Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti BMN 110 pro pacienty se syndromem Morquio A, kteří mají omezenou chůzi

8. prosince 2015 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 2, otevřená, nadnárodní studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti BMN 110 u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (Morquio A syndrom), kteří mají omezenou pohyblivost

Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinek 2,0 mg/kg/týden BMN 110 u populace pacientů s omezenou chůzí v období až 144 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Efekt je definován následujícími klíčovými doménami:

  • Funkce a obratnost horních končetin
  • Mobilita

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • Universitätsklinikum Hamburg
      • Mainz, Německo
        • University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Spojené království
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Je ochoten a schopen poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas (nebo jeho zákonně oprávněný zástupce) poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem. Pacienti, kteří nesplňují národní a místní věkové požadavky pro informovaný souhlas, musí být ochotni a schopni poskytnout písemný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s výzkumem.
  • Má zdokumentovanou klinickou diagnózu MPS IVA na základě klinických příznaků a symptomů MPS IVA a zdokumentovanou sníženou aktivitu enzymu GALNS fibroblastů nebo leukocytů nebo genetické testování potvrzující diagnózu MPS IVA.
  • Je ≥ 5 let.
  • Pokud je sexuálně aktivní, je ochoten při účasti ve studii používat přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningové návštěvě a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie.
  • Je ochoten a schopen provádět všechny studijní postupy tak, jak je to fyzicky možné.

Kritéria vyloučení:

  • Je schopen ujít dál, než je specifikovaná vzdálenost podle 6MWT.
  • Má předchozí transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
  • Podstoupil předchozí léčbu BMN 110.
  • Má známou přecitlivělost na kteroukoli složku BMN 110.
  • Prodělal větší chirurgický zákrok během 3 měsíců před vstupem do studie nebo plánuje velký chirurgický zákrok během prvních 24 týdnů studie.
  • Použil jakýkoli jiný hodnocený produkt nebo hodnocený zdravotnický prostředek v průběhu 30 dnů před screeningovou návštěvou nebo vyžaduje jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
  • Je těhotná nebo kojí při screeningové návštěvě nebo plánuje otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie.
  • Má souběžné onemocnění nebo stav, včetně, ale bez omezení, symptomatické nestability krční páteře nebo závažného srdečního onemocnění nebo úplné paralýzy v důsledku poranění míchy (definované jako neschopnost pohybovat rukama a nohama), které by narušovaly účast ve studii nebo bezpečnost jako určí Vyšetřovatel.
  • Má jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta vysokému riziku špatné spolupráce s léčbou nebo nedokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BMN 110 při 2,0 mg/kg/týden
Týdenní IV infuze BMN 110 v dávce 2,0 mg/kg/týden po dobu přibližně 4 hodin na infuzi po dobu až 144 týdnů.
Lék: BMN 110
Lék bude podáván prostřednictvím 4hodinové (přibližné) IV infuze v dávkovacím množství 2,0 mg/kg/týden po dobu až 144 týdnů léčby.
Ostatní jména:
  • ERT
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfatáza
  • galaktóza-6-sulfatáza
  • GALNS
  • enzymatická substituční terapie
  • N-acetylgalaktosamin-6-sulfát
  • sulfatáza
  • elosulfáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna rychlosti oproti výchozí hodnotě měřená v testu funkční obratnosti (FDT)
Časové okno: Až 96 týdnů
FDT hodnotí schopnost používat ruku při každodenních úkolech. Test spočívá v co nejrychlejším otočení 16 dřevěných kolíků na dřevěném kolíku jednou rukou, což vyžaduje tříčelisťový vzor mezi prsty a palcem během dvouminutového časového limitu. Funkce ruky se vyhodnocuje podle toho, jak rychle dokáže pacient převrátit kolíky v daném časovém limitu, tedy rychlostí (počet kolíčků/minutu).
Až 96 týdnů
Změna síly oproti základní linii podle testu přilnavosti a štípnutí (GPT)
Časové okno: Až 96 týdnů
K měření síly sevření a síly sevření byly použity dynamometr síly sevření a měřič sevření. Výsledky uvádějí změnu síly od výchozí hodnoty pro dominantní a nedominantní ruku v poloze podepřené předloktím a zápěstím.
Až 96 týdnů
Procentuální změna rychlosti oproti základní linii měřená v měřeném testu chůze na 25 stop (25FWT)
Časové okno: Až 96 týdnů
Časovaný 25-Foot Walk Test (25FWT) je hodnocením mobility a výkonu funkce nohou. Pacient byl instruován, aby ušel vyznačenou trasu 25 stop co nejrychleji v časovém limitu 3 minut a po dosažení jednoho konce okamžitě ušel stejnou vzdálenost zpět. Pacient může k pohybu použít jakoukoli ambulantní metodu. Výsledek měří rychlost (stopy / min) pohybu.
Až 96 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty u normalizovaného keratansulfátu v moči (uKS)
Časové okno: Až 96 týdnů
Močový keratansulfát a močový kreatinin byly měřeny pomocí kvantitativní analýzy. uKS je normalizován na kreatinin.
Až 96 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. září 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. září 2012

První zveřejněno (Odhad)

2. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

12. ledna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. prosince 2015

Naposledy ověřeno

1. prosince 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MOR-006
  • 2011-005703-33 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Morquiův syndrom A

Klinické studie na BMN 110

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit