Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

EPI-743 ve Friedreichových Ataxia Point Mutations

28. června 2016 aktualizováno: University of South Florida

Fáze 2A klinické studie EPI-743 (Vincerinone™) na vizuální funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií s bodovými mutacemi

Účelem této studie je vyhodnotit účinky EPI-743 u pacientů s bodovými mutacemi Friedreichovy ataxie

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primárním cílem této studie je prozkoumat, zda léčba EPI-743 má rozpoznatelný dopad na zrakové funkce – včetně zrakové ostrosti, zorných polí a barevného vidění, a také na kteroukoli z řady funkčních a relevantních škál hodnocených subjektem/lékařem. při léčbě Friedreichovy ataxie a ke stanovení bezpečnosti léčby EPI-743.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostika geneticky potvrzené Friedreichovy bodové mutace ataxie.
  2. Zraková ostrost na základní linii více než 15 písmen na EDTRS s vysokým kontrastem na čtyři metry.
  3. FARS skóre 20 až 90.
  4. Muž nebo žena ve věku 18 až 65 let.
  5. Souhlas s užíváním antikoncepce, pokud jste v reprodukčním věku
  6. Hormonální substituční terapie, pokud je použita, musí zůstat stabilní po dobu trvání studie.
  7. Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy.
  8. Ochota a schopnost dorazit do metropolitní oblasti místa studie den před hodnocením.
  9. Zdržení se užívání doplňků stravy a nepředepsaných léků alespoň 30 dní před zahájením léčby a po dobu trvání studie. To by konkrétně zahrnovalo idebenon, koenzym Q10 a vitamín E.
  10. Nejméně 30 dní před zahájením léčby a po dobu trvání studie se zdržet jídla, nápojů nebo tyčinek obohacených koenzymem Q10, vitaminem E, super obohacenými funkčními potravinami nebo nápoji.
  11. Zdržení se užívání jiných vyšetřovaných nebo neschválených léků do 30 dnů od zařazení a po dobu trvání studie.
  12. Subjekt může spolknout více kapslí velikosti 0.
  13. Subjekt dobrovolně podepsal IRB schválený formulář informovaného souhlasu k účasti ve studii poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a prodiskutovány se subjektem.

Kritéria vyloučení:

  1. Alergie na EPI-743 nebo sezamový olej nebo ořechy.
  2. Klinicky významné krvácivé stavy nebo abnormální INR PT/PTT (INR > 2; PTT > dvojnásobek normální hodnoty).
  3. Jaterní insuficience s LFT vyššími než trojnásobek horní normální hranice při screeningu.
  4. Renální insuficience s kreatininem > 1,5 při screeningu.
  5. Syndromy malabsorpce tuku.
  6. Jakákoli jiná onemocnění dýchacího řetězce mitochondrií nebo vrozené poruchy metabolismu.
  7. Jakékoli jiné oftalmologické stavy.
  8. Klinicky významná kardiomyopatie s ejekční frakcí < 40 procent při screeningu.
  9. Klinicky významná arytmie během posledních dvou let vyžadující léčbu.
  10. Operace plánovaná po dobu trvání studie, včetně sledování.
  11. Těhotenství nebo kojení.
  12. Antikoagulační léčba do 30 dnů od zařazení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: EPI-743
EPI-743, perorálně, 400 mg třikrát denně po dobu 3 měsíců
Lék: EPI-743
EPI-743 (alfa-tokotrienolchinon) je terapeutikum s malou molekulou, které bylo racionálně navrženo k doplňování redukovaného glutathionu prostřednictvím NQO1-katalyzovaného přenosu elektronů z NADPH.
Ostatní jména:
  • Vincerinon, alfa-tokotrienolchinon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vizuální funkce
Časové okno: 3 měsíce
Nízká kontrastní ostrost
3 měsíce
Bezpečnostní parametry
Časové okno: 3 měsíce
Klinické a laboratorní bezpečnostní parametry
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vizuální funkce
Časové okno: 3 měsíce
Vizuální pole hodnocená zkouškou Humphrey 30-2; Vysoce kontrastní zraková ostrost
3 měsíce
Neurologická funkce
Časové okno: 3 měsíce
Friedreich's Ataxia Rating Scale
3 měsíce
Fyzická funkce
Časové okno: 3 měsíce
Chůze 25 stop (pro subjekty schopné dokončit test při zápisu);
3 měsíce
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: 3 měsíce
Zpráva pacienta prostřednictvím hodnotící stupnice
3 měsíce
Aktivity každodenního života
Časové okno: 3 měsíce
Zpráva pacienta prostřednictvím hodnotící stupnice
3 měsíce
Srdeční indexy
Časové okno: 3 měsíce
Echokardiogram
3 měsíce
Funkce horních končetin
Časové okno: 3 měsíce
9jamkový test kolíkem
3 měsíce
Biomarkery onemocnění
Časové okno: 3 měsíce
Složky glutathionového cyklu
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of South Florida

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Friedreich's Ataxia Research Alliance
Edison Pharmaceuticals Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. října 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. června 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EPI-743 PM

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení