Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a mozkové funkce 2 dávek PF-0254920 u subjektů s ranou Huntingtonovou chorobou

8. května 2017 aktualizováno: Pfizer

Fáze 2, dvojitě zaslepená, randomizovaná, sekvenční léčebná skupina, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a mozkové kortikostriatální funkce 2 dávek Pf-02545920 u subjektů s ranou Huntingtonovou chorobou

Tato studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a funkci mozku 2 dávek PF-0254920 u subjektů s ranou Huntingtonovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
37

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris Cedex 13, Francie, 75651
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC)/ Institut du Cerveau et de la Möelle Epinière (ICM)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí mít diagnózu Huntingtonovy choroby
  • opakování expanze CAG rovné nebo větší než 39
  • a Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Celkové skóre motoru rovné nebo větší než 5 a menší než 60
  • celková funkční kapacita UHDRS rovna nebo větší než 9

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s důkazem nebo anamnézou závažného akutního nebo chronického zdravotního stavu nebo laboratorních abnormalit nebo významné neurologické poruchy jiné než HD.
  • Léčba jakýmkoli antipsychotickým lékem do 5 týdnů od zařazení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 20 mg rameno kohorty A
Lék: PF-02545920
  • Dávka bude titrována každé 2 dny v přírůstcích po 5 mg: 5 mg 1. až 2. den, 10 mg 3.–4. den, 15 mg 5.–6.
  • Orálně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
  • Léčba po dobu 28 dnů.
Lék: PF-02545920
  • dávka 5 mg
  • Orálně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
  • Dávkování po dobu 28 dnů.
Komparátor placeba: Skupina ramen placeba A
Lék: Placebo

- Ústně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.

Dávkování po dobu 28 dnů.

Lék: Placebo
  • Orálně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
  • Dávkování po dobu 28 dnů.
Experimentální: 5 mg rameno kohorty B
Lék: PF-02545920
  • Dávka bude titrována každé 2 dny v přírůstcích po 5 mg: 5 mg 1. až 2. den, 10 mg 3.–4. den, 15 mg 5.–6.
  • Orálně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
  • Léčba po dobu 28 dnů.
Lék: PF-02545920
  • dávka 5 mg
  • Orálně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
  • Dávkování po dobu 28 dnů.
Komparátor placeba: Skupina placebových ramen B
Lék: Placebo

- Ústně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.

Dávkování po dobu 28 dnů.

Lék: Placebo
  • Orálně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
  • Dávkování po dobu 28 dnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) nebo vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Základní stav do dne 38
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost bez ohledu na kauzalitu u účastníka, který dostal studovaný lék. SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. Léčebně naléhavé jsou události mezi první dávkou léčby a až do období sledování, které před léčbou chyběly nebo se zhoršily ve srovnání se stavem před léčbou. AE zahrnovaly SAE i nezávažné AE.
Základní stav do dne 38
Počet účastníků s laboratorními abnormalitami splňujícími kritéria pro potenciální klinický zájem (bez ohledu na výchozí abnormality)
Časové okno: Základní stav do dne 38
Byly analyzovány následující laboratorní parametry: hematologie (hemoglobin, hematokrit, počet červených krvinek [RBC], počet krevních destiček, počet bílých krvinek [WBC], celkové neutrofily, eozinofily, monocyty, bazofily, lymfocyty); biochemické vyšetření krve (močovinový dusík v krvi [BUN], kreatinin, glukóza, vápník, sodík, draslík, chlorid, celkový hydrogenuhličitan, aspartátaminotransferáza [AST], alaninaminotransferáza [ALT], celkový a přímý bilirubin, alkalická fosfatáza, kyselina močová, albumin, a celkové bílkoviny; analýza moči (pH, glukóza, bílkoviny/albumin, hemoglobin/krev, ketony/aceton, dusitany, leukocytová esteráza, mikroskopie [pokud byla močová měrka pozitivní na krev, bílkoviny, dusitany nebo leukocytovou esterázu]); jiné (moč/ sérový těhotenský test, glykosylovaný hemoglobin [HbA1c, pokud je diabetik]).
Základní stav do dne 38
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými nálezy vitálních funkcí
Časové okno: Základní stav do dne 38
Hodnocení vitálních funkcí zahrnovalo tepovou frekvenci a krevní tlak. Kritéria pro hodnoty vitálních funkcí splňující potenciální klinické obavy zahrnovaly: tepová frekvence vleže/vsedě nižší než (<)40 nebo vyšší než (>)120 tepů za minutu (bpm), tepová frekvence vestoje <40 nebo >140 tepů za minutu; systolický krevní tlak (SBP) větší nebo rovný (>=)30 milimetrů rtuti (mmHg) změna od výchozí hodnoty nebo STK <90 mmHg, diastolický krevní tlak (DBP) >=20 mmHg změna od výchozí hodnoty nebo DBP <50 mmHg .
Základní stav do dne 38
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými nálezy elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Základní stav do dne 38
Parametry EKG zahrnovaly PR interval, QRS komplex a korigovaný QT interval pomocí Fridericiova vzorce (QTcF). Kritéria pro změny EKG splňující potenciální klinické obavy zahrnovaly: interval PR ≥200 milisekund (ms) nebo ≥25% zvýšení, když je výchozí hodnota >100 ms; QRS interval ≥ 50% nárůst od výchozí hodnoty, když je výchozí hodnota menší nebo rovna (<=)200 ms; a QTcF ≥450 ms nebo zvýšení ≥30 ms od výchozí hodnoty.
Základní stav do dne 38
Počet účastníků se změnou tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty >=7 %
Časové okno: Základní stav do dne 38
Hodnocení hmotnosti bylo provedeno studijním lékařem nebo vyškolenou studijní sestrou a bylo zahrnuto do fyzikálního vyšetření.
Základní stav do dne 38
Přehled kategorií účastníků splnění kritérií zastavení
Časové okno: Základní stav do dne 38
Pro bezpečnost byly sledovány absolutní počet neutrofilů (ANC) a WBC. Účastníkům s WBC <3000, ale >=2000 buněk/mm^3 nebo ANC <1500, ale >=1000 buněk/mm^3 byla studijní léčba pozastavena. Účastníci s WBC <2000 nebo ANC <1000 buněk/mm^3 měli být přerušeni z účasti ve studii.
Základní stav do dne 38
Změna od základní hodnoty v Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) celkové skóre motoru ke dni 28
Časové okno: Základní stav, den 28
UHDRS je klinická hodnotící stupnice, která poskytuje jednotné hodnocení klinických znaků a průběhu Huntingtonovy choroby. Celkové motorické skóre (TMS) je 1 ze 6 složek UHDRS, zahrnuje 31 položek a pohybuje se na škále od 0 do 124 (vyšší skóre značí závažnější onemocnění).
Základní stav, den 28
Počet účastníků se sebevražednými tendencemi (C-SSRS mapované na C-CASA) na základní úrovni
Časové okno: Výchozí stav (den 1)
C-SSRS je dotazník hodnocený účastníky k posouzení sebevražedných myšlenek, sebevražedného chování, skutečných pokusů (ano nebo žádné odpovědi) a intenzity myšlenek (hodnocení 1 = nízká závažnost až 5 = vysoká závažnost). Odpovědi Ano/Ne jsou mapovány podle kategorií Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA): dokončená sebevražda, pokus o sebevraždu, přípravné činy k hrozícímu sebevražednému chování, sebevražedné myšlenky a sebepoškozující chování nebo žádný sebevražedný úmysl. Účastník mohl odpovědět ano nebo ne ve více než 1 kategorii.
Výchozí stav (den 1)
Počet účastníků se sebevražednými tendencemi (C-SSRS mapované na C-CASA) v den 7
Časové okno: Den 7
C-SSRS je dotazník hodnocený účastníky k posouzení sebevražedných myšlenek, sebevražedného chování, skutečných pokusů (ano nebo žádné odpovědi) a intenzity myšlenek (hodnocení 1 = nízká závažnost až 5 = vysoká závažnost). Odpovědi Ano/Ne jsou mapovány podle kategorií Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA): dokončená sebevražda, pokus o sebevraždu, přípravné činy směrem k hrozícímu sebevražednému chování, sebevražedné myšlenky a sebepoškozující chování nebo žádný sebevražedný úmysl. Účastník mohl odpovědět ano nebo ne ve více než 1 kategorii.
Den 7
Počet účastníků se sebevražednými tendencemi (C-SSRS mapované na C-CASA) v den 28
Časové okno: Den 28
C-SSRS je dotazník hodnocený účastníky k posouzení sebevražedných myšlenek, sebevražedného chování, skutečných pokusů (ano nebo žádné odpovědi) a intenzity myšlenek (hodnocení 1 = nízká závažnost až 5 = vysoká závažnost). Odpovědi Ano/Ne jsou mapovány podle kategorií Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA): dokončená sebevražda, pokus o sebevraždu, přípravné činy směrem k hrozícímu sebevražednému chování, sebevražedné myšlenky a sebepoškozující chování nebo žádný sebevražedný úmysl. Účastník mohl odpovědět ano nebo ne ve více než 1 kategorii.
Den 28

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu ve funkčním zobrazování magnetickou rezonancí (fMRI) v úloze zpoždění peněžních pobídek (MID) v den 28
Časové okno: Výchozí stav (den 1), den 28
Úloha zpoždění peněžních pobídek (MID) je zavedena jako spolehlivá metoda k vyvolání ventrální striatální (VS) aktivity ve vztahu k očekávání odměny/trestu a je sledována s dysfunkcemi v celé řadě podmínek, u kterých je motivace považována za abnormální (schizofrenie, deprese, zneužívání návykových látek a patologické hráčství). Farmakologická intervence prokázala zvrácení pozorovaného deficitu. Hodnota beta kontrastu „REW“ je pro analýzu aktivity související s odměnou ve VS v rámci „sítě odměn“ související s úlohou během podmínky zisku (ve vztahu k neutrální hodnotě) úlohy MID. Uvedené změny v beta kontrastech (fMRI) jsou změny v odhadech parametrů a nemají měrnou jednotku.
Výchozí stav (den 1), den 28
Změna od základní linie v motivačním úkolu Síla úchopu Motivační motivace v den 28: Procento maximální dobrovolné kontrakce (MVC)
Časové okno: Základní stav, den 28
Tento úkol motivační síly byl vyvinut, aby nezávisle oddělil míru, do jaké účastník reaguje na motivaci odměny oproti emocionální motivaci. Samotný úkol zahrnoval 12 opakování 9 typů pokusů, celkem 108 pokusů, seskupených do jednoho sezení trvajícího asi 20 minut. Typy pokusů byly generovány podle kombinace 3 emočních kategorií (negativní, neutrální a pozitivní prezentované obrázky) a 3 peněžních pobídek (0,01, 0,1 a 1 €). Emocionální kategorie a peněžní pobídky byly náhodně rozděleny do pokusů a sekvence byla fixována tak, že všechny subjekty byly hodnoceny na přesně stejný úkol. U každého pokusu byl subjektu nejprve předložen emocionální obrázek zobrazený na obrazovce po dobu 3000 milisekund (ms).
Základní stav, den 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. března 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. března 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. května 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • A8241016
  • 2012-004432-31 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení