Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent fase 2-udvidelsesstudie af højere dosis sialinsyre-forlænget frigivelse (SA-ER)-tabletter og sialinsyre-umiddelbar frigivelse (SA-IR)-kapsler hos patienter med glucosamin (UDP-N-acetyl)-2-epimerase (GNE) ) Myopati

16. marts 2018 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Et åbent fase 2 forlængelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af sialinsyre-forlænget frigivelse (SA-ER)-tabletter og sialsyre-umiddelbar frigivelse (SA-IR)-kapsler hos patienter med GNE-myopati eller arvelig inklusionskropsmyopati

Sikkerhedsmålene for undersøgelsen er at: evaluere yderligere langsigtet sikkerhed ved SA-ER-behandling af deltagere med GNE-myopati tidligere behandlet med SA-ER i en dosis på 6g/dag (del I); evaluere sikkerheden af ​​12g/dag SA (leveret med 1,5g SA-ER-tabletter og 1,5g SA-IR-kapsler 4 gange dagligt) i behandlingen af ​​deltagere med GNE-myopati (del II) over en 6-måneders behandlingsperiode; vurdere sikkerheden ved SA-behandling ved både 6 g/dag og 12 g/dag (del III [SA-ER/SA-IR] og del IV [SA-ER]).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
59

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Medical Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tilmelding til og vellykket gennemførelse af UX001-CL201 (NCT01517880) protokollen ELLER (for 10 behandlingsnaive forsøgspersoner):

    • Har en bekræftet diagnose af GNE Myopati
    • I alderen 18-65 år inklusive
    • I stand til at gå ≥ 200 meter og < 80 % af forventet normal under 6-minutters gangtesten (6MWT; orthotics og hjælpemidler tilladt)
  • Skal være villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før eventuelle forskningsrelaterede procedurer
  • Skal være villig og i stand til at overholde alle studieprocedurer
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til at have yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der har været i overgangsalderen i mindst to år, eller har haft tubal ligering mindst et år før baseline, eller som har haft total hysterektomi

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af ethvert forsøgsprodukt (bortset fra SA-ER-tabletter) til behandling af GNE-myopati
  • Indtagelse af N-acetyl-D-mannosamin (ManNAc) eller lignende SA-producerende forbindelser
  • Gravid eller ammende ved baseline eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) når som helst under undersøgelsen
  • Har haft nogen overfølsomhed over for SA eller dets hjælpestoffer, der efter investigators vurdering giver forsøgspersonen øget risiko for bivirkninger
  • Har nogen comorbide tilstande, herunder ustabil(e) større organsystemsygdom(me), der efter investigatorens mening placerer forsøgspersonen i øget risiko for komplikationer, interfererer med undersøgelsesdeltagelse eller compliance eller forvirrer undersøgelsens mål.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Crossover-deltagere

Deltagere, der gennemførte den 48-ugers undersøgelse (UX001-CL201; NCT01517880), blev tilmeldt del I af undersøgelsen:

  • Del I: Deltagerne fortsatte på 6 g/dag SA-ER i 12 uger
  • Del II: 12 g/dag SA (1,5 g SA-ER og 1,5 g SA-IR-behandling 4 gange dagligt [QID]) i 36 måneder
  • Del III: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (både SA-ER og SA-IR)
  • Del IV: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (kun SA-ER)
Medicin: SA-ER 500 mg
orale tabletter
Medicin: SA-IR 500 mg
orale kapsler
EKSPERIMENTEL: Naive deltagere

Behandlingsnaive deltagere med GNE-myopati blev indskrevet i del II af undersøgelsen:

  • Del II: 12 g/dag SA (1,5 g SA-ER og 1,5 g SA-IR behandling QID) i 36 måneder
  • Del III: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (både SA-ER og SA-IR)
  • Del IV: 6 g/dag eller 12 g/dag SA (kun SA-ER)
Medicin: SA-ER 500 mg
orale tabletter
Medicin: SA-IR 500 mg
orale kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og TEAE'er, der fører til seponering
Tidsramme: Fra den første dosis af forsøgslægemidlet til op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Gennemsnitlig (SD) behandlingsvarighed var 1170,0 (170,2) dage for crossover-deltagere og 897 (380) dage for naive deltagere
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse, uanset om den anses for lægemiddelrelateret eller ej. En alvorlig AE (SAE) er en AE, der ved enhver dosis resulterer i et af følgende: død, en livstruende AE; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner; en medfødt anomali/fødselsdefekt. TEAE'er omfatter alle bivirkninger, der starter på eller efter den første dosis af undersøgelsesmedicin, eller bivirkninger, der er til stede før den første dosis af undersøgelsesmedicin, men deres sværhedsgrad eller sammenhæng stiger efter den første dosis af undersøgelsesmedicin op til og med 30. dage efter den endelige dosis af studiemedicin. TEAE blev klassificeret som mild (grad 1), moderat (grad 2), svær (grad 3), livstruende (grad 4) eller død (grad 5). TEAE-forhold til undersøgelsesmedicin blev klassificeret som ikke-relateret, muligvis relateret eller sandsynligvis relateret.
Fra den første dosis af forsøgslægemidlet til op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Gennemsnitlig (SD) behandlingsvarighed var 1170,0 (170,2) dage for crossover-deltagere og 897 (380) dage for naive deltagere
Klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn, fysiske og neurologiske undersøgelsesresultater og laboratorieevalueringer
Tidsramme: Fra den første dosis af forsøgslægemidlet til op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Gennemsnitlig (SD) behandlingsvarighed var 1170,0 (170,2) dage for crossover-deltagere og 897 (380) dage for naive deltagere
Fra den første dosis af forsøgslægemidlet til op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Gennemsnitlig (SD) behandlingsvarighed var 1170,0 (170,2) dage for crossover-deltagere og 897 (380) dage for naive deltagere
Intervalhistorie: Har deltageren oplevet nogen nye tilstande eller forværringer af en eksisterende tilstand siden sidste undersøgelsesbesøg?
Tidsramme: Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieafslutning
Hver intervalhistorie var beregnet til at registrere eventuelle tegn, symptomer eller hændelser (f.eks. fald, ændringer i medicin eller terapier), som deltageren har oplevet siden det tidligere undersøgelsesbesøg, og som ikke var relateret til undersøgelsesprocedure(r) udført ved tidligere undersøgelsesbesøg eller studere lægemiddel. Intervalhistorie kan have omfattet eksacerbation eller forbedring af eksisterende medicinske tilstande (inklusive de kliniske manifestationer af GNE-myopati), som kunne have interfereret med undersøgelsesdeltagelse, sikkerhed og/eller positiv eller negativ indvirkning på udførelsen af ​​funktionelle vurderinger.
Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieafslutning
Intervalhistorie: Er deltageren begyndt at tage ny medicin eller afbrudt medicin siden studiebesøget?
Tidsramme: Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieafslutning
Hver intervalhistorie var beregnet til at registrere eventuelle tegn, symptomer eller hændelser (f.eks. fald, ændringer i medicin eller terapier), som deltageren har oplevet siden det tidligere undersøgelsesbesøg, og som ikke var relateret til undersøgelsesprocedure(r) udført ved tidligere undersøgelsesbesøg eller studere lægemiddel. Intervalhistorie kan have omfattet eksacerbation eller forbedring af eksisterende medicinske tilstande (inklusive de kliniske manifestationer af GNE-myopati), som kunne have interfereret med undersøgelsesdeltagelse, sikkerhed og/eller positiv eller negativ indvirkning på udførelsen af ​​funktionelle vurderinger.
Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieafslutning
Intervalhistorie: Er deltageren begyndt at modtage nogen ny terapi eller afbrudt nogen terapier siden sidste undersøgelsesbesøg?
Tidsramme: Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieafslutning
Hver intervalhistorie var beregnet til at registrere eventuelle tegn, symptomer eller hændelser (f.eks. fald, ændringer i medicin eller terapier), som deltageren har oplevet siden det tidligere undersøgelsesbesøg, og som ikke var relateret til undersøgelsesprocedure(r) udført ved tidligere undersøgelsesbesøg eller studere lægemiddel. Intervalhistorie kan have omfattet eksacerbation eller forbedring af eksisterende medicinske tilstande (inklusive de kliniske manifestationer af GNE-myopati), som kunne have interfereret med undersøgelsesdeltagelse, sikkerhed og/eller positiv eller negativ indvirkning på udførelsen af ​​funktionelle vurderinger.
Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 33, 36, studieafslutning
Intervalhistorie: Typisk antal fald pr. år
Tidsramme: Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, studieafslutning
Hver intervalhistorie var beregnet til at registrere eventuelle tegn, symptomer eller hændelser (f.eks. fald, ændringer i medicin eller terapier), som deltageren har oplevet siden det tidligere undersøgelsesbesøg, og som ikke var relateret til undersøgelsesprocedure(r) udført ved tidligere undersøgelsesbesøg eller studere lægemiddel. Intervalhistorie kan have omfattet eksacerbation eller forbedring af eksisterende medicinske tilstande (inklusive de kliniske manifestationer af GNE-myopati), som kunne have interfereret med undersøgelsesdeltagelse, sikkerhed og/eller positiv eller negativ indvirkning på udførelsen af ​​funktionelle vurderinger.
Del I: Baseline (undersøgelse UX001-CL201 uge 48), måned 6; Del II-IV: Baseline, måned 1, 6, 12, 18, 24, 30, 36, studieafslutning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. juni 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. februar 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. april 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. april 2013

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. marts 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • UX001-CL202

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger