Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie fáze 2 prodlužování vyšších dávek tablet s prodlouženým uvolňováním kyseliny sialové (SA-ER) a kapslí s okamžitým uvolňováním kyseliny sialové (SA-IR) u pacientů s glukosaminem (UDP-N-acetyl)-2-epimerázou (GNE) ) Myopatie

16. března 2018 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otevřená prodloužená studie fáze 2 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti tablet s prodlouženým uvolňováním kyseliny sialové (SA-ER) a kapslí s okamžitým uvolňováním kyseliny sialové (SA-IR) u pacientů s myopatií GNE nebo hereditární myopatií inkluzních tělísek

Bezpečnostní cíle studie jsou: vyhodnotit další dlouhodobou bezpečnost SA-ER léčby účastníků s GNE myopatií dříve léčených SA-ER v dávce 6 g/den (část I); vyhodnotit bezpečnost 12 g/den SA (podávaných 1,5 g tablet SA-ER a 1,5 g tobolek SA-IR 4krát denně) při léčbě účastníků s myopatií GNE (část II) po dobu 6 měsíců léčby; hodnotit bezpečnost léčby SA jak při 6g/den, tak 12 g/den (část III [SA-ER/SA-IR] a část IV [SA-ER]).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

59

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah University Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Registrace a úspěšné dokončení protokolu UX001-CL201 (NCT01517880) NEBO (pro 10 dosud neléčených subjektů):

    • Mít potvrzenou diagnózu myopatie GNE
    • Věk 18-65 let včetně
    • Schopnost ujít ≥ 200 metrů a < 80 % předpokládaného normálu během 6minutového testu chůze (6MWT; povoleny ortopedické a asistenční pomůcky)
  • Musí být ochoten a schopen poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem
  • Musí být ochoten a schopen dodržovat všechny studijní postupy
  • Sexuálně aktivní subjekty musí být při účasti ve studii ochotny používat přijatelnou metodu antikoncepce
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na začátku studie a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které byly v menopauze alespoň dva roky nebo měly podvázání vejcovodů alespoň jeden rok před výchozím stavem nebo které podstoupily úplnou hysterektomii

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakéhokoli hodnoceného přípravku (jiného než SA-ER tablet) k léčbě myopatie GNE
  • Požití N-acetyl-D-manosaminu (ManNAc) nebo podobných sloučenin produkujících SA
  • Těhotné nebo kojící na začátku studie nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie
  • měl jakoukoli přecitlivělost na SA nebo jeho pomocné látky, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
  • Máte jakékoli přidružené choroby, včetně nestabilních onemocnění hlavních orgánových systémů, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt zvýšenému riziku komplikací, narušují účast ve studii nebo komplianci nebo ruší cíle studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Účastníci crossoveru

Účastníci, kteří dokončili 48týdenní studii (UX001-CL201; NCT01517880), byli zařazeni do části I studie:

  • Část I: účastníci pokračovali v dávce 6 g/den SA-ER po dobu 12 týdnů
  • Část II: 12 g/den SA (1,5 g SA-ER a 1,5 g SA-IR léčba 4krát denně [QID]) po dobu 36 měsíců
  • Část III: 6 g/den nebo 12 g/den SA (jak SA-ER, tak SA-IR)
  • Část IV: 6 g/den nebo 12 g/den SA (pouze SA-ER)
Lék: SA-ER 500 mg
perorální tablety
Lék: SA-IR 500 mg
perorální kapsle
EXPERIMENTÁLNÍ: Naivní účastníci

Účastníci dosud neléčení s GNE myopatií byli zařazeni do části II studie:

  • Část II: 12 g/den SA (1,5 g SA-ER a 1,5 g SA-IR léčba QID) po dobu 36 měsíců
  • Část III: 6 g/den nebo 12 g/den SA (jak SA-ER, tak SA-IR)
  • Část IV: 6 g/den nebo 12 g/den SA (pouze SA-ER)
Lék: SA-ER 500 mg
perorální tablety
Lék: SA-IR 500 mg
perorální kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými TEAE a TEAE vedoucími k ukončení
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Průměrná (SD) doba trvání léčby byla 1170,0 (170,2) dnů pro crossover účastníky a 897 (380) dnů pro naivní účastníky
Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, ať už je či není považována za související s drogou. Závažná AE (SAE) je AE, která při jakékoli dávce vede k některému z následujících: smrt, život ohrožující AE; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; přetrvávající nebo závažná nezpůsobilost nebo podstatné narušení schopnosti vést běžné životní funkce; vrozená anomálie/vrozená vada. TEAE zahrnují všechny nežádoucí příhody, které začnou při první dávce studovaného léčiva nebo po něm, nebo nežádoucí příhody, které jsou přítomny před první dávkou studovaného léčiva, ale jejich závažnost nebo vztah se zvyšuje po první dávce studovaného léčiva až na 30 včetně dnů po konečném datu dávkování léku studie. TEAE byly hodnoceny jako mírné (1. stupeň), střední (2. stupeň), závažné (3. stupeň), život ohrožující (4. stupeň) nebo smrt (5. stupeň). Vztah TEAE ke studované medikaci byl klasifikován jako nesouvisející, možná související nebo pravděpodobně související.
Od první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Průměrná (SD) doba trvání léčby byla 1170,0 (170,2) dnů pro crossover účastníky a 897 (380) dnů pro naivní účastníky
Klinicky významné změny od výchozích hodnot ve vitálních funkcích, nálezech fyzikálního a neurologického vyšetření a laboratorních hodnoceních
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Průměrná (SD) doba trvání léčby byla 1170,0 (170,2) dnů pro crossover účastníky a 897 (380) dnů pro naivní účastníky
Od první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Průměrná (SD) doba trvání léčby byla 1170,0 (170,2) dnů pro crossover účastníky a 897 (380) dnů pro naivní účastníky
Intervalová historie: Zažil účastník od poslední studijní návštěvy nějaké nové stavy nebo exacerbace stávajícího stavu?
Časové okno: Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, ukončení studia
Každá intervalová anamnéza byla určena k zaznamenání jakýchkoli známek, symptomů nebo událostí (např. pády, změny v medikaci nebo terapiích), které účastník zažil od předchozí studijní návštěvy, které nesouvisely s procedurami studie provedenými při předchozích studijních návštěvách nebo studijní lék. Intervalová anamnéza mohla zahrnovat exacerbaci nebo zlepšení stávajících zdravotních stavů (včetně klinických projevů myopatie GNE), které mohly interferovat s účastí ve studii, bezpečností a/nebo pozitivně či negativně ovlivnit výkon funkčního hodnocení.
Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, ukončení studia
Intervalová anamnéza: Začal účastník od studijní návštěvy užívat nějaké nové léky nebo vysadil nějaké léky?
Časové okno: Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, ukončení studia
Každá intervalová anamnéza byla určena k zaznamenání jakýchkoli známek, symptomů nebo událostí (např. pády, změny v medikaci nebo terapiích), které účastník zažil od předchozí studijní návštěvy, které nesouvisely s procedurami studie provedenými při předchozích studijních návštěvách nebo studijní lék. Intervalová anamnéza mohla zahrnovat exacerbaci nebo zlepšení stávajících zdravotních stavů (včetně klinických projevů myopatie GNE), které mohly interferovat s účastí ve studii, bezpečností a/nebo pozitivně či negativně ovlivnit výkon funkčního hodnocení.
Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, ukončení studia
Intervalová anamnéza: Začal účastník od poslední studijní návštěvy dostávat nějakou novou terapii nebo přerušil nějaké terapie?
Časové okno: Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, ukončení studia
Každá intervalová anamnéza byla určena k zaznamenání jakýchkoli známek, symptomů nebo událostí (např. pády, změny v medikaci nebo terapiích), které účastník zažil od předchozí studijní návštěvy, které nesouvisely s procedurami studie provedenými při předchozích studijních návštěvách nebo studijní lék. Intervalová anamnéza mohla zahrnovat exacerbaci nebo zlepšení stávajících zdravotních stavů (včetně klinických projevů myopatie GNE), které mohly interferovat s účastí ve studii, bezpečností a/nebo pozitivně či negativně ovlivnit výkon funkčního hodnocení.
Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, ukončení studia
Intervalová historie: Typický počet pádů za rok
Časové okno: Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, ukončení studia
Každá intervalová anamnéza byla určena k zaznamenání jakýchkoli známek, symptomů nebo událostí (např. pády, změny v medikaci nebo terapiích), které účastník zažil od předchozí studijní návštěvy, které nesouvisely s procedurami studie provedenými při předchozích studijních návštěvách nebo studijní lék. Intervalová anamnéza mohla zahrnovat exacerbaci nebo zlepšení stávajících zdravotních stavů (včetně klinických projevů myopatie GNE), které mohly interferovat s účastí ve studii, bezpečností a/nebo pozitivně či negativně ovlivnit výkon funkčního hodnocení.
Část I: Základní stav (studie UX001-CL201 48. týden), 6. měsíc; Část II-IV: Základní stav, měsíce 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, ukončení studia

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

4. června 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

14. února 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

14. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. dubna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. dubna 2013

První zveřejněno (ODHAD)

12. dubna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

11. dubna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. března 2018

Naposledy ověřeno

1. března 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX001-CL202

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GNE myopatie

Klinické studie na SA-ER 500 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit