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Il medico ha avviato la richiesta di accesso esteso per Migalastat in singoli pazienti con malattia di Fabry

1 luglio 2025 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Il medico ha avviato una richiesta di accesso ampliato per il trattamento Uso di Migalastat cloridrato (AT1001), un trattamento sperimentale per singoli pazienti con malattia di Fabry (AT1001-188)

Questo programma consente ai medici di richiedere l'autorizzazione ad Amicus Therapeutics (Amicus) per l'accesso al trattamento con migalastat cloridrato (HCl) per specifici pazienti adulti con malattia di Fabry. Il trattamento è in aperto per 6 mesi con rinnovo ogni 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
A disposizione

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo programma di richiesta avviata dal medico consente ai medici di richiedere ad Amicus il permesso di ricevere migalastat HCl per pazienti specifici con malattia di Fabry che presentano una mutazione suscettibile a questo trattamento, che non hanno accesso alle alternative terapeutiche disponibili o che non soddisfano i requisiti per la partecipazione a un studio clinico esistente su migalastat. Possono essere trattati fino a 20 pazienti in tutto il mondo. I pazienti devono soddisfare criteri specifici per ricevere l'autorizzazione Amicus per la partecipazione. I criteri chiave per la partecipazione includono: 16-74 anni; Mutazione del gene GLA confermata che risponde al migalastat; Non avere alcuna opzione terapeutica perché inadatto alla terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o impossibilitato ad accedere alla ERT. Requisiti per una sufficiente funzionalità renale. Se viene concessa l'autorizzazione, l'approvazione iniziale è per una fornitura di 6 mesi di migalastat HCl con rinnovo ogni 6 mesi disponibile una volta soddisfatta l'idoneità continua.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • A disposizione
        • Royal Melbourne Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • A disposizione
        • CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • A disposizione
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01104
        • A disposizione
        • Kidney Care and Transplant Services of New England
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • A disposizione
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 74 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Mutazione GLA confermata prevista per rispondere a migalastat nel test basato sulle cellule del rene embrionale umano (HEK-293)
  • 16-74 anni
  • Forte indicazione clinica per il trattamento della malattia di Fabry
  • Nessun'altra opzione terapeutica incluso non idoneo per ERT o impossibilità di accedere a ERT
  • Contraccezione femminile e maschile appropriata
  • Disponibilità a ricevere il trattamento con migalastat HCl tramite questo programma, inclusa la firma di un'autorizzazione per la condivisione dei dati clinici

Criteri di esclusione:

  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) o GFR <30 ml/minuto
  • Programmato per trapianto renale o di altri organi o terapia sostitutiva
  • Ricezione di GLYSET® (miglitolo), ZAVESCA® (miglustat) o terapia enzimatica sostitutiva FABRAZYME® (agalsidasi beta) o REPLAGAL™ (agalsidasi alfa)
  • Controindicazione al migalastat, cioè sensibilità ad altri iminozuccheri come miglustat, miglitolo
  • - Trattati con un altro farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'inizio del trattamento con migalastat HCl
  • Incapace di soddisfare i requisiti dello studio o ritenuto altrimenti inadatto per l'ingresso nello studio secondo il parere dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Amicus Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Monitor, Clinical Research, Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 novembre 2011

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AT1001-188

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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