Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Molekulárně vedená terapie recidivující a refrakterní dětské rakoviny

2. srpna 2024 aktualizováno: Giselle Sholler

Zkouška proveditelnosti s použitím molekulárně řízené terapie pro léčbu pacientů s relapsem a refrakterní rakovinou u dětí

Účelem této studie je otestovat proveditelnost (schopnost provést) experimentálních technologií ke stanovení molekulárního složení nádoru (profil genové exprese) a mutací. Tato technologie nazvaná „Pediatric Gene Analysis Platform“ zahrnuje genomickou zprávu (profil genové exprese) a zprávu panelu DNA mutací, které se používají k objevování nových způsobů, jak porozumět rakovině a potenciálně předpovídat nejlepší léčbu pacientů s rakovinou v budoucnosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
52

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí mít histologicky prokázaný neuroblastom, mozkový nádor nebo vzácný nádor a potvrzení refrakterního nebo rekurentního onemocnění s histologickým potvrzením při diagnóze nebo v době recidivy/progrese
  • Subjekty musí být v době zápisu starší 12 měsíců.
  • Subjekty musí mít při počáteční diagnóze věk ≤ 21 let.
  • Subjekty musí mít měřitelné onemocnění, jak je demonstrováno reziduální abnormální tkání v primárním nebo metastatickém místě měřícím více než 1 cm v jakémkoli rozměru pomocí standardizovaného zobrazování (CT nebo MRI); nádor musí být dostupný pro biopsii. Pacienti s onemocněním pouze kostní dřeně, u kterého se očekává, že bude mít >75 % nádoru, jsou způsobilí k zařazení.
  • Současný stav onemocnění musí být takový, pro který v současnosti není známa kurativní terapie
  • Skóre Lansky nebo Karnofsky musí být vyšší než 50
  • Subjekty bez metastáz v kostní dřeni musí mít ANC > 750/μl

  • Musí být prokázána adekvátní funkce jater, definovaná jako:

    1. Celkový bilirubin ≤ 1,5 x horní hranice normy (ULN) pro věk A
    2. SGPT (ALT) < 10 x horní hranice normálu (ULN) pro věk
  • Těhotenský test s negativním sérem je vyžadován u žen ve fertilním věku (≥13 let nebo po začátku menstruace)
  • Subjekty v postpubertální studii muži i ženy musí souhlasit s používáním jedné z nejúčinnějších metod antikoncepce během léčby a po dobu šesti měsíců po jejím ukončení. Mezi tyto metody patří úplná abstinence (bez sexu), perorální antikoncepce ("pilulka"), nitroděložní tělísko (IUD), implantáty levonorgestrolu (Norplant) nebo injekce medroxyprogesteronacetátu (výstřely Depo-provera). Pokud jeden z nich nelze použít, doporučuje se antikoncepční pěna s kondomem.
  • Informovaný souhlas: Všechny subjekty a/nebo zákonní zástupci musí podepsat informovaný písemný souhlas. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny. Součástí bude dobrovolný souhlas s volitelným studiem biologie.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které dostaly jakoukoli cytotoxickou chemoterapii během posledních 7 dnů před zařazením a 14 dnů před datem zahájení studie.
  • Subjekty, které během posledních 14 dnů podstoupily jakoukoli radioterapii na místo primárního vzorku (radiace může být zahrnuta do rozhodnutí o léčbě po biopsii).
  • Subjekty, které dostávají protinádorovou terapii pro jejich onemocnění nebo souběžně jakýkoli zkoumaný lék
  • Subjekty se závažnou infekcí nebo život ohrožujícím onemocněním (nesouvisejícím s nádorem), které je > 2. stupně (NCI CTCAE V4.0), nebo aktivní, závažné infekce vyžadující parenterální antibiotickou terapii.
  • Subjekty s jakýmkoli jiným zdravotním stavem, včetně malabsorpčních syndromů, duševních chorob nebo zneužívání návykových látek, o nichž se zkoušející domnívá, že pravděpodobně narušují interpretaci výsledků nebo které by narušovaly schopnost subjektu podepsat nebo zákonného zástupce podepsat smlouvu. informovaný souhlas a schopnost subjektu spolupracovat a účastnit se studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Řízená terapie – platforma pro analýzu pediatrických genů
Celkem bude léčeno 48 pacientů s neuroblastomem, mozkovým nádorem a vzácnými nádory, kteří jsou refrakterní nebo relabující na konvenční terapii. Řízená terapie umožní použití jakékoli terapeutické kombinace (až 4 látek) za předpokladu, že zahrnuje léky obsažené ve zprávě o studii. Všichni pacienti budou sledováni z hlediska přežití, reakce onemocnění, progrese a bezpečnosti. Všichni pacienti budou léčeni podle uvážení ošetřujícího onkologa a studijní komise (minimálně 3 onkologové a jeden farmaceut). Rozsah onemocnění bude měřen a hodnocen na změny v průběhu studie a v 6-8 týdenních intervalech (každé 2 cykly).
Přístroj: Řízená terapie – platforma pro analýzu pediatrických genů
Celkem bude léčeno 48 pacientů s neuroblastomem, mozkovým nádorem a vzácnými nádory, kteří jsou refrakterní nebo relabující na konvenční terapii. Řízená terapie umožní použití jakékoli terapeutické kombinace (až 4 látek) za předpokladu, že zahrnuje léky obsažené ve zprávě o studii. Všichni pacienti budou sledováni z hlediska přežití, reakce onemocnění, progrese a bezpečnosti. Všichni pacienti budou léčeni podle uvážení ošetřujícího onkologa a studijní komise (minimálně 3 onkologové a jeden farmaceut). Rozsah onemocnění bude měřen a hodnocen na změny v průběhu studie a v 6-8 týdenních intervalech (každé 2 cykly).
Ostatní jména:
  • Molekulární řízená terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovte proveditelnost pomocí dnů od data biopsie do data zahájení léčby
Časové okno: Datum od biopsie do dokončení 1 cyklu terapie, obecně asi 30 dní
Dny do ošetření je jeden datový bod, který bude použit k určení proveditelnosti. Definice proveditelnosti pro tuto studii bude zahrnovat: „Přihlášení do studie, profil exprese RNA dokončen, panel mutací DNA dokončen, analýza genomu a generování zprávy, jednání rady pro nádor s rozhodnutím o léčbě, dokončeno přezkoumání léčby a zahájení léčby do 21 dnů po biopsii /datum chirurgické resekce a poté dokončení 1 cyklu terapie."
Datum od biopsie do dokončení 1 cyklu terapie, obecně asi 30 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami jako míra bezpečnosti
Časové okno: Nežádoucí příhody byly shromažďovány počínaje datem první dávky studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva, pokračující související nepříznivé příhody byly nadále sledovány až do vyřešení, v průměru 3 roky.
Stanovit bezpečnost umožnění molekulárnímu nádorovému výboru určovat individualizované léčebné plány
Nežádoucí příhody byly shromažďovány počínaje datem první dávky studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva, pokračující související nepříznivé příhody byly nadále sledovány až do vyřešení, v průměru 3 roky.
Celková míra odezvy (ORR) účastníků podle přítomnosti radiologicky hodnotitelného onemocnění pomocí průřezového CT nebo MRI zobrazení a/nebo MIBG nebo PET skenů.
Časové okno: Následovalo až do přerušení léčby, obvykle 3 roky
Stanovit aktivitu léčeb vybraných na základě celkové míry odpovědi (ORR) pomocí kritérií RESIST. Hodnocení odezvy bude zahrnovat počáteční měřitelné cíle a bude provedeno po 2. cyklu a poté po každém dalším cyklu. Kritéria hodnocení na odpověď v kritériích solidních nádorů (RECIST v1.1) pro cílové léze a hodnocené zobrazením CT nebo MRI a/nebo MIBG nebo PET skeny: Kompletní odpověď (CR), vymizení všech cílových lézí; Částečná odezva (PR), >=30% snížení součtu nejdelšího průměru cílových lézí; Progresivní onemocnění, Alespoň 20% nárůst součtu měření onemocnění pro měřitelné léze, Stabilní onemocnění, Žádný dostatečný pokles pro kvalifikaci pro PR nebo dostatečný nárůst pro kvalifikaci pro PD od vstupu do studie. Celková odpověď (OR) = CR + PR.
Následovalo až do přerušení léčby, obvykle 3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Giselle Sholler

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Dell, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. března 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
17. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. února 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. února 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. března 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. srpna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NMTRC008

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení