Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a mozkové funkce 2 dávek PF-0254920 u subjektů s ranou Huntingtonovou chorobou

8. května 2017 aktualizováno: Pfizer

Fáze 2, dvojitě zaslepená, randomizovaná, sekvenční léčebná skupina, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a mozkové kortikostriatální funkce 2 dávek Pf-02545920 u subjektů s ranou Huntingtonovou chorobou

Tato studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a funkci mozku 2 dávek PF-0254920 u subjektů s ranou Huntingtonovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

37

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris Cedex 13, Francie, 75651
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC)/ Institut du Cerveau et de la Möelle Epinière (ICM)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí mít diagnózu Huntingtonovy choroby
  • opakování expanze CAG rovné nebo větší než 39
  • a Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) Celkové skóre motoru rovné nebo větší než 5 a menší než 60
  • celková funkční kapacita UHDRS rovna nebo větší než 9

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s důkazem nebo anamnézou závažného akutního nebo chronického zdravotního stavu nebo laboratorních abnormalit nebo významné neurologické poruchy jiné než HD.
  • Léčba jakýmkoli antipsychotickým lékem do 5 týdnů od zařazení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 20 mg rameno kohorty A
Lék: PF-02545920
  • Dávka bude titrována každé 2 dny v přírůstcích po 5 mg: 5 mg 1. až 2. den, 10 mg 3.–4. den, 15 mg 5.–6.
  • Orálně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
  • Léčba po dobu 28 dnů.
Lék: PF-02545920
  • dávka 5 mg
  • Orálně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
  • Dávkování po dobu 28 dnů.
Komparátor placeba: Skupina ramen placeba A
Lék: Placebo

- Ústně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.

Dávkování po dobu 28 dnů.

Lék: Placebo
  • Orálně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
  • Dávkování po dobu 28 dnů.
Experimentální: 5 mg rameno kohorty B
Lék: PF-02545920
  • Dávka bude titrována každé 2 dny v přírůstcích po 5 mg: 5 mg 1. až 2. den, 10 mg 3.–4. den, 15 mg 5.–6.
  • Orálně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
  • Léčba po dobu 28 dnů.
Lék: PF-02545920
  • dávka 5 mg
  • Orálně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
  • Dávkování po dobu 28 dnů.
Komparátor placeba: Skupina placebových ramen B
Lék: Placebo

- Ústně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.

Dávkování po dobu 28 dnů.

Lék: Placebo
  • Orálně, cca. Q12H (rozsah 10-14 hodin), podává se alespoň jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle.
  • Dávkování po dobu 28 dnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) nebo vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Základní stav do dne 38
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost bez ohledu na kauzalitu u účastníka, který dostal studovaný lék. SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. Léčebně naléhavé jsou události mezi první dávkou léčby a až do období sledování, které před léčbou chyběly nebo se zhoršily ve srovnání se stavem před léčbou. AE zahrnovaly SAE i nezávažné AE.
Základní stav do dne 38
Počet účastníků s laboratorními abnormalitami splňujícími kritéria pro potenciální klinický zájem (bez ohledu na výchozí abnormality)
Časové okno: Základní stav do dne 38
Byly analyzovány následující laboratorní parametry: hematologie (hemoglobin, hematokrit, počet červených krvinek [RBC], počet krevních destiček, počet bílých krvinek [WBC], celkové neutrofily, eozinofily, monocyty, bazofily, lymfocyty); biochemické vyšetření krve (močovinový dusík v krvi [BUN], kreatinin, glukóza, vápník, sodík, draslík, chlorid, celkový hydrogenuhličitan, aspartátaminotransferáza [AST], alaninaminotransferáza [ALT], celkový a přímý bilirubin, alkalická fosfatáza, kyselina močová, albumin, a celkové bílkoviny; analýza moči (pH, glukóza, bílkoviny/albumin, hemoglobin/krev, ketony/aceton, dusitany, leukocytová esteráza, mikroskopie [pokud byla močová měrka pozitivní na krev, bílkoviny, dusitany nebo leukocytovou esterázu]); jiné (moč/ sérový těhotenský test, glykosylovaný hemoglobin [HbA1c, pokud je diabetik]).
Základní stav do dne 38
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými nálezy vitálních funkcí
Časové okno: Základní stav do dne 38
Hodnocení vitálních funkcí zahrnovalo tepovou frekvenci a krevní tlak. Kritéria pro hodnoty vitálních funkcí splňující potenciální klinické obavy zahrnovaly: tepová frekvence vleže/vsedě nižší než (<)40 nebo vyšší než (>)120 tepů za minutu (bpm), tepová frekvence vestoje <40 nebo >140 tepů za minutu; systolický krevní tlak (SBP) větší nebo rovný (>=)30 milimetrů rtuti (mmHg) změna od výchozí hodnoty nebo STK <90 mmHg, diastolický krevní tlak (DBP) >=20 mmHg změna od výchozí hodnoty nebo DBP <50 mmHg .
Základní stav do dne 38
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými nálezy elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Základní stav do dne 38
Parametry EKG zahrnovaly PR interval, QRS komplex a korigovaný QT interval pomocí Fridericiova vzorce (QTcF). Kritéria pro změny EKG splňující potenciální klinické obavy zahrnovaly: interval PR ≥200 milisekund (ms) nebo ≥25% zvýšení, když je výchozí hodnota >100 ms; QRS interval ≥ 50% nárůst od výchozí hodnoty, když je výchozí hodnota menší nebo rovna (<=)200 ms; a QTcF ≥450 ms nebo zvýšení ≥30 ms od výchozí hodnoty.
Základní stav do dne 38
Počet účastníků se změnou tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty >=7 %
Časové okno: Základní stav do dne 38
Hodnocení hmotnosti bylo provedeno studijním lékařem nebo vyškolenou studijní sestrou a bylo zahrnuto do fyzikálního vyšetření.
Základní stav do dne 38
Přehled kategorií účastníků splnění kritérií zastavení
Časové okno: Základní stav do dne 38
Pro bezpečnost byly sledovány absolutní počet neutrofilů (ANC) a WBC. Účastníkům s WBC <3000, ale >=2000 buněk/mm^3 nebo ANC <1500, ale >=1000 buněk/mm^3 byla studijní léčba pozastavena. Účastníci s WBC <2000 nebo ANC <1000 buněk/mm^3 měli být přerušeni z účasti ve studii.
Základní stav do dne 38
Změna od základní hodnoty v Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) celkové skóre motoru ke dni 28
Časové okno: Základní stav, den 28
UHDRS je klinická hodnotící stupnice, která poskytuje jednotné hodnocení klinických znaků a průběhu Huntingtonovy choroby. Celkové motorické skóre (TMS) je 1 ze 6 složek UHDRS, zahrnuje 31 položek a pohybuje se na škále od 0 do 124 (vyšší skóre značí závažnější onemocnění).
Základní stav, den 28
Počet účastníků se sebevražednými tendencemi (C-SSRS mapované na C-CASA) na základní úrovni
Časové okno: Výchozí stav (den 1)
C-SSRS je dotazník hodnocený účastníky k posouzení sebevražedných myšlenek, sebevražedného chování, skutečných pokusů (ano nebo žádné odpovědi) a intenzity myšlenek (hodnocení 1 = nízká závažnost až 5 = vysoká závažnost). Odpovědi Ano/Ne jsou mapovány podle kategorií Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA): dokončená sebevražda, pokus o sebevraždu, přípravné činy k hrozícímu sebevražednému chování, sebevražedné myšlenky a sebepoškozující chování nebo žádný sebevražedný úmysl. Účastník mohl odpovědět ano nebo ne ve více než 1 kategorii.
Výchozí stav (den 1)
Počet účastníků se sebevražednými tendencemi (C-SSRS mapované na C-CASA) v den 7
Časové okno: Den 7
C-SSRS je dotazník hodnocený účastníky k posouzení sebevražedných myšlenek, sebevražedného chování, skutečných pokusů (ano nebo žádné odpovědi) a intenzity myšlenek (hodnocení 1 = nízká závažnost až 5 = vysoká závažnost). Odpovědi Ano/Ne jsou mapovány podle kategorií Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA): dokončená sebevražda, pokus o sebevraždu, přípravné činy směrem k hrozícímu sebevražednému chování, sebevražedné myšlenky a sebepoškozující chování nebo žádný sebevražedný úmysl. Účastník mohl odpovědět ano nebo ne ve více než 1 kategorii.
Den 7
Počet účastníků se sebevražednými tendencemi (C-SSRS mapované na C-CASA) v den 28
Časové okno: Den 28
C-SSRS je dotazník hodnocený účastníky k posouzení sebevražedných myšlenek, sebevražedného chování, skutečných pokusů (ano nebo žádné odpovědi) a intenzity myšlenek (hodnocení 1 = nízká závažnost až 5 = vysoká závažnost). Odpovědi Ano/Ne jsou mapovány podle kategorií Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA): dokončená sebevražda, pokus o sebevraždu, přípravné činy směrem k hrozícímu sebevražednému chování, sebevražedné myšlenky a sebepoškozující chování nebo žádný sebevražedný úmysl. Účastník mohl odpovědět ano nebo ne ve více než 1 kategorii.
Den 28

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu ve funkčním zobrazování magnetickou rezonancí (fMRI) v úloze zpoždění peněžních pobídek (MID) v den 28
Časové okno: Výchozí stav (den 1), den 28
Úloha zpoždění peněžních pobídek (MID) je zavedena jako spolehlivá metoda k vyvolání ventrální striatální (VS) aktivity ve vztahu k očekávání odměny/trestu a je sledována s dysfunkcemi v celé řadě podmínek, u kterých je motivace považována za abnormální (schizofrenie, deprese, zneužívání návykových látek a patologické hráčství). Farmakologická intervence prokázala zvrácení pozorovaného deficitu. Hodnota beta kontrastu „REW“ je pro analýzu aktivity související s odměnou ve VS v rámci „sítě odměn“ související s úlohou během podmínky zisku (ve vztahu k neutrální hodnotě) úlohy MID. Uvedené změny v beta kontrastech (fMRI) jsou změny v odhadech parametrů a nemají měrnou jednotku.
Výchozí stav (den 1), den 28
Změna od základní linie v motivačním úkolu Síla úchopu Motivační motivace v den 28: Procento maximální dobrovolné kontrakce (MVC)
Časové okno: Základní stav, den 28
Tento úkol motivační síly byl vyvinut, aby nezávisle oddělil míru, do jaké účastník reaguje na motivaci odměny oproti emocionální motivaci. Samotný úkol zahrnoval 12 opakování 9 typů pokusů, celkem 108 pokusů, seskupených do jednoho sezení trvajícího asi 20 minut. Typy pokusů byly generovány podle kombinace 3 emočních kategorií (negativní, neutrální a pozitivní prezentované obrázky) a 3 peněžních pobídek (0,01, 0,1 a 1 €). Emocionální kategorie a peněžní pobídky byly náhodně rozděleny do pokusů a sekvence byla fixována tak, že všechny subjekty byly hodnoceny na přesně stejný úkol. U každého pokusu byl subjektu nejprve předložen emocionální obrázek zobrazený na obrazovce po dobu 3000 milisekund (ms).
Základní stav, den 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2013

První zveřejněno (Odhad)

7. března 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. května 2017

Naposledy ověřeno

1. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • A8241016
  • 2012-004432-31 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PF-02545920

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit