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EPI-743 nelle mutazioni puntiformi dell'atassia di Friedreich

28 giugno 2016 aggiornato da: University of South Florida

Uno studio clinico di fase 2A di EPI-743 (Vincerinone™) sulla funzione visiva nei pazienti con atassia di Friedreich con mutazioni puntiformi

Lo scopo di questo studio è valutare gli effetti dell'EPI-743 in pazienti con mutazioni puntiformi dell'atassia di Friedreich

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio è indagare se il trattamento con EPI-743 ha un impatto distinguibile sulla funzione visiva, inclusi l'acuità visiva, i campi visivi e la visione dei colori, nonché su una qualsiasi delle numerose scale funzionali e valutate dal soggetto/clinico rilevanti nel trattamento dell'atassia di Friedreich e per determinare la sicurezza del trattamento con EPI-743.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di mutazione puntiforme dell'atassia di Friedreich geneticamente confermata.
  2. Acuità visiva al basale superiore a 15 lettere su EDTRS ad alto contrasto a quattro metri.
  3. Punteggio FARS da 20 a 90.
  4. Maschio o femmina di età compresa tra i 18 e i 65 anni.
  5. Accordo per l'uso della contraccezione se entro gli anni riproduttivi
  6. La terapia ormonale sostitutiva, se utilizzata, deve rimanere stabile per tutta la durata dello studio.
  7. Disponibilità e capacità di rispettare le procedure di studio.
  8. Disponibilità e capacità di arrivare all'area metropolitana del sito di studio il giorno prima delle valutazioni.
  9. Astensione dall'uso di integratori alimentari e farmaci non prescritti almeno 30 giorni prima dell'inizio del trattamento e per la durata dello studio. Ciò includerebbe specificamente idebenone, coenzima Q10 e vitamina E.
  10. Astensione da cibi o bevande o barrette fortificate con coenzima Q10, vitamina E, cibi o bevande funzionali super fortificati almeno 30 giorni prima dell'inizio del trattamento e per la durata dello studio.
  11. Astensione dall'uso di altri farmaci sperimentali o non approvati entro 30 giorni dall'arruolamento e per la durata dello studio.
  12. Il soggetto può ingoiare più capsule di misura 0.
  13. Il soggetto ha volontariamente firmato un modulo di consenso informato approvato dall'IRB per partecipare allo studio dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il soggetto.

Criteri di esclusione:

  1. Allergia a EPI-743 o olio di sesamo o noci.
  2. Condizione di sanguinamento clinicamente significativo o PT/PTT INR anomalo (INR > due; PTT > due volte il normale).
  3. Insufficienza epatica con LFT superiore a tre volte il limite normale superiore allo screening.
  4. Insufficienza renale con creatinina > 1,5 allo screening.
  5. Sindromi da malassorbimento dei grassi.
  6. Qualsiasi altra malattia della catena respiratoria dei mitocondri o errori congeniti del metabolismo.
  7. Qualsiasi altra condizione oftalmologica.
  8. Cardiomiopatia clinicamente significativa con frazione di eiezione <40% allo screening.
  9. Aritmia clinicamente significativa negli ultimi due anni che richiede un trattamento.
  10. Chirurgia pianificata per tutta la durata dello studio, compreso il follow-up.
  11. Gravidanza o allattamento.
  12. Terapia anticoagulante entro 30 giorni dall'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: EPI-743
EPI-743, orale, 400 mg tre volte al giorno per 3 mesi
Droga: EPI-743
L'EPI-743 (alfa-tocotrienol chinone) è una piccola molecola terapeutica progettata razionalmente per reintegrare il glutatione ridotto attraverso il trasferimento di elettroni catalizzato da NQO1 dal NADPH.
Altri nomi:
  • Vincerinone, alfa-tocotrienolo chinone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione visiva
Lasso di tempo: 3 mesi
Acuità a basso contrasto
3 mesi
Parametri di sicurezza
Lasso di tempo: 3 mesi
Parametri di sicurezza clinica e di laboratorio
3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione visiva
Lasso di tempo: 3 mesi
Campi visivi valutati dall'esame Humphrey 30-2; Acuità visiva ad alto contrasto
3 mesi
Funzione neurologica
Lasso di tempo: 3 mesi
Scala di valutazione dell'atassia di Friedreich
3 mesi
Funzione fisica
Lasso di tempo: 3 mesi
25 piedi di cammino (per i soggetti in grado di completare il test all'atto dell'iscrizione);
3 mesi
Qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: 3 mesi
Rapporto del paziente tramite scala di valutazione
3 mesi
Attività quotidiane
Lasso di tempo: 3 mesi
Rapporto del paziente tramite scala di valutazione
3 mesi
Indici cardiaci
Lasso di tempo: 3 mesi
Ecocardiogramma
3 mesi
Funzione dell'arto superiore
Lasso di tempo: 3 mesi
Test del piolo a 9 fori
3 mesi
Biomarcatori di malattia
Lasso di tempo: 3 mesi
Componenti del ciclo del glutatione
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of South Florida

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Friedreich's Ataxia Research Alliance
Edison Pharmaceuticals Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 ottobre 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 giugno 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 giugno 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EPI-743 PM

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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