Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

L-argininterapi på endotelafhængig vasodilation og mitokondriel metabolisme i MELAS syndrom

13. december 2013 opdateret af: Ingrid Tein, The Hospital for Sick Children

Pilotundersøgelse for at undersøge effektiviteten af ​​L-argininterapi på endotelafhængig vasodilation og mitokondriel metabolisme i MELAS-syndrom.

MELAS-patienter lider af træningsintolerance, svaghed, dårligt syn eller blindhed, dårlig vækst, udviklingsforsinkelse og døvhed. De har også unikke 'slag-lignende' episoder (SLE'er), som ikke skyldes blokeringer af store eller mellemstore arterier. Disse 'slagtilfælde' menes at skyldes energisvigt i meget små hjerneblodkar kombineret med energisvigt i mitokondrierne (cellebatteri) i hjernecellerne, især i den bagerste del af hjernen i synscentret. Dette fører til synstab og lammelse. Det overordnede mål med denne undersøgelse er bedre at forstå mekanismen af ​​disse SLE'er på niveau med hjerneceller og små blodkar.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Vi vil studere en familie på 3 søskende, hver med forskellig sværhedsgrad af MELAS, ved hjælp af sikre, ikke-invasive tests. Vi vil afgøre, om der er et fald i små hjerneblodkars evne til at øge blodgennemstrømningen ved at udvide sig som reaktion på visse stimuli såsom øgede kuldioxidniveauer i blodet eller som reaktion på hjernecelleaktivering i synscentret ved visuelle stimuli. Vi vil bruge en teknik kaldet BOLD-fMRI, som kan detektere ændringer i hjernens blodgennemstrømning. Da muskeltræning også afhænger af øget blodgennemstrømning og mitokondriel energi, vil vi studere forskellige mål for aerob energimetabolisme ved træning af muskler ved hjælp af cyklustræningstest og speciel fosfor-magnetisk resonansspektroskopi, som måler ændringerne i de vigtigste kemikalier i muskelenergimetabolismen. Diætaminosyren L-arginin er kendt for at udvide blodkarrene, hvilket øger blodgennemstrømningen og reducerer giftige frie radikaler, der genereres af dysfunktionelle mitokondrier. Vi vil bestemme effekten af ​​en enkelt dosis og et 6 ugers forsøg med oral L-arginin på hjernens blodkarreaktivitet, hjernecelleaktivering og muskelaerob funktion for at se, hvor nyttigt dette ville være i behandlingen af ​​disse patienter og andre mitokondrielle lidelser som præsenterer med streger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
7

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5V1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

17 år til 23 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Eksperimentelle søskende med MELAS (A3243G) syndrom

  • 17-23 år
  • Følget Neurometabolisk Klinik på Hospitalet for Syge Børn vil blive undersøgt.
  • Normale elektrolytter, glukose, nyre- og leverfunktioner og ingen historie med gastrointestinale, respiratoriske eller hjerteproblemer.

Kontrolelementer

-Alder 17-23- Køn matchet til MELAS-emnerne

Ekskluderingskriterier:

Kontrolelementer

  • Oplev migræne
  • Har en stofskifteforstyrrelse
  • Indtagelse af medicin, der disponerer for laktatacidose eller vasodilatation
  • Neuromuskulær/neurologisk tilstand
  • Hjerte- eller lungesygdom
  • Visuelle abnormiteter
  • Hypertension, anæmi og protrombotisk tilstand. Kontrolfag
  • Kontraindikation for MR (pacemaker, okulært metal, klaustrofobi, tatoveringer) vil blive udelukket fra undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: MELAS patienter
Tre søskende med MELAS (A3243G) syndrom (1 mand; 2 kvinder) i alderen 17-23 år, fulgt eller tidligere fulgt i Neurometabolic Klinik på Hospitalet for Syge Børn, vil blive undersøgt.
Medicin: L-arginin
NOW® L-Arginin pulver
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
Fire alders- og kønsmatchede kontroller og kvindelige kontroller vil blive matchet efter fase i menstruationscyklus svarende til deres aldersmatchede MELAS-personer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Muskelfunktionsundersøgelse via 31P-magnetisk resonansspektroskopi
Tidsramme: 60 til 105 minutter efter dosis
Vi vil studere træning af quadriceps ved hjælp af vores MR-kompatible up-down ergometer og vores veletablerede aerobe træningsprotokol ved 65 % af maksimal frivillig kontraktion.
60 til 105 minutter efter dosis

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kroppens samlede maksimale aerobe kapacitet
Tidsramme: 60-75 minutter efter dosis
Maksimal inkrementel cyklusergometri udføres i vores CardioRespiratory Exercise Lab på HSC i henhold til vores etablerede protokoller (26). Serum CK og kvantitativ AA (for arginin, ornithin og citrullin) vil blive målt før og efter træning samt eNO for at korrelere aerobe træningsparametre med serum arg og eNO niveauer.
60-75 minutter efter dosis
Cerebrovaskulær reaktivitet
Tidsramme: 75-105 minutter efter dosis
Funktionel MR-Blood iltniveau afhængig (BOLD) af hjernen
75-105 minutter efter dosis
Udåndet nitrogenoxid (eNO)
Tidsramme: 75 minutter før dosis, 75 minutter efter dosis
eNO vil blive målt ved hjælp af enkelt åndedræt online-målinger til vurdering af nitrogenoxid i nedre luftveje
75 minutter før dosis, 75 minutter efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Hospital for Sick Children

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Ingrid Tein, MD, The Hospital for Sick Children

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2013

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. maj 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. december 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. december 2013

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1000023405

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger