Molekulárně vedená terapie recidivující a refrakterní dětské rakoviny
1. dubna 2024 aktualizováno: Giselle Sholler
Zkouška proveditelnosti s použitím molekulárně řízené terapie pro léčbu pacientů s relapsem a refrakterní rakovinou u dětí
Účelem této studie je otestovat proveditelnost (schopnost provést) experimentálních technologií ke stanovení molekulárního složení nádoru (profil genové exprese) a mutací.
Tato technologie nazvaná „Pediatric Gene Analysis Platform“ zahrnuje genomickou zprávu (profil genové exprese) a zprávu panelu DNA mutací, které se používají k objevování nových způsobů, jak porozumět rakovině a potenciálně předpovídat nejlepší léčbu pacientů s rakovinou v budoucnosti.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
52
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Connecticut Children's Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
- Levine Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78723
- Dell Children's Blood and Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty musí mít histologicky prokázaný neuroblastom, mozkový nádor nebo vzácný nádor a potvrzení refrakterního nebo rekurentního onemocnění s histologickým potvrzením při diagnóze nebo v době recidivy/progrese
- Subjekty musí být v době zápisu starší 12 měsíců.
- Subjekty musí mít při počáteční diagnóze věk ≤ 21 let.
- Subjekty musí mít měřitelné onemocnění, jak je demonstrováno reziduální abnormální tkání v primárním nebo metastatickém místě měřícím více než 1 cm v jakémkoli rozměru pomocí standardizovaného zobrazování (CT nebo MRI); nádor musí být dostupný pro biopsii. Pacienti s onemocněním pouze kostní dřeně, u kterého se očekává, že bude mít >75 % nádoru, jsou způsobilí k zařazení.
- Současný stav onemocnění musí být takový, pro který v současnosti není známa kurativní terapie
- Skóre Lansky nebo Karnofsky musí být vyšší než 50
- Subjekty bez metastáz v kostní dřeni musí mít ANC > 750/μl
Musí být prokázána adekvátní funkce jater, definovaná jako:
- Celkový bilirubin ≤ 1,5 x horní hranice normy (ULN) pro věk A
- SGPT (ALT) < 10 x horní hranice normálu (ULN) pro věk
- Těhotenský test s negativním sérem je vyžadován u žen ve fertilním věku (≥13 let nebo po začátku menstruace)
- Subjekty v postpubertální studii muži i ženy musí souhlasit s používáním jedné z nejúčinnějších metod antikoncepce během léčby a po dobu šesti měsíců po jejím ukončení. Mezi tyto metody patří úplná abstinence (bez sexu), perorální antikoncepce ("pilulka"), nitroděložní tělísko (IUD), implantáty levonorgestrolu (Norplant) nebo injekce medroxyprogesteronacetátu (výstřely Depo-provera). Pokud jeden z nich nelze použít, doporučuje se antikoncepční pěna s kondomem.
- Informovaný souhlas: Všechny subjekty a/nebo zákonní zástupci musí podepsat informovaný písemný souhlas. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny. Součástí bude dobrovolný souhlas s volitelným studiem biologie.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty, které dostaly jakoukoli cytotoxickou chemoterapii během posledních 7 dnů před zařazením a 14 dnů před datem zahájení studie.
- Subjekty, které během posledních 14 dnů podstoupily jakoukoli radioterapii na místo primárního vzorku (radiace může být zahrnuta do rozhodnutí o léčbě po biopsii).
- Subjekty, které dostávají protinádorovou terapii pro jejich onemocnění nebo souběžně jakýkoli zkoumaný lék
- Subjekty se závažnou infekcí nebo život ohrožujícím onemocněním (nesouvisejícím s nádorem), které je > 2. stupně (NCI CTCAE V4.0), nebo aktivní, závažné infekce vyžadující parenterální antibiotickou terapii.
- Subjekty s jakýmkoli jiným zdravotním stavem, včetně malabsorpčních syndromů, duševních chorob nebo zneužívání návykových látek, o nichž se zkoušející domnívá, že pravděpodobně narušují interpretaci výsledků nebo které by narušovaly schopnost subjektu podepsat nebo zákonného zástupce podepsat smlouvu. informovaný souhlas a schopnost subjektu spolupracovat a účastnit se studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Řízená terapie – platforma pro analýzu pediatrických genů
Celkem bude léčeno 48 pacientů s neuroblastomem, mozkovým nádorem a vzácnými nádory, kteří jsou refrakterní nebo relabující na konvenční terapii.
Řízená terapie umožní použití jakékoli terapeutické kombinace (až 4 látek) za předpokladu, že zahrnuje léky obsažené ve zprávě o studii.
Všichni pacienti budou sledováni z hlediska přežití, reakce onemocnění, progrese a bezpečnosti.
Všichni pacienti budou léčeni podle uvážení ošetřujícího onkologa a studijní komise (minimálně 3 onkologové a jeden farmaceut).
Rozsah onemocnění bude měřen a hodnocen na změny v průběhu studie a v 6-8 týdenních intervalech (každé 2 cykly).
|
Celkem bude léčeno 48 pacientů s neuroblastomem, mozkovým nádorem a vzácnými nádory, kteří jsou refrakterní nebo relabující na konvenční terapii.
Řízená terapie umožní použití jakékoli terapeutické kombinace (až 4 látek) za předpokladu, že zahrnuje léky obsažené ve zprávě o studii.
Všichni pacienti budou sledováni z hlediska přežití, reakce onemocnění, progrese a bezpečnosti.
Všichni pacienti budou léčeni podle uvážení ošetřujícího onkologa a studijní komise (minimálně 3 onkologové a jeden farmaceut).
Rozsah onemocnění bude měřen a hodnocen na změny v průběhu studie a v 6-8 týdenních intervalech (každé 2 cykly).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stanovte proveditelnost pomocí dnů od data biopsie do data zahájení léčby
Časové okno: Datum od biopsie do dokončení 1 cyklu terapie, obecně asi 30 dní
|
Dny do ošetření je jeden datový bod, který bude použit k určení proveditelnosti.
Definice proveditelnosti pro tuto studii bude zahrnovat: „Přihlášení do studie, profil exprese RNA dokončen, panel mutací DNA dokončen, analýza genomu a generování zprávy, jednání rady pro nádor s rozhodnutím o léčbě, dokončeno přezkoumání léčby a zahájení léčby do 21 dnů po biopsii /datum chirurgické resekce a poté dokončení 1 cyklu terapie."
|
Datum od biopsie do dokončení 1 cyklu terapie, obecně asi 30 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami jako míra bezpečnosti
Časové okno: Nežádoucí příhody byly shromažďovány počínaje datem první dávky studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva, pokračující související nepříznivé příhody byly nadále sledovány až do vyřešení, v průměru 3 roky.
|
Stanovit bezpečnost umožnění molekulárnímu nádorovému výboru určovat individualizované léčebné plány
|
Nežádoucí příhody byly shromažďovány počínaje datem první dávky studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva, pokračující související nepříznivé příhody byly nadále sledovány až do vyřešení, v průměru 3 roky.
|
|
Celková míra odezvy (ORR) účastníků podle přítomnosti radiologicky hodnotitelného onemocnění pomocí průřezového CT nebo MRI zobrazení a/nebo MIBG nebo PET skenů.
Časové okno: Následovalo až do přerušení léčby, obvykle 3 roky
|
Stanovit aktivitu léčeb vybraných na základě celkové míry odpovědi (ORR) pomocí kritérií RESIST.
Hodnocení odezvy bude zahrnovat počáteční měřitelné cíle a bude provedeno po 2. cyklu a poté po každém dalším cyklu.
Kritéria hodnocení na odpověď v kritériích solidních nádorů (RECIST v1.1) pro cílové léze a hodnocené zobrazením CT nebo MRI a/nebo MIBG nebo PET skeny: Kompletní odpověď (CR), vymizení všech cílových lézí; Částečná odezva (PR), >=30% snížení součtu nejdelšího průměru cílových lézí; Progresivní onemocnění, Alespoň 20% nárůst součtu měření onemocnění pro měřitelné léze, Stabilní onemocnění, Žádný dostatečný pokles pro kvalifikaci pro PR nebo dostatečný nárůst pro kvalifikaci pro PD od vstupu do studie.
Celková odpověď (OR) = CR + PR.
|
Následovalo až do přerušení léčby, obvykle 3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. března 2013
Primární dokončení (Aktuální)
17. ledna 2024
Dokončení studie (Aktuální)
17. ledna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. února 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. února 2013
První zveřejněno (Odhadovaný)
1. března 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Novotvary, žlázové a epiteliální
- Gliom
- Novotvary, neuroepiteliální
- Neuroektodermální nádory
- Novotvary, zárodečné buňky a embryonální
- Novotvary, nervová tkáň
- Neuroektodermální nádory, primitivní
- Neuroektodermální nádory, primitivní, periferní
- Meduloblastom
- Neuroblastom
Další identifikační čísla studie
- NMTRC008
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .