Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia kierowana molekularnie dla nawrotowego i opornego na leczenie raka wieku dziecięcego

2 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Giselle Sholler

Próba wykonalności wykorzystania terapii kierowanej molekularnie w leczeniu pacjentów z nawracającym i opornym na leczenie rakiem wieku dziecięcego

Celem tego badania jest przetestowanie wykonalności (możliwości wykonania) technologii eksperymentalnych w celu określenia składu molekularnego guza (profil ekspresji genów) i mutacji. Technologia ta, zwana „Platformą Analizy Genów Pediatrycznych”, obejmuje raport genomiczny (profil ekspresji genów) oraz raport panelu mutacji DNA, które są wykorzystywane do odkrywania nowych sposobów rozumienia nowotworów i potencjalnego przewidywania najlepszych metod leczenia pacjentów z rakiem w przyszłości.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
52

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć potwierdzonego histologicznie nerwiaka niedojrzałego, guza mózgu lub rzadkiego nowotworu oraz potwierdzenie opornej na leczenie lub nawracającej choroby z potwierdzeniem histologicznym w chwili rozpoznania lub w czasie nawrotu/progresji
  • Uczestnicy muszą być w wieku >12 miesięcy w chwili rejestracji.
  • Pacjenci muszą być w wieku ≤ 21 lat w momencie wstępnej diagnozy.
  • Pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę, o czym świadczy resztkowa nieprawidłowa tkanka w miejscu pierwotnym lub przerzutowym, mierząca więcej niż 1 cm w dowolnym wymiarze za pomocą znormalizowanego obrazowania (CT lub MRI); guz musi być dostępny do biopsji. Do badania kwalifikują się pacjenci z chorobą obejmującą wyłącznie szpik kostny, u której przewiduje się, że >75% guza jest nowotworem.
  • Obecny stan chorobowy musi być stanem, dla którego obecnie nie jest znana terapia lecznicza
  • Wynik Lansky'ego lub Karnofsky'ego musi być większy niż 50
  • Osoby bez przerzutów do szpiku kostnego muszą mieć ANC > 750/μl

  • Należy wykazać odpowiednią czynność wątroby, zdefiniowaną jako:

    1. Bilirubina całkowita ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku ORAZ
    2. SGPT (ALT) < 10 x górna granica normy (GGN) dla wieku
  • Ujemny wynik testu ciążowego z surowicy jest wymagany w przypadku kobiet w wieku rozrodczym (≥13 lat lub po wystąpieniu miesiączki)
  • Zarówno mężczyźni, jak i kobiety badani po okresie dojrzewania muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej z bardziej skutecznych metod kontroli urodzeń podczas leczenia i przez sześć miesięcy po zakończeniu leczenia. Metody te obejmują całkowitą abstynencję (brak seksu), doustne środki antykoncepcyjne („pigułka”), wkładkę wewnątrzmaciczną (IUD), implanty lewonorgestrolu (Norplant) lub zastrzyki octanu medroksyprogesteronu (zastrzyki Depo-provera). Jeśli nie można użyć jednego z nich, zaleca się stosowanie pianki antykoncepcyjnej z prezerwatywą.
  • Świadoma zgoda: Wszyscy uczestnicy i/lub opiekunowie prawni muszą podpisać świadomą pisemną zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji. Uwzględniona zostanie dobrowolna zgoda na fakultatywne studia biologiczne.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy otrzymali chemioterapię cytotoksyczną w ciągu ostatnich 7 dni przed włączeniem do badania i 14 dni przed datą rozpoczęcia leczenia w ramach badania.
  • Osoby, które w ciągu ostatnich 14 dni otrzymały jakąkolwiek radioterapię do pierwotnego miejsca pobrania próbki (promieniowanie może być uwzględnione w decyzji o leczeniu po biopsji).
  • Pacjenci otrzymujący jednocześnie terapię przeciwnowotworową z powodu swojej choroby lub jakikolwiek badany lek
  • Osoby z ciężkim zakażeniem lub chorobą zagrażającą życiu (niezwiązaną z nowotworem), która jest > stopnia 2 (NCI CTCAE V4.0) lub aktywnymi, ciężkimi zakażeniami wymagającymi antybiotykoterapii pozajelitowej.
  • Osoby z jakimkolwiek innym schorzeniem, w tym zespołami złego wchłaniania, chorobą psychiczną lub nadużywaniem substancji, które zdaniem Badacza mogą zakłócać interpretację wyników lub które mogłyby zakłócać zdolność osoby badanej do podpisania lub opiekuna prawnego do podpisania świadomej zgody oraz zdolności uczestnika do współpracy i udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Terapia z przewodnikiem — platforma analizy genów pediatrycznych
Łącznie leczonych będzie 48 pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym, guzem mózgu i rzadkimi nowotworami, którzy są oporni na leczenie lub mają nawrót choroby podczas konwencjonalnej terapii. Terapia sterowana dopuszcza stosowanie dowolnej kombinacji terapeutycznej (do 4 środków) pod warunkiem, że obejmuje leki zawarte w raporcie z badania. Wszyscy pacjenci będą obserwowani pod kątem przeżycia, odpowiedzi na chorobę, progresji i bezpieczeństwa. Wszyscy pacjenci będą leczeni według uznania prowadzącego onkologa i komitetu badawczego (minimum 3 onkologów i jeden farmaceuta). Zasięg choroby będzie mierzony i oceniany pod kątem zmian w trakcie trwania badania iw odstępach 6-8 tygodni (co 2 cykle).
Urządzenie: Terapia z przewodnikiem — platforma analizy genów pediatrycznych
Łącznie leczonych będzie 48 pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym, guzem mózgu i rzadkimi nowotworami, którzy są oporni na leczenie lub mają nawrót choroby podczas konwencjonalnej terapii. Terapia sterowana dopuszcza stosowanie dowolnej kombinacji terapeutycznej (do 4 środków) pod warunkiem, że obejmuje leki zawarte w raporcie z badania. Wszyscy pacjenci będą obserwowani pod kątem przeżycia, odpowiedzi na chorobę, progresji i bezpieczeństwa. Wszyscy pacjenci będą leczeni według uznania prowadzącego onkologa i komitetu badawczego (minimum 3 onkologów i jeden farmaceuta). Zasięg choroby będzie mierzony i oceniany pod kątem zmian w trakcie trwania badania iw odstępach 6-8 tygodni (co 2 cykle).
Inne nazwy:
  • Terapia kierowana molekularnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określ wykonalność na podstawie dni od daty biopsji do daty rozpoczęcia leczenia
Ramy czasowe: Data od biopsji do zakończenia 1 cyklu terapii, zazwyczaj około 30 dni
Liczba dni pozostałych do leczenia to jeden punkt danych, który zostanie wykorzystany w celu określenia wykonalności. Definicja wykonalności tego badania będzie obejmować: „Włączenie do badania, ukończenie profilu ekspresji RNA, ukończenie panelu mutacji DNA, analizę genomu i wygenerowanie raportu, zebranie się komisji ds. nowotworu z decyzją dotyczącą leczenia, zakończenie przeglądu leczenia i rozpoczęcie leczenia do 21 dni po biopsji /data resekcji chirurgicznej, a następnie zakończenie 1 cyklu terapii.”
Data od biopsji do zakończenia 1 cyklu terapii, zazwyczaj około 30 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane zbierano począwszy od daty pierwszej dawki badanego leku aż do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Obserwowano trwające powiązane zdarzenia niepożądane aż do ich ustąpienia, średnio przez 3 lata.
Określenie bezpieczeństwa umożliwienia komisji ds. nowotworów molekularnych ustalenia zindywidualizowanych planów leczenia
Zdarzenia niepożądane zbierano począwszy od daty pierwszej dawki badanego leku aż do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Obserwowano trwające powiązane zdarzenia niepożądane aż do ich ustąpienia, średnio przez 3 lata.
Ogólny współczynnik odpowiedzi (ORR) uczestników na podstawie obecności choroby ocenianej radiologicznie za pomocą przekrojowej tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego i/lub skanów MIBG lub PET.
Ramy czasowe: Obserwowano aż do zakończenia terapii, zazwyczaj 3 lata
Aby określić aktywność wybranych terapii na podstawie całkowitego wskaźnika odpowiedzi (ORR) przy użyciu kryteriów RESIST. Ocena odpowiedzi będzie obejmować początkowe mierzalne cele i będzie przeprowadzana po drugim cyklu, a następnie po co drugim cyklu. Kryteria oceny odpowiedzi według kryteriów kryteriów guzów litych (RECIST v1.1) dla zmian docelowych i ocenianych za pomocą obrazowania CT lub MRI i/lub skanów MIBG lub PET: Całkowita odpowiedź (CR), zniknięcie wszystkich docelowych zmian chorobowych; Częściowa odpowiedź (PR), >=30% zmniejszenie sumy najdłuższej średnicy docelowych zmian chorobowych; Choroba postępująca, co najmniej 20% wzrost sumy pomiarów choroby dla mierzalnych zmian, choroba stabilna, ani wystarczający spadek, aby zakwalifikować się do PR, ani wystarczający wzrost, aby zakwalifikować się do PD od momentu wejścia do badania. Odpowiedź ogólna (OR) = CR + PR.
Obserwowano aż do zakończenia terapii, zazwyczaj 3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Giselle Sholler

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Dell, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
4 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
17 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
17 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 marca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NMTRC008

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami