Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til test af lungestrækterapi (hyperinsufflation) hos børn med kollagen VI muskeldystrofi

25. juli 2016 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medfødt muskeldystrofi (CMD) og muligheden for hyperinsufflationsterapi for at sænke hastigheden af ​​fald i lungevolumen

Denne forskningsundersøgelse omfatter børn i alderen 5 til 20 år med collagen type 6 medfødt muskeldystrofi eller Laminin α2-relateret muskeldystrofi (LAMA2-MD). Målet med denne undersøgelse er at måle effekten af ​​vejrtrækningsøvelser for at strække brystet til at bremse tabet af vejrtrækningsfunktion. Åndedrætsstrækningerne udføres med en maskine kaldet Cough Assist®.

Undersøgelsen udføres på Cincinnati Children's Hospital Medical Center og Children's Hospital i Philadelphia. Undersøgelsen involverer at rejse til et af disse 2 centre for 4 besøg over 13 måneder. Undersøgelsen omfatter også 3 sæt telefonbesøg kaldet Daily Phone Diaries.

Deltagerne vil blive "randomiseret" i en af ​​2 undersøgelsesgrupper i forholdet 1:1. Behandlingsgruppen vil bruge Cough Assist® maskinen to gange om dagen i 15 minutter. Kontrolgruppen vil fortsætte med deres nuværende daglige pleje. Cough Assist® er en maskine, der blæser luft ind i lungerne (insufflation) og hjælper med at trække luft ud af lungerne. Efterforskerne vil blæse nok luft ind i lungerne til at forårsage en strækning til brystet. Dette kaldes hyperinsufflation.

Studiebesøg vil vare omkring 5 til 6 timer og vil omfatte medicinske spørgeskemaer og livskvalitetsspørgeskemaer og lungefunktionstests for at bestemme lungefunktionen og de individuelle indstillinger, der skal ordineres til Cough Assist®.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Medfødt muskeldystrofi (CMD) sekundært til kollagen VI-mangel og Laminin α2-relateret muskeldystrofi (LAMA2-MD) er forskellige genetiske neuromuskulære lidelser, der opstår fra fødslen. Respirationssvigt er den primære årsag til sygelighed og dødelighed af sygdommen. Da CMD ikke har nogen eksisterende behandling, udvikler størstedelen af ​​berørte børn respirationssvigt og kræver non-invasiv ventilation mellem det første og andet årti af livet. Der er tegn på, at ved muskeldystrofi er det progressive fald i lungevolumen uforholdsmæssigt større end forventet for graden af ​​respiratorisk muskelsvaghed. Stivhed i brystvæggen og nedsat lungeelasticitet, som tilsammen mindsker compliance af åndedrætssystemet, menes at være vigtige bidragydere til det uforholdsmæssige fald i lungevolumen. Efterforskernes forskning sigter mod at teste hypotesen om, at hos forsøgspersoner med CMD Collagen VI og LAMA2-MD kan daglig passiv strækning af brystvæggen gennem lungehyperinsufflationsterapi bremse den årlige hastighed af fald i lungevolumen, forsinke begyndelsen af ​​respirationssvigt og forbedre livskvaliteten.

Dette er et randomiseret, kontrolleret, interventionsstudie. Interventionen består af en individualiseret hyperinsufflationstitreringsprotokol. Varigheden af ​​den aktive protokol vil vare 12 måneder. Fordi CMD præsenterer en begrænset emnepulje, er denne undersøgelse et partnerskab med Cincinnati Children's Hospital of Cincinnati (CCHMC) og Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), hvor cirka halvdelen af ​​undersøgelserne udføres på hvert sted. Potentielle forsøgspersoner vil blive identificeret gennem Cure CMDs internationale register og sygdomsspecifikke websteder for at imødekomme det nødvendige antal forsøgspersoner.

Ved besøg 1 vil forsøgspersonerne have deres baseline-vurderinger, QOL (livskvalitet) spørgeskemaer og tryktitrerings- og hyperinsufflationsprotokol for at bestemme Peak Insufflation Pressure (PIP). Forsøgspersonerne vil blive tildelt deres randomiseringstildeling i enten behandlings- eller kontrolarmen. Begge grupper vil have tryktitrerings- og hyperinsufflationsprotokoller for Peak Insufflation Pressure (PIP) ved hvert studiebesøg.

For behandlingsgruppen vil deltagerne på besøg 1 gå med receptindstillinger på Cough Assist®-enheden, og de vil begynde den 12 måneder lange interventionsperiode med 15 minutters hyperinsufflationsbehandlinger to gange dagligt. Mellem besøgene sender Behandlingsgruppen informationskortet (SD-kortet) fra Cough Assist tilbage for at måle overholdelse. Alle besøg vil være identiske for både behandling og kontrolgruppe og vil omfatte alle aktiviteterne fra besøg 1 undtagen randomisering.

Der vil være 3 planlagte telefonbesøg til møderne i Daily Phone Diary (DPD). DPD er en telefonbaseret dagbog, der sporer patienter og/eller pårørende gennem deres aktiviteter i løbet af de sidste 24 timer ved hjælp af en genkaldelsesprocedure. Et sæt på to DPD'er (en hverdag og en weekenddag) udføres telefonisk på hvert af de 3 vurderingspunkter.

Efterforskerne forventer, at et betydeligt antal forsøgspersoner vil bo mere end 100 miles fra forskningscentrene. Rejsearrangementer vil blive lavet af familie og betalt af undersøgelsen gennem yderligere finansiering leveret af Cure CMD.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
34

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 5 år til og med 20,9 år
  • for ikke-ambulerende forsøgspersoner, vitalkapacitet ≥30 og ≤ 80 % forudsagt inden for de seneste 18 måneder,
  • begge køn, og vi vil forsøge at rekruttere lige mange mænd og kvinder med vital kapacitet baseret på den højeste værdi i de seneste 12 måneder
  • bekræftet kollagen VI CMD ved genmutation eller muskel/hudbiopsi ELLER
  • bekræftet LAMA2-MD ved klinisk historie og muskel-/hudbiopsi eller ved genmutation, der er ikke-ambulatorisk og ikke ventilatorafhængig.

Ekskluderingskriterier:

  • en alvorlig medicinsk tilstand såsom diabetes, nyresvigt, leversvigt, cancer eller anden kendt systemisk sygdom eller enhver anden neuromuskulær lidelse end CMD-gruppen
  • manglende evne til at udføre pålidelig lungefunktionstest (PFT)
  • trakeostomi
  • brug af ventilatorstøtte i dagtimerne
  • PFT-værdier for vitalkapacitet >80 eller < 30 %

Patienter på overtryk under søvn eller som har behov for hosteforstærkning vil ikke blive udelukket.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandling Hyperinsufflationsterapi
Behandlingsgruppen vil have 15 minutters hyperinsufflationsbehandlinger to gange dagligt i et år.
Andet: Hyperinsufflationsterapi
15 minutter to gange om dagen med hyperinsufflation med Cough Assist®-enhed
Ingen indgriben: Styring
Kontrolgruppen vil fortsætte med deres nuværende daglige pleje

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i hastigheden for fald i lungernes vitale kapacitet mellem de to grupper
Tidsramme: Baseline og app. uge 17, 34 og 52
vital kapacitet (VC) = mængden af ​​gas, der kan udstødes fra lungerne fra en position med fuld inspiration, uden grænse for varigheden af ​​inspiration; lig med inspiratorisk kapacitet plus ekspiratorisk reservevolumen
Baseline og app. uge 17, 34 og 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cure CMD

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Raouf S Amin, MD, Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. april 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. april 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. juli 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. juli 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CIN001CMDwHyperinsufflation
  • R34HL113390 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Hyperinsufflationsterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger