnoceným lékem do 30 dnů od zahájení léčby migalastatem HCl
  • Neschopný splnit požadavky studie nebo se podle názoru zkoušejícího považuje za jinak nevhodný pro vstup do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Amicus Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Monitor, Clinical Research, Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. listopadu 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AT1001-188

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení