Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti BMN 110 pro pacienty se syndromem Morquio A, kteří mají omezenou chůzi

8. prosince 2015 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 2, otevřená, nadnárodní studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BMN 110 u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (Morquio A syndrom), kteří mají omezenou pohyblivost

Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinek 2,0 mg/kg/týden BMN 110 u populace pacientů s omezenou chůzí v období až 144 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Efekt je definován následujícími klíčovými doménami:

  • Funkce a obratnost horních končetin
  • Mobilita

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • Universitätsklinikum Hamburg
      • Mainz, Německo
        • University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Spojené království
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Je ochoten a schopen poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas (nebo jeho zákonně oprávněný zástupce) poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Pacienti, kteří nesplňují národní a místní věkové požadavky pro informovaný souhlas, musí být ochotni a schopni poskytnout písemný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem.
  • Má zdokumentovanou klinickou diagnózu MPS IVA na základě klinických příznaků a symptomů MPS IVA a zdokumentovanou sníženou aktivitu enzymu GALNS fibroblastů nebo leukocytů nebo genetické testování potvrzující diagnózu MPS IVA.
  • Je ≥ 5 let.
  • Pokud je sexuálně aktivní, je ochoten při účasti ve studii používat přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningové návštěvě a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie.
  • Je ochoten a schopen provádět všechny studijní postupy tak, jak je to fyzicky možné.

Kritéria vyloučení:

  • Je schopen ujít dál, než je specifikovaná vzdálenost podle 6MWT.
  • Má předchozí transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
  • Podstoupil předchozí léčbu BMN 110.
  • Má známou přecitlivělost na kteroukoli složku BMN 110.
  • Prodělal větší chirurgický zákrok během 3 měsíců před vstupem do studie nebo plánuje velký chirurgický zákrok během prvních 24 týdnů studie.
  • Použil jakýkoli jiný hodnocený produkt nebo hodnocený zdravotnický prostředek v průběhu 30 dnů před screeningovou návštěvou nebo vyžaduje jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
  • Je těhotná nebo kojí při screeningové návštěvě nebo plánuje otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie.
  • Má souběžné onemocnění nebo stav, včetně, ale bez omezení, symptomatické nestability krční páteře nebo závažného srdečního onemocnění nebo úplné paralýzy v důsledku poranění míchy (definované jako neschopnost pohybovat rukama a nohama), které by narušovaly účast ve studii nebo bezpečnost jako určí Vyšetřovatel.
  • Má jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta vysokému riziku špatné spolupráce s léčbou nebo nedokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: BMN 110 při 2,0 mg/kg/týden
Týdenní IV infuze BMN 110 v dávce 2,0 mg/kg/týden po dobu přibližně 4 hodin na infuzi po dobu až 144 týdnů.
Lék: BMN 110
Lék bude podáván prostřednictvím 4hodinové (přibližné) IV infuze v dávkovacím množství 2,0 mg/kg/týden po dobu až 144 týdnů léčby.
Ostatní jména:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatáza
  • galaktóza-6-sulfatáza
  • GALNS
  • enzymatická substituční terapie
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfát
  • sulfatáza
  • elosulfáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna rychlosti oproti výchozí hodnotě měřená v testu funkční obratnosti (FDT)
Časové okno: Až 96 týdnů
FDT hodnotí schopnost používat ruku při každodenních úkolech. Test spočívá v co nejrychlejším otočení 16 dřevěných kolíků na dřevěném kolíku jednou rukou, což vyžaduje tříčelisťový vzor mezi prsty a palcem během dvouminutového časového limitu. Funkce ruky se vyhodnocuje podle toho, jak rychle dokáže pacient převrátit kolíky v daném časovém limitu, tedy rychlostí (počet kolíčků/minutu).
Až 96 týdnů
Změna síly oproti základní linii podle testu přilnavosti a štípnutí (GPT)
Časové okno: Až 96 týdnů
K měření síly sevření a síly sevření byly použity dynamometr síly sevření a měřič sevření. Výsledky uvádějí změnu síly od výchozí hodnoty pro dominantní a nedominantní ruku v poloze podepřené předloktím a zápěstím.
Až 96 týdnů
Procentuální změna rychlosti oproti základní linii měřená v měřeném testu chůze na 25 stop (25FWT)
Časové okno: Až 96 týdnů
Časovaný 25-Foot Walk Test (25FWT) je hodnocením mobility a výkonu funkce nohou. Pacient byl instruován, aby ušel vyznačenou trasu 25 stop co nejrychleji v časovém limitu 3 minut a po dosažení jednoho konce okamžitě ušel stejnou vzdálenost zpět. Pacient může k pohybu použít jakoukoli ambulantní metodu. Výsledek měří rychlost (stopy / min) pohybu.
Až 96 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty u normalizovaného keratansulfátu v moči (uKS)
Časové okno: Až 96 týdnů
Močový keratansulfát a močový kreatinin byly měřeny pomocí kvantitativní analýzy. uKS je normalizován na kreatinin.
Až 96 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. září 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. září 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. ledna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. prosince 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MOR-006
  • 2011-005703-33 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení