Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Molekylær-guidet terapi for recidiverende og refraktær børnekræft

2. august 2024 opdateret af: Giselle Sholler

Et gennemførlighedsforsøg med molekylær-guidet terapi til behandling af patienter med recidiverende og refraktær børnekræft

Formålet med denne undersøgelse er at teste gennemførligheden (evnen til at blive udført) af eksperimentelle teknologier til at bestemme en tumors molekylære sammensætning (genekspressionsprofil) og mutationer. Denne teknologi kaldet "Pediatric Gene Analysis Platform" inkluderer en genomisk rapport (genekspressionsprofil) og en DNA-mutationspanelrapport, der bliver brugt til at opdage nye måder at forstå kræftformer og potentielt forudsige de bedste behandlinger for patienter med cancer i fremtiden.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
52

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal have histologisk dokumenteret neuroblastom, hjernetumor eller sjælden tumor og bekræftelse af refraktær eller tilbagevendende sygdom med histologisk bekræftelse ved diagnose eller på tidspunktet for recidiv/progression
  • Forsøgspersoner skal være >12 måneder ved tilmelding.
  • Forsøgspersonerne skal være ≤ 21 år ved den første diagnose.
  • Forsøgspersoner skal have målbar sygdom som påvist af resterende unormalt væv på et primært eller metastatisk sted, der måler mere end 1 cm i enhver dimension ved standardiseret billeddannelse (CT eller MRI); tumor skal være tilgængelig for biopsi. Patienter med kun knoglemarvssygdom, der forventes at være >75 % tumor, er berettiget til at blive optaget.
  • Den nuværende sygdomstilstand skal være en tilstand, som der i øjeblikket ikke er kendt helbredende behandling for
  • Lansky eller Karnofsky Score skal være mere end 50
  • Forsøgspersoner uden knoglemarvsmetastaser skal have en ANC > 750/μl

  • Tilstrækkelig leverfunktion skal påvises, defineret som:

    1. Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder OG
    2. SGPT (ALT) < 10 x øvre normalgrænse (ULN) for alder
  • En negativ serumgraviditetstest er påkrævet for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder (≥13 år eller efter menstruationsstart)
  • Både mandlige og kvindelige post-pubertale forsøgspersoner skal acceptere at bruge en af ​​de mere effektive præventionsmetoder under behandlingen og i seks måneder efter behandlingen er stoppet. Disse metoder omfatter total afholdenhed (ingen sex), orale præventionsmidler ("pillen"), en intrauterin enhed (IUD), levonorgestrol-implantater (Norplant) eller medroxyprogesteronacetat-injektioner (Depo-provera-skud). Hvis en af ​​disse ikke kan bruges, anbefales svangerskabsforebyggende skum med kondom.
  • Informeret samtykke: Alle forsøgspersoner og/eller juridiske værger skal underskrive informeret skriftligt samtykke. Samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer. Frivilligt samtykke til valgfri biologistudier vil blive inkluderet.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der har modtaget cytotoksisk kemoterapi inden for de sidste 7 dage før indskrivning og 14 dage før startdatoen for studiebehandlingen.
  • Forsøgspersoner, der har modtaget strålebehandling til det primære prøvested inden for de sidste 14 dage (stråling kan indgå i behandlingsbeslutningen efter biopsi).
  • Forsøgspersoner, der samtidig modtager antitumorbehandling for deres sygdom eller ethvert forsøgslægemiddel
  • Personer med alvorlig infektion eller en livstruende sygdom (ikke relateret til tumor), der er > grad 2 (NCI CTCAE V4.0), eller aktive, alvorlige infektioner, der kræver parenteral antibiotikabehandling.
  • Forsøgspersoner med en hvilken som helst anden medicinsk tilstand, herunder malabsorptionssyndromer, psykisk sygdom eller stofmisbrug, som efterforskeren anser for at være tilbøjelige til at forstyrre fortolkningen af ​​resultaterne, eller som ville forstyrre en forsøgspersons evne til at underskrive eller den juridiske værges evne til at underskrive informeret samtykke og forsøgspersonens evne til at samarbejde og deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Guidet terapi-Pædiatrisk genanalyseplatform
I alt 48 patienter med neuroblastom, hjernetumor og sjældne tumorer, som er refraktære eller recidiverende på konventionel terapi, vil blive behandlet. Vejledt terapi vil tillade brugen af ​​enhver terapeutisk kombination (op til 4 midler), forudsat at den inkluderer medicin indeholdt i undersøgelsesrapporten. Alle patienter vil blive fulgt for overlevelse, sygdomsrespons, progression og sikkerhed. Alle patienter vil blive behandlet efter den behandlende onkologs og studieudvalgets skøn (minimum 3 onkologer og en farmaceut). Omfanget af sygdom vil blive målt og vurderet for ændringer i løbet af undersøgelsen og med 6-8 ugers intervaller (hver 2 cyklusser).
Enhed: Guidet terapi-Pædiatrisk genanalyseplatform
I alt 48 patienter med neuroblastom, hjernetumor og sjældne tumorer, som er refraktære eller recidiverende på konventionel terapi, vil blive behandlet. Vejledt terapi vil tillade brugen af ​​enhver terapeutisk kombination (op til 4 midler), forudsat at den inkluderer medicin indeholdt i undersøgelsesrapporten. Alle patienter vil blive fulgt for overlevelse, sygdomsrespons, progression og sikkerhed. Alle patienter vil blive behandlet efter den behandlende onkologs og studieudvalgets skøn (minimum 3 onkologer og en farmaceut). Omfanget af sygdom vil blive målt og vurderet for ændringer i løbet af undersøgelsen og med 6-8 ugers intervaller (hver 2 cyklusser).
Andre navne:
  • Molekylær guidet terapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bestem muligheden for at bruge dage fra datoen for biopsi til datoen for start af behandling
Tidsramme: Dato fra biopsi til afslutning af 1 behandlingscyklus, generelt omkring 30 dage
Dage til behandling er et datapunkt, der vil blive brugt til at bestemme gennemførligheden. Definitionen af ​​gennemførligheden for denne undersøgelse vil omfatte: "Tilmelding til undersøgelse, RNA-ekspressionsprofil afsluttet, DNA-mutationspanel afsluttet, genomisk analyse og rapportgenerering, tumorpanel afholdt med behandlingsbeslutning, behandlingsgennemgang afsluttet og behandlingsstart 21 dage efter biopsi /kirurgisk resektionsdato og derefter afslutning af 1 behandlingscyklus."
Dato fra biopsi til afslutning af 1 behandlingscyklus, generelt omkring 30 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed
Tidsramme: Bivirkninger blev indsamlet startende med datoen for den første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, igangværende relaterede bivirkninger blev fortsat fulgt indtil ophør, i gennemsnit 3 år.
For at bestemme sikkerheden ved at tillade en molekylær tumorplade at bestemme individualiserede behandlingsplaner
Bivirkninger blev indsamlet startende med datoen for den første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, igangværende relaterede bivirkninger blev fortsat fulgt indtil ophør, i gennemsnit 3 år.
Samlet responsrate (ORR) for deltagere efter tilstedeværelsen af ​​radiologisk vurderbar sygdom ved tværsnits-CT- ​​eller MRI-billeddannelse og/eller ved MIBG- eller PET-scanninger.
Tidsramme: Følges indtil behandlingen stopper, normalt 3 år
At bestemme aktiviteten af ​​de valgte behandlinger baseret på den samlede responsrate (ORR) ved hjælp af RESIST-kriterier. Vurderingen af ​​respons vil omfatte de indledende målbare mål og vil blive udført efter cyklus 2 og derefter efter hver anden cyklus. Evalueringskriterier pr. respons i solide tumorer (RECIST v1.1) for mållæsioner og vurderet ved CT- eller MR-billeddannelse og/eller ved MIBG- eller PET-scanninger: Komplet respons (CR), forsvinden af ​​alle mållæsioner; Delvis respons (PR), >=30 % fald i summen af ​​den længste diameter af mållæsioner; Progressiv sygdom, Mindst 20 % stigning i summen af ​​sygdomsmålingerne for målbare læsioner, stabil sygdom, hverken tilstrækkeligt fald til at kvalificere sig til PR eller tilstrækkelig stigning til at kvalificere sig til PD fra studiestart. Samlet respons (OR) = CR + PR.
Følges indtil behandlingen stopper, normalt 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Giselle Sholler

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Dell, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. marts 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. februar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. februar 2013

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. marts 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. august 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NMTRC008

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger