Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa BMN 110 u pacjentów z zespołem Morquio A, którzy mają ograniczone możliwości poruszania się

8 grudnia 2015 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte, międzynarodowe badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BMN 110 u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A), którzy mają ograniczone poruszanie się

Głównym celem tego badania jest ocena wpływu BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg/tydzień w populacji pacjentów z ograniczoną możliwością poruszania się, w okresie do 144 tygodni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Efekt jest definiowany przez następujące kluczowe domeny:

  • Funkcja i zręczność kończyn górnych
  • Mobilność

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
16

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • Universitätsklinikum Hamburg
      • Mainz, Niemcy
        • University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Jest chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody (lub swojego prawnie upoważnionego przedstawiciela) po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem. Pacjenci, którzy nie spełniają krajowych i lokalnych wymagań wiekowych dotyczących świadomej zgody, muszą wyrazić chęć i możliwość wyrażenia pisemnej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem.
  • Ma udokumentowane kliniczne rozpoznanie MPS IVA na podstawie klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych MPS IVA oraz udokumentowane zmniejszenie aktywności enzymu GALNS fibroblastów lub leukocytów lub badania genetyczne potwierdzające rozpoznanie MPS IVA.
  • Ma ≥ 5 lat.
  • Jeśli jest aktywna seksualnie, wyraża chęć stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas wizyty przesiewowej i wyrazić chęć wykonania dodatkowych testów ciążowych w trakcie badania.
  • Jest chętny i zdolny do wykonania wszystkich procedur badawczych w miarę możliwości fizycznych.

Kryteria wyłączenia:

  • Jest w stanie przejść dalej niż określona odległość, zgodnie z oceną 6MWT.
  • Miał wcześniej przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
  • Otrzymał wcześniejsze leczenie BMN 110.
  • Ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek ze składników BMN 110.
  • Przeszedł poważną operację w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania lub planuje poddać się poważnej operacji w ciągu pierwszych 24 tygodni badania.
  • Używał jakiegokolwiek innego badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową lub wymaga jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Jest w ciąży lub karmi piersią podczas wizyty przesiewowej lub planuje zajść w ciążę (własna lub z partnerem) w dowolnym momencie badania.
  • Ma współistniejącą chorobę lub stan, w tym między innymi objawową niestabilność kręgosłupa szyjnego lub ciężką chorobę serca lub całkowity paraliż z powodu urazu rdzenia kręgowego (określanego jako niezdolność do poruszania rękami i nogami), który mógłby zakłócić udział w badaniu lub bezpieczeństwo, jak ustala Śledczy.
  • Ma jakiekolwiek schorzenie, które w opinii badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg/tydzień
Cotygodniowe wlewy dożylne BMN 110 w dawce 2,0 mg/kg mc./tydzień przez okres około 4 godzin na wlew przez okres do 144 tygodni.
Lek: BM 110
Lek będzie dostarczany przez 4-godzinny (w przybliżeniu) wlew dożylny w dawce 2,0 mg/kg/tydzień przez okres do 144 tygodni leczenia.
Inne nazwy:
  • ERT
  • N-acetylogalaktozamino-6-sulfataza
  • galaktozo-6-sulfataza
  • GALNY
  • enzymatyczna terapia zastępcza
  • N-acetylogalaktozamino-6-siarczan
  • sulfataza
  • elosulfaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana prędkości w stosunku do linii bazowej mierzona w teście sprawności funkcjonalnej (FDT)
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
FDT ocenia umiejętność posługiwania się ręką w codziennych zadaniach. Test polega na jak najszybszym obróceniu 16 drewnianych kołków na drewnianej tablicy perforowanej jedną ręką, co wymaga trójszczękowego uchwytu między palcami i kciukiem w ciągu dwóch minut. Funkcjonalność ręki ocenia się na podstawie tego, jak szybko pacjent może obracać kołki w określonym limicie czasu, tj. szybkości (liczba kołków/minutę).
Do 96 tygodni
Zmiana siły w stosunku do linii bazowej oceniana za pomocą testu chwytania i ściskania (GPT)
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Do pomiaru siły chwytu i siły szczypania użyto dynamometru siły chwytu i miernika szczypania. Wyniki przedstawiają zmianę siły w stosunku do linii podstawowej dla dominującej i niedominującej ręki w pozycji opartej na przedramieniu i nadgarstku.
Do 96 tygodni
Procentowa zmiana prędkości w stosunku do linii bazowej zmierzona w teście marszu na dystansie 25 stóp (25FWT)
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Czasowy 25-stopowy test marszu (25FWT) to ocena mobilności i sprawności funkcji nóg. Pacjent został poinstruowany, aby jak najszybciej przejść wyznaczoną trasę o długości 25 stóp w limicie czasowym 3 minut i natychmiast wrócić na tę samą odległość po dotarciu do jednego końca. Pacjent może poruszać się dowolną metodą poruszania się. Wynik mierzy prędkość (w stopach / min) poruszania się.
Do 96 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w normalizowanym moczu siarczanu keratanu (uKS)
Ramy czasowe: Do 96 tygodni
Siarczan keratanu w moczu i kreatyninę w moczu mierzono za pomocą analizy ilościowej. uKS jest znormalizowany do kreatyniny.
Do 96 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 września 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 września 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
2 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 stycznia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 grudnia 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MOR-006
  • 2011-005703-33 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami