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Studio di efficacia e sicurezza del BMN 110 per i pazienti con sindrome di Morquio A che hanno deambulazione limitata

8 dicembre 2015 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio multinazionale di fase 2, in aperto, per valutare l'efficacia e la sicurezza del BMN 110 nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A) che hanno deambulazione limitata

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'effetto di 2,0 mg/kg/settimana di BMN 110 in una popolazione di pazienti con deambulazione limitata, in un periodo fino a 144 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'effetto è definito dai seguenti domini chiave:

  • Funzione e destrezza degli arti superiori
  • Mobilità

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • Universitätsklinikum Hamburg
      • Mainz, Germania
        • University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Regno Unito
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • È disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato (o il suo rappresentante legalmente autorizzato) dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata alla ricerca. I pazienti che non soddisfano i requisiti nazionali e locali di età per il consenso informato devono essere disposti e in grado di fornire il consenso scritto dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • Ha documentato la diagnosi clinica di MPS IVA sulla base di segni e sintomi clinici di MPS IVA e ha documentato una ridotta attività degli enzimi GALNS dei fibroblasti o dei leucociti o test genetici che confermano la diagnosi di MPS IVA.
  • Ha ≥ 5 anni di età.
  • Se sessualmente attivo, è disposto a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo alla visita di screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
  • È disposto e in grado di eseguire tutte le procedure di studio nel modo più fisico possibile.

Criteri di esclusione:

  • È in grado di camminare più lontano di una distanza specificata come valutato dal 6MWT.
  • Ha un precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
  • Ha ricevuto un precedente trattamento con BMN 110.
  • Ha una nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti di BMN 110.
  • - Ha subito un intervento chirurgico importante entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o sta pianificando di sottoporsi a un intervento chirurgico importante durante le prime 24 settimane dello studio.
  • - Ha utilizzato qualsiasi altro prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening o richiede qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  • È incinta o sta allattando durante la visita di screening o sta pianificando una gravidanza (se stessa o del partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Ha una malattia o condizione concomitante, inclusa ma non limitata a instabilità sintomatica del rachide cervicale o grave malattia cardiaca o paralisi completa dovuta a lesione del midollo spinale (definita come incapacità di muovere braccia e gambe), che interferirebbe con la partecipazione allo studio o la sicurezza come determinato dall'investigatore.
  • Ha qualsiasi condizione che, secondo l'investigatore, pone il paziente ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di non completare lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: BMN 110 a 2,0 mg/kg/settimana
Infusioni EV settimanali di BMN 110 a 2,0 mg/kg/settimana per un periodo di circa 4 ore per infusione fino a 144 settimane.
Droga: BMN 110
Il farmaco verrà somministrato attraverso un'infusione endovenosa di 4 ore (circa) a un dosaggio di 2,0 mg/kg/settimana per un massimo di 144 settimane di trattamento.
Altri nomi:
  • ERT
  • N-acetilgalattosammina-6-solfatasi
  • galattosio-6-solfatasi
  • GALNS
  • terapia enzimatica sostitutiva
  • N-acetilgalattosamina-6-solfato
  • solfatasi
  • elosolfasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della velocità misurata nel test di destrezza funzionale (FDT)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
FDT valuta la capacità di usare la mano nelle attività quotidiane. Il test prevede di girare 16 pioli di legno il più rapidamente possibile su un pannello forato di legno duro con una mano che richiede uno schema di prensione del mandrino a tre griffe tra le dita e il pollice entro un limite di tempo di due minuti. La funzione della mano viene valutata in base alla velocità con cui un paziente può girare i pioli nel limite di tempo dato, ovvero la velocità (numero di pioli/minuto).
Fino a 96 settimane
Variazione rispetto al basale della forza valutata dal test di presa e presa (GPT)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Un dinamometro per la forza di presa e un pinch meter sono stati utilizzati per misurare la forza di presa e la forza di presa. I risultati riportano un cambiamento rispetto al basale della forza per la mano dominante e non dominante in una posizione sostenuta da avambraccio e polso.
Fino a 96 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale della velocità misurata nel test del cammino di 25 piedi a tempo (25FWT)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Il 25-Foot Walk Test (25FWT) a tempo è una valutazione della mobilità e delle prestazioni della funzione delle gambe. Al paziente è stato chiesto di percorrere un percorso segnato di 25 piedi il più rapidamente possibile in un limite di tempo di 3 minuti e di tornare immediatamente indietro della stessa distanza quando raggiunge un'estremità. Al paziente è consentito utilizzare qualsiasi metodo di deambulazione per muoversi. Il risultato misura la velocità (piedi/min) del movimento.
Fino a 96 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale del cheratan solfato di urina normalizzata (uKS)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Il cheratan solfato urinario e la creatinina urinaria sono stati misurati mediante analisi quantitativa. uKS è normalizzato alla creatinina.
Fino a 96 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 settembre 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 gennaio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 dicembre 2015

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MOR-006
  • 2011-005703-33 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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