Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Læge indledte anmodning om udvidet adgang til Migalastat hos individuelle patienter med Fabrys sygdom

1. juli 2025 opdateret af: Amicus Therapeutics

Læge initierede anmodning om udvidet adgang til behandling Brug af Migalastat Hydrochloride (AT1001), en undersøgelsesbehandling til individuelle patienter med Fabrys sygdom (AT1001-188)

Dette program giver læger mulighed for at anmode om tilladelse fra Amicus Therapeutics (Amicus) til behandlingsadgang til migalastathydrochlorid (HCl) for specifikke voksne patienter med Fabrys sygdom. Behandlingen er åben i 6 måneder med fornyelse hver 6. måned.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ledig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette lægeinitierede anmodningsprogram giver læger mulighed for at anmode om tilladelse fra Amicus til at modtage migalastat HCl til specifikke patienter med Fabrys sygdom, som har en mutation, der er modtagelig for denne behandling, som ikke har adgang til tilgængelige behandlingsalternativer eller ikke opfylder kravene for deltagelse i en eksisterende migalastat klinisk undersøgelse. Op til 20 patienter på verdensplan kan behandles. Patienter skal opfylde specifikke kriterier for at modtage Amicus tilladelse til deltagelse. Nøglekriterier for deltagelse omfatter: 16-74 år; Bekræftet GLA-genmutation vist at reagere på migalastat; Har ingen behandlingsmulighed, fordi den enten er uegnet til enzymerstatningsterapi (ERT) eller ude af stand til at få adgang til ERT. Krav til tilstrækkelig nyrefunktion. Hvis der gives tilladelse, er den første godkendelse for en 6-måneders forsyning af migalastat HCl med fornyelse hver 6. måned tilgængelig efter opfyldelse af fortsat berettigelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Ledig
        • Royal Melbourne Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Ledig
        • CHOC Children's Hospital Division of Metabolic Disease
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Ledig
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01104
        • Ledig
        • Kidney Care and Transplant Services of New England
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Ledig
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 74 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet GLA-mutation forudsagt at være responsiv migalastat i det humane embryonale nyre (HEK-293) cellebaseret assay
  • 16-74 år
  • Stærk klinisk indikation for behandling af Fabrys sygdom
  • Ingen anden behandlingsmulighed inklusive enten uegnet til ERT eller ude af stand til at få adgang til ERT
  • Passende kvindelig og mandlig prævention
  • Villig til at modtage behandling med migalastat HCl via dette program, herunder at have underskrevet en godkendelse til deling af kliniske data

Ekskluderingskriterier:

  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) eller GFR <30 ml/minut
  • Planlagt til nyre- eller anden organtransplantation eller erstatningsterapi
  • Modtager GLYSET® (miglitol), ZAVESCA® (miglustat) eller enzymerstatningsterapi FABRAZYME® (agalsidase beta) eller REPLAGAL™ (agalsidase alfa)
  • Kontraindikation for migalastat, dvs. følsomhed over for andre iminosukker såsom miglustat, miglitol
  • Behandlet med et andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter start af behandling med migalastat HCl
  • Ude af stand til at overholde studiekravene eller på anden måde vurderes at være uegnet til studieoptagelse efter investigators opfattelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amicus Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Monitor, Clinical Research, Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. november 2011

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AT1001-188

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger