Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

L-argininová terapie na endotelově dependentní vazodilataci a mitochondriální metabolismus u MELAS syndromu

13. prosince 2013 aktualizováno: Ingrid Tein, The Hospital for Sick Children

Pilotní studie ke zkoumání účinnosti terapie L-argininem na endotel-dependentní vazodilataci a mitochondriální metabolismus u syndromu MELAS.

Pacienti MELAS trpí nesnášenlivostí cvičení, slabostí, špatným viděním nebo slepotou, špatným růstem, vývojovým zpožděním a hluchotou. Mají také jedinečné epizody podobné mrtvici (SLE), které nejsou způsobeny ucpáním velkých nebo středních tepen. Předpokládá se, že tyto „mrtvice“ jsou způsobeny energetickým selháním velmi malých mozkových krevních cév v kombinaci s energetickým selháním v mitochondriích (buněčná baterie) mozkových buněk, zejména v zadní části mozku ve zrakovém centru. To vede ke ztrátě zraku a paralýze. Celkovým cílem této studie je lépe porozumět mechanismu těchto SLE na úrovni mozkových buněk a malých krevních cév.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Budeme studovat rodinu 3 sourozenců, každého s různou závažností MELAS, pomocí bezpečných, neinvazivních testů. Zjistíme, zda dochází ke snížení schopnosti malých mozkových cév zvyšovat průtok krve dilatací v reakci na určité podněty, jako je zvýšená hladina oxidu uhličitého v krvi, nebo v reakci na aktivaci mozkových buněk ve zrakovém centru zrakovými podněty. Použijeme techniku ​​zvanou BOLD-fMRI, která dokáže detekovat změny v průtoku krve mozkem. Protože cvičení svalů také závisí na zvýšeném průtoku krve a mitochondriální energii, budeme studovat různá měření aerobního energetického metabolismu při cvičení svalů pomocí cyklického zátěžového testování a speciální fosfor-magnetické rezonanční spektroskopie, která měří změny v hlavních chemických látkách svalového energetického metabolismu. Je známo, že dietní aminokyselina L-arginin rozšiřuje krevní cévy, zvyšuje průtok krve a snižuje toxické volné radikály, které jsou generovány dysfunkčními mitochondriemi. Zjistíme účinek jednorázové dávky a 6týdenní zkoušky perorálního L-argininu na reaktivitu mozkových krevních cév, aktivaci mozkových buněk a aerobní funkci svalů, abychom viděli, jak užitečné by to bylo při léčbě těchto pacientů a dalších mitochondriálních poruch. které se prezentují mrtvicemi.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
7

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5V1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

17 let až 23 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Experimentální sourozenci se syndromem MELAS (A3243G).

  • 17-23 let
  • Bude studována následná neurometabolická klinika v Nemocnici pro nemocné děti.
  • Normální elektrolyty, glukóza, funkce ledvin a jater a bez anamnézy gastrointestinálních, respiračních nebo srdečních problémů.

Řízení

-Věk 17-23- Pohlaví odpovídající subjektům MELAS

Kritéria vyloučení:

Řízení

  • Zažijte migrény
  • Máte metabolickou poruchu
  • Užívání léků predisponujících k laktátové acidóze nebo vazodilataci
  • Neuromuskulární/neurologický stav
  • Srdeční nebo plicní onemocnění
  • Vizuální abnormality
  • Hypertenze, anémie a protrombotický stav. Kontrolní předměty
  • Kontraindikace pro MRI (kardiostimulátor, oční kov, klaustrofobie, tetování) budou ze studie vyloučeny.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Pacienti MELAS
Budou studováni tři sourozenci se syndromem MELAS (A3243G) (1 muž; 2 ženy) ve věku 17-23 let, sledovaní nebo dříve sledovaní na neurometabolické klinice v Nemocnici pro nemocné děti.
Lék: L-arginin
NOW® L-argininový prášek
Žádný zásah: Kontrolní skupina
Čtyři kontroly odpovídající věku a pohlaví a kontroly žen budou přiřazeny podle fáze menstruačního cyklu odpovídající jejich věkově odpovídajícím jedincům MELAS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyšetření svalové funkce pomocí 31P-magnetické rezonanční spektroskopie
Časové okno: 60 až 105 minut po dávce
Budeme studovat cvičení kvadricepsů pomocí našeho MR-kompatibilního up-down ergometru a našeho dobře zavedeného aerobního cvičebního protokolu při 65 % maximální dobrovolné kontrakce.
60 až 105 minut po dávce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální aerobní kapacita celého těla
Časové okno: 60-75 minut po dávce
Ergometrie maximálního přírůstkového cyklu se provádí v naší kardiorespirační cvičební laboratoři v HSC podle našich zavedených protokolů (26). Sérová CK a kvantitativní AA (pro arginin, ornithin a citrulin) budou měřeny před a po cvičení a také eNO, aby se korelovaly parametry aerobního cvičení s hladinami arg a eNO v séru.
60-75 minut po dávce
Cerebrovaskulární reaktivita
Časové okno: 75-105 minut po dávce
Funkční MRI-závislá na hladině kyslíku v krvi (BOLD) mozku
75-105 minut po dávce
Vydechovaný oxid dusnatý (eNO)
Časové okno: 75 minut před dávkou, 75 minut po dávce
eNO bude měřeno pomocí jednodechových on-line měření pro stanovení oxidu dusnatého v dolních dýchacích cestách
75 minut před dávkou, 75 minut po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
The Hospital for Sick Children

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Ingrid Tein, MD, The Hospital for Sick Children

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2013

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. května 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. prosince 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. prosince 2013

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 1000023405

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení