Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie fáze 2 prodlužování vyšších dávek tablet s prodlouženým uvolňováním kyseliny sialové (SA-ER) a kapslí s okamžitým uvolňováním kyseliny sialové (SA-IR) u pacientů s glukosaminem (UDP-N-acetyl)-2-epimerázou (GNE) ) Myopatie

16. března 2018 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otevřená prodloužená studie fáze 2 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti tablet s prodlouženým uvolňováním kyseliny sialové (SA-ER) a kapslí s okamžitým uvolňováním kyseliny sialové (SA-IR) u pacientů s myopatií GNE nebo hereditární myopatií inkluzních tělísek

Bezpečnostní cíle studie jsou: vyhodnotit další dlouhodobou bezpečnost SA-ER léčby účastníků s GNE myopatií dříve léčených SA-ER v dávce 6 g/den (část I); vyhodnotit bezpečnost 12 g/den SA (podávaných 1,5 g tablet SA-ER a 1,5 g tobolek SA-IR 4krát denně) při léčbě účastníků s myopatií GNE (část II) po dobu 6 měsíců léčby; hodnotit bezpečnost léčby SA jak při 6g/den, tak 12 g/den (část III [SA-ER/SA-IR] a část IV [SA-ER]).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
59

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah University Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Registrace a úspěšné dokončení protokolu UX001-CL201 (NCT01517880) NEBO (pro 10 dosud neléčených subjektů):

    • Mít potvrzenou diagnózu myopatie GNE
    • Věk 18-65 let včetně
    • Schopnost ujít ≥ 200 metrů a < 80 % předpokládaného normálu během 6minutového testu chůze (6MWT; povoleny ortopedické a asistenční pomůcky)
  • Musí být ochoten a schopen poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem
  • Musí být ochoten a schopen dodržovat všechny studijní postupy
  • Sexuálně aktivní subjekty musí být při účasti ve studii ochotny používat přijatelnou metodu antikoncepce
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na začátku studie a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které byly v menopauze alespoň dva roky nebo měly podvázání vejcovodů alespoň jeden rok před výchozím stavem nebo které podstoupily úplnou hysterektomii

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakéhokoli hodnoceného přípravku (jiného než SA-ER tablet) k léčbě myopatie GNE
  • Požití N-acetyl-D-manosaminu (ManNAc) nebo podobných sloučenin produkujících SA
  • Těhotné nebo kojící na začátku studie nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie
  • měl jakoukoli přecitlivělost na SA nebo jeho pomocné látky, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
  • Máte jakékoli přidružené choroby, včetně nestabilních onemocnění hlavních orgánových systémů, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt zvýšenému riziku komplikací, narušují účast ve studii nebo komplianci nebo ruší cíle studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Účastníci crossoveru

Účastníci, kteří dokončili 48týdenní studii (UX001-CL201; NCT01517880), byli zařazeni do části I studie:

  • Část I: účastníci pokračovali v dávce 6 g/den SA-ER po dobu 12 týdnů
  • Část II: 12 g/den SA (1,5 g SA-ER a 1,5 g SA-IR léčba 4krát denně [QID]) po dobu 36 měsíců
  • Část III: 6 g/den nebo 12 g/den SA (jak SA-ER, tak SA-IR)
  • Část IV: 6 g/den nebo 12 g/den SA (pouze SA-ER)
Lék: SA-ER 500 mg
perorální tablety
Lék: SA-IR 500 mg
perorální kapsle
EXPERIMENTÁLNÍ: Naivní účastníci

Účastníci dosud neléčení s GNE myopatií byli zařazeni do části II studie:

  • Část II: 12 g/den SA (1,5 g SA-ER a 1,5 g SA-IR léčba QID) po dobu 36 měsíců
  • Část III: 6 g/den nebo 12 g/den SA (jak SA-ER, tak SA-IR)
  • Část IV: 6 g/den nebo 12 g/den SA (pouze SA-ER)
Lék: SA-ER 500 mg
perorální tablety
Lék: SA-IR 500 mg
perorální kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými TEAE a TEAE vedoucími k ukončení
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Průměrná (SD) doba trvání léčby byla 1170,0 (170,2) dnů pro crossover účastníky a 897 (380) dnů pro naivní účastníky
Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, ať už je či není považována za související s drogou. Závažná AE (SAE) je AE, která při jakékoli dávce vede k některému z následujících: smrt, život ohrožující AE; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; přetrvávající nebo závažná nezpůsobilost nebo podstatné narušení schopnosti vést běžné životní funkce; vrozená anomálie/vrozená vada. TEAE zahrnují všechny nežádoucí příhody, které začnou při první dávce studovaného léčiva nebo po něm, nebo nežádoucí příhody, které jsou přítomny před první dávkou studovaného léčiva, ale jejich závažnost nebo vztah se zvyšuje po první dávce studovaného léčiva až na 30 včetně dnů po konečném datu dávkování léku studie. TEAE byly hodnoceny jako mírné (1. stupeň), střední (2. stupeň), závažné (3. stupeň), život ohrožující (4. stupeň) nebo smrt (5. stupeň). Vztah TEAE ke studované medikaci byl klasifikován jako nesouvisející, možná související nebo pravděpodobně související.
Od první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Průměrná (SD) doba trvání léčby byla 1170,0 (170,2) dnů pro crossover účastníky a 897 (380) dnů pro naivní účastníky
Klinicky významné změny od výchozích hodnot ve vitálních funkcích, nálezech fyzikálního a neurologického vyšetření a laboratorních hodnoceních
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Průměrná (SD) doba trvání léčby byla 1170,0 (170,2) dnů pro crossover účastníky a 897 (380) dnů pro naivní účastníky
Od první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Průměrná (SD) doba trvání léčby byla 1170,0 (170,2) dnů pro crossover účastníky a 897 (380) dnů pro naivní účastníky
Intervalová historie: Zažil účastník od poslední studijní návštěvy nějaké nové stavy nebo exacerbace stávajícího stavu?
Časové okno: Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, ukončení studia
Každá intervalová anamnéza byla určena k zaznamenání jakýchkoli známek, symptomů nebo událostí (např. pády, změny v medikaci nebo terapiích), které účastník zažil od předchozí studijní návštěvy, které nesouvisely s procedurami studie provedenými při předchozích studijních návštěvách nebo studijní lék. Intervalová anamnéza mohla zahrnovat exacerbaci nebo zlepšení stávajících zdravotních stavů (včetně klinických projevů myopatie GNE), které mohly interferovat s účastí ve studii, bezpečností a/nebo pozitivně či negativně ovlivnit výkon funkčního hodnocení.
Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, ukončení studia
Intervalová anamnéza: Začal účastník od studijní návštěvy užívat nějaké nové léky nebo vysadil nějaké léky?
Časové okno: Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, ukončení studia
Každá intervalová anamnéza byla určena k zaznamenání jakýchkoli známek, symptomů nebo událostí (např. pády, změny v medikaci nebo terapiích), které účastník zažil od předchozí studijní návštěvy, které nesouvisely s procedurami studie provedenými při předchozích studijních návštěvách nebo studijní lék. Intervalová anamnéza mohla zahrnovat exacerbaci nebo zlepšení stávajících zdravotních stavů (včetně klinických projevů myopatie GNE), které mohly interferovat s účastí ve studii, bezpečností a/nebo pozitivně či negativně ovlivnit výkon funkčního hodnocení.
Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, ukončení studia
Intervalová anamnéza: Začal účastník od poslední studijní návštěvy dostávat nějakou novou terapii nebo přerušil nějaké terapie?
Časové okno: Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, ukončení studia
Každá intervalová anamnéza byla určena k zaznamenání jakýchkoli známek, symptomů nebo událostí (např. pády, změny v medikaci nebo terapiích), které účastník zažil od předchozí studijní návštěvy, které nesouvisely s procedurami studie provedenými při předchozích studijních návštěvách nebo studijní lék. Intervalová anamnéza mohla zahrnovat exacerbaci nebo zlepšení stávajících zdravotních stavů (včetně klinických projevů myopatie GNE), které mohly interferovat s účastí ve studii, bezpečností a/nebo pozitivně či negativně ovlivnit výkon funkčního hodnocení.
Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, ukončení studia
Intervalová historie: Typický počet pádů za rok
Časové okno: Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, ukončení studia
Každá intervalová anamnéza byla určena k zaznamenání jakýchkoli známek, symptomů nebo událostí (např. pády, změny v medikaci nebo terapiích), které účastník zažil od předchozí studijní návštěvy, které nesouvisely s procedurami studie provedenými při předchozích studijních návštěvách nebo studijní lék. Intervalová anamnéza mohla zahrnovat exacerbaci nebo zlepšení stávajících zdravotních stavů (včetně klinických projevů myopatie GNE), které mohly interferovat s účastí ve studii, bezpečností a/nebo pozitivně či negativně ovlivnit výkon funkčního hodnocení.
Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, ukončení studia

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. června 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
14. února 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
14. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. dubna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. dubna 2013

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. dubna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. dubna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. března 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UX001-CL202

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení