Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k testování terapie protažením plic (hyperinsuflace) u dětí se svalovou dystrofií kolagenu VI

25. července 2016 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vrozená svalová dystrofie (CMD) a proveditelnost hyperinsuflační terapie k pomalému poklesu objemu plic

Tato výzkumná studie zahrnuje děti ve věku 5 až 20 let s vrozenou svalovou dystrofií kolagenu typu 6 nebo svalovou dystrofií související s lamininem α2 (LAMA2-MD). Cílem této studie je změřit účinek dechového cvičení na protažení hrudníku při zpomalení ztráty funkce dýchání. Dýchací úseky se provádějí pomocí přístroje zvaného Cough Assist®.

Studie se provádí v Cincinnati Children's Hospital Medical Center a Children's Hospital of Philadelphia. Studie zahrnuje cestování do jednoho z těchto 2 center na 4 návštěvy během 13 měsíců. Studie také zahrnuje 3 sady telefonických návštěv nazývané Daily Phone Diaries.

Účastníci budou „randomizováni“ do jedné ze 2 studijních skupin v poměru 1:1. Ošetřující skupina bude používat přístroj Cough Assist® dvakrát denně po dobu 15 minut. Kontrolní skupina bude pokračovat ve své dosavadní každodenní péči. Cough Assist® je přístroj, který vhání vzduch do plic (insuflace) a pomáhá vytahovat vzduch z plic. Vyšetřovatelé budou foukat dostatek vzduchu do plic, aby způsobili protažení hrudníku. Tomu se říká hyperinsuflace.

Studijní návštěvy potrvají asi 5 až 6 hodin a budou zahrnovat lékařské dotazníky a dotazníky týkající se kvality života a testy plicních funkcí k určení funkce plic a individuálních nastavení, která mají být předepsána pro Cough Assist®.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vrozená svalová dystrofie (CMD) sekundární k deficitu kolagenu VI a svalová dystrofie související s lamininem a2 (LAMA2-MD) jsou odlišné genetické neuromuskulární poruchy projevující se od narození. Respirační selhání je hlavní příčinou morbidity a mortality na toto onemocnění. Protože CMD nemá žádnou existující léčbu, u většiny postižených dětí se rozvine respirační selhání a vyžaduje neinvazivní ventilaci mezi první a druhou dekádou života. Existují důkazy, že u svalové dystrofie je progresivní snížení objemu plic neúměrně větší, než se předpokládá pro stupeň slabosti dýchacích svalů. Ztuhlost hrudní stěny a snížená elasticita plic, které společně snižují poddajnost dýchacího systému, jsou považovány za důležité přispěvatele k neúměrnému snížení objemu plic. Výzkum vyšetřovatelů se zaměřuje na testování hypotézy, že u subjektů s CMD kolagenem VI a LAMA2-MD by každodenní pasivní natahování hrudní stěny pomocí plicní hyperinsuflační terapie mohlo zpomalit roční tempo poklesu objemu plic a oddálit nástup respiračního selhání. a zlepšit kvalitu života.

Jedná se o randomizovanou, kontrolovanou, intervenční studii. Intervence spočívá v individuálním titračním protokolu hyperinsuflace. Doba trvání aktivního protokolu bude trvat 12 měsíců. Protože CMD představuje omezený soubor subjektů, je tato studie partnerstvím s Cincinnati Children's Hospital of Cincinnati (CCHMC) a Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), přičemž přibližně polovina studií se provádí na každém místě. Potenciální subjekty budou identifikovány prostřednictvím mezinárodního registru Cure CMD a webových stránek specifických pro onemocnění, aby byl splněn potřebný počet subjektů.

Při návštěvě 1 budou mít subjekty své základní hodnocení, dotazníky QOL (kvalita života) a titrace tlaku a protokol hyperinsuflace pro stanovení maximálního insuflačního tlaku (PIP). Subjektům bude přiděleno jejich randomizace buď do léčebného nebo kontrolního ramene. Obě skupiny budou mít při každé studijní návštěvě protokoly pro titraci tlaku a hyperinsuflaci pro maximální insuflační tlak (PIP).

Z léčebné skupiny účastníci návštěvy 1 odejdou s nastavením předpisu na zařízení Cough Assist® a zahájí 12měsíční intervenční období 15minutovými hyperinsuflačními ošetřeními dvakrát denně. Mezi návštěvami léčebná skupina zašle zpět informační kartu (SD kartu) od Cough Assist za účelem měření adherence. Všechny návštěvy budou identické pro léčebnou i kontrolní skupinu a budou zahrnovat všechny aktivity z návštěvy 1 kromě randomizace.

Uskuteční se 3 plánované telefonické návštěvy pro setkání s Denním telefonním deníkem (DPD). DPD je deník založený na telefonu, který sleduje pacienty a/nebo pečovatele prostřednictvím jejich aktivit za posledních 24 hodin pomocí postupu připomenutí. Soubor dvou DPD (jeden všední den a jeden víkendový den) probíhá telefonicky v každém ze 3 hodnotících bodů.

Vyšetřovatelé předpokládají, že značný počet subjektů bude žít více než 100 mil od výzkumných center. Cestovní opatření zajistí rodina a bude hrazena studiem prostřednictvím dodatečného financování poskytnutého Cure CMD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
34

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • od 5 let do 20,9 let
  • u nechodících subjektů vitální kapacita ≥ 30 a ≤ 80 % předpokládaná během posledních 18 měsíců,
  • obou pohlaví a pokusíme se najmout stejný počet mužů a žen s vitální kapacitou založenou na nejvyšší hodnotě za posledních 12 měsíců
  • potvrzena CMD kolagenu VI genovou mutací nebo biopsií svalu / kůže NEBO
  • potvrzena LAMA2-MD klinickou anamnézou a biopsií svalů/kůže nebo genovou mutací, která není ambulantní a nezávislá na ventilátoru.

Kritéria vyloučení:

  • závažný zdravotní stav, jako je diabetes, selhání ledvin, selhání jater, rakovina nebo jiné známé systémové onemocnění nebo jakákoli nervosvalová porucha jiná než skupina CMD
  • neschopnost provést spolehlivý test funkce plic (PFT)
  • tracheostomie
  • použití denní ventilační podpory
  • Hodnoty PFT pro vitální kapacitu > 80 nebo < 30 %

Pacienti s pozitivním tlakem ve spánku nebo pacienti, kteří vyžadují zesílení kašle, nebudou vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba Hyperinsuflační terapie
Léčebná skupina bude mít 15minutovou hyperinsuflační léčbu dvakrát denně po dobu jednoho roku.
Jiný: Hyperinsuflační terapie
15 minut dvakrát denně hyperinsuflace s přístrojem Cough Assist®
Žádný zásah: Řízení
Kontrolní skupina bude pokračovat ve své dosavadní každodenní péči

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl v rychlosti poklesu vitální kapacity plic mezi těmito dvěma skupinami
Časové okno: Základní linie a aplikace. týdny 17, 34 a 52
vitální kapacita (VC) = objem plynu, který může být vytlačen z plic z pozice plného nádechu, bez omezení délky trvání nádechu; rovná se inspirační kapacitě plus exspiračnímu rezervnímu objemu
Základní linie a aplikace. týdny 17, 34 a 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cure CMD

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Raouf S Amin, MD, Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. dubna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. dubna 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. dubna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. července 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. července 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CIN001CMDwHyperinsufflation
  • R34HL113390 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená svalová dystrofie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení