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EPI-743 in Friedreichs Ataxie-Punktmutationen

28. Juni 2016 aktualisiert von: University of South Florida

Eine klinische Phase-2A-Studie mit EPI-743 (Vincerinone™) zur visuellen Funktion bei Friedreich-Ataxie-Patienten mit Punktmutationen

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirkungen von EPI-743 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie-Punktmutationen zu bewerten

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Studie ist es zu untersuchen, ob die Behandlung mit EPI-743 einen erkennbaren Einfluss auf die Sehfunktion hat – einschließlich Sehschärfe, Gesichtsfelder und Farbsehen sowie auf eine Reihe von relevanten funktionellen und vom Patienten/Kliniker bewerteten Skalen bei der Behandlung von Friedreich-Ataxie und zur Bestimmung der Sicherheit der Behandlung mit EPI-743.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
4

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose der genetisch bestätigten Friedreich-Ataxie-Punktmutation.
  2. Visus zu Beginn mehr als 15 Buchstaben auf kontrastreichem EDTRS bei vier Metern.
  3. FARS-Score von 20 bis 90.
  4. Männlich oder weiblich zwischen 18 und 65 Jahren.
  5. Zustimmung zur Anwendung von Verhütungsmitteln innerhalb der reproduktiven Jahre
  6. Eine eventuell eingesetzte Hormonersatztherapie muss für die Dauer der Studie stabil bleiben.
  7. Bereitschaft und Fähigkeit zur Einhaltung von Studienverfahren.
  8. Bereitschaft und Fähigkeit, einen Tag vor den Bewertungen am Studienort einzutreffen.
  9. Verzicht auf die Einnahme von Nahrungsergänzungsmitteln und nicht verschreibungspflichtigen Medikamenten mindestens 30 Tage vor Beginn der Behandlung und für die Dauer der Studie. Dazu gehören insbesondere Idebenon, Coenzym Q10 und Vitamin E.
  10. Abstinenz von Lebensmitteln oder Getränken oder Riegeln, die mit Coenzym Q10, Vitamin E, super angereicherten funktionellen Lebensmitteln oder Getränken angereichert sind, mindestens 30 Tage vor Beginn der Behandlung und für die Dauer der Studie.
  11. Verzicht auf die Verwendung anderer Prüfpräparate oder nicht zugelassener Arzneimittel innerhalb von 30 Tagen nach der Registrierung und für die Dauer der Studie.
  12. Das Subjekt kann mehrere Kapseln der Größe 0 schlucken.
  13. Der Proband hat freiwillig eine vom IRB genehmigte Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie unterzeichnet, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und mit dem Probanden besprochen wurden.

Ausschlusskriterien:

  1. Allergie gegen EPI-743 oder Sesamöl oder Nüsse.
  2. Klinisch signifikanter Blutungszustand oder abnormaler PT/PTT-INR (INR > zwei; PTT > zweifacher Normalwert).
  3. Leberinsuffizienz mit LFTs größer als das Dreifache der oberen Normalgrenze beim Screening.
  4. Niereninsuffizienz mit Kreatinin > 1,5 beim Screening.
  5. Fettmalabsorptionssyndrome.
  6. Alle anderen Erkrankungen der Atmungskette der Mitochondrien oder angeborene Stoffwechselstörungen.
  7. Alle anderen ophthalmologischen Erkrankungen.
  8. Klinisch signifikante Kardiomyopathie mit Ejektionsfraktion < 40 Prozent beim Screening.
  9. Klinisch signifikante, behandlungsbedürftige Arrhythmie innerhalb der letzten zwei Jahre.
  10. Geplanter chirurgischer Eingriff während der Dauer der Studie, einschließlich Nachsorge.
  11. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  12. Antikoagulanzientherapie innerhalb von 30 Tagen nach Einschreibung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: EPI-743
EPI-743, oral, 400 mg dreimal täglich für 3 Monate
Arzneimittel: EPI-743
EPI-743 (alpha-Tocotrienolchinon) ist ein kleinmolekulares Therapeutikum, das rational entwickelt wurde, um reduziertes Glutathion durch NQO1-katalysierten Elektronentransfer von NADPH aufzufüllen.
Andere Namen:
  • Vincerinon, alpha-Tocotrienolchinon

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Visuelle Funktion
Zeitfenster: 3 Monate
Geringe Kontrastschärfe
3 Monate
Sicherheitsparameter
Zeitfenster: 3 Monate
Klinische und Laborsicherheitsparameter
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Visuelle Funktion
Zeitfenster: 3 Monate
Gesichtsfelder gemäß Humphrey 30-2-Prüfung; Hohe Kontrastsehschärfe
3 Monate
Neurologische Funktion
Zeitfenster: 3 Monate
Friedreichs Ataxie Rating Scale
3 Monate
Physische Funktion
Zeitfenster: 3 Monate
25-Fuß-Gehweg (für Probanden, die den Test bei der Einschreibung absolvieren können);
3 Monate
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: 3 Monate
Patientenbericht über Bewertungsskala
3 Monate
Aktivitäten des täglichen Lebens
Zeitfenster: 3 Monate
Patientenbericht über Bewertungsskala
3 Monate
Herzindizes
Zeitfenster: 3 Monate
Echokardiogramm
3 Monate
Funktion der oberen Extremität
Zeitfenster: 3 Monate
9-Loch-Peg-Test
3 Monate
Krankheitsbiomarker
Zeitfenster: 3 Monate
Bestandteile des Glutathionzyklus
3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of South Florida

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Friedreich's Ataxia Research Alliance
Edison Pharmaceuticals Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Juni 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Juni 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • EPI-743 PM

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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