Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vosaroxin pro středně pokročilé 2 nebo vysoce rizikové MDS po selhání terapie na bázi hypomethylačního činidla

24. ledna 2019 aktualizováno: Weill Medical College of Cornell University

Fáze 1/2, otevřená klinická studie s eskalací dávek bezpečnosti a klinické aktivity vosaroxinu u pacientů s myelodysplastickým syndromem středního stupně 2 nebo vysoce rizikovým myelodysplastickým syndromem (MDS) po selhání terapie na bázi hypomethylačního činidla

Studie WCMC IST/VOS/MDS hodnotí bezpečnost a snášenlivost eskalujících dávek vosaroxinu u dospělých pacientů s patologicky potvrzeným myelodysplastickým syndromem nebo MDS (< 20 % blastů v kostní dřeni, periferní krvi nebo obojím) podle Světové zdravotnické organizace (WHO ) klasifikace se středním skóre 2 (INT-2) nebo skóre s vysokým rizikem (tj. ≥ 1,5) podle hodnocení Mezinárodního skórovacího systému (IPSS) po selhání terapie založené na hypomethylaci. Na základě 3 dokončených studií a xenograftových modelů se předpokládá, že Vosaroxin je bezpečný a bude účinný u této populace pacientů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je fáze 1-2 studie s eskalací dávek bezpečnosti a klinické aktivity vosaroxinu u subjektů s INT-2 nebo vysoce rizikovým MDS, u kterých selhala předchozí terapie na bázi hypomethylačních činidel. Studie bude využívat standardní 3+3 design pro odhad MTD [maximální tolerovaná dávka] pro vosaroxin podávaný subjektům s MDS. MTD bude definována jako nejvyšší úroveň dávky, při které ne více než 33 % subjektů pozorovaných při dané úrovni dávky zažije DLT [dávku omezující toxicitu]. U subjektů bude hodnocena bezpečnost a DLT v prvním cyklu vosaroxinu. Subjekty budou zařazeny do studie v kohortách po 3. Tři způsobilé subjekty budou zařazeny do sekvenčních kohort se zvyšujícími se hladinami dávek, dokud nebude pozorována alespoň 1 DLT během prvního cyklu terapie vosaroxinem. Subjekty, které dostanou obě dávky vosaroxinu, budou hodnoceny na MTD, DLT a bezpečnostní profil během prvního cyklu terapie. Jakmile bude stanovena MTD, provede se rozšířené hodnocení bezpečnosti a hematologické odezvy nebo míry zlepšení při této úrovni dávky u dalších subjektů tak, aby celkový počet subjektů vystavených této úrovni dávky byl až 15 subjektů, včetně těch, kteří byli léčeni. na této úrovni dávky ve fázi zvyšování dávky. Expozice dalších subjektů na MTD poskytne lepší odhad míry toxicity. Subjekty s dokumentovanou odezvou Kompletní odezva, Částečná odezva nebo hematologickým zlepšením na konci cyklu 2 mohou pokračovat v podávání vosaroxinu po další cykly podle uvážení ošetřujícího zkoušejícího a po projednání s lékařským personálem v Sunesis Pharmaceuticals. Po ukončení léčby studovaným lékem bude následovat 30denní období sledování.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopnost porozumět a poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Minimálně 18 let s patologicky potvrzeným MDS (< 20 % blastů v kostní dřeni, periferní krvi nebo obojím) podle klasifikace WHO se středním skóre 2 nebo vysokým rizikem hodnoceným pomocí IPSS (skóre ≥ 1,5)

  • Musí podstoupit alespoň 4 cykly léčby na bázi decitabinu nebo 6 cyklů léčby na bázi azacitidinu a jsou buď refrakterní na předchozí léčbu oběma látkami, relabují po ní nebo ji netolerují.

    1. Primární selhání/refrakterní: Stabilní nebo zhoršující se onemocnění po minimálně 4 cyklech léčby na bázi decitabinu nebo 6 cyklech léčby na bázi azacitidinu
    2. Sekundární selhání/relaps: Zvýšení počtu blastů v kostní dřeni nebo ztráta hematologické odpovědi po počáteční léčebné odpovědi s terapií založenou na hypomethylačních látkách
    3. Intolerance: Nesnášenlivost léčby na bázi hypometylačních činidel bez ohledu na počet dokončených cyklů a klinickou odpověď
  • Skóre stavu výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
  • Musí mít životnost minimálně 2 měsíce

  • Musí prokázat adekvátní klinické laboratorní hodnoty (na základě místních laboratorních výsledků) takto:

    1. Sérový kreatinin 1,5 ≤ x horní hranice normálu (ULN) nebo vypočtená clearance kreatininu (CLCR) ≥ 50 ml/min
    2. Celkový bilirubin ≤ 1,5 x ULN, vyšší hladiny jsou přijatelné, pokud je lze přičíst aktivní hemolýze (jak je indikováno pozitivním Coombovým testem, sníženým haptoglobinem, Gilbertovou chorobou, zvýšeným nepřímým bilirubinem a/nebo laktátdehydrogenázou) nebo neúčinnou erytropoézou (jak je indikováno nálezy v kostní dřeni).
    3. Aspartátaminotransferáza (AST) ≤ 2,5 x ULN
    4. Alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 2,5 x ULN
    5. Musí vykazovat adekvátní srdeční funkci definovanou jako ejekční frakce levé komory (LVEF)
  • 40 % pomocí echokardiogramu (ECHO) nebo skenování s vícenásobnou akvizicí (MUGA).
  • Musí mít přijatelné zotavení z klinicky významné nehematologické toxicity po předchozí léčbě
  • Musí být neplodný nebo souhlasit s používáním účinné antikoncepční metody po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce (u mužů a žen ve fertilním věku).

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti splňující kterékoli z následujících kritérií jsou vyloučeni:
  • Přítomnost AML (≥ 20 % blastů v kostní dřeni, periferní krvi nebo obojím)
  • Přítomnost vážného onemocnění, zdravotního stavu nebo jiné anamnézy zahrnující srdce, ledviny, játra nebo jiný orgánový systém, včetně abnormálních laboratorních parametrů, které by podle názoru zkoušejícího pravděpodobně narušovaly účast subjektu na studiem nebo s interpretací výsledků.
  • Máte známé aktivní onemocnění centrálního nervového systému nebo aktivní, nekontrolovanou, klinicky významnou infekci (infekce).
  • Mít jiné aktivní malignity (včetně jiných hematologických malignit) nebo jiné malignity během 12 měsíců před zařazením, kromě nemelanomové rakoviny kůže nebo cervikální intraepiteliální neoplazie
  • Během posledních 14 dnů jste prodělali CTCAE stupeň 2 nebo vyšší orální mukozitidu
  • Dostáváte jakoukoli jinou zkoumanou terapii nebo protokolem zakázanou terapii
  • Podstoupil(a) předchozí léčbu vosaroxinem
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Známá alergie na D-sorbitol nebo kyselinu methansulfonovou (pomocné látky používané ve vosaroxinu)
  • Léčba jakoukoli protirakovinnou terapií (včetně ozařování) během předchozích 14 dnů před první dávkou studovaného léku nebo méně než úplné zotavení (CTCAE stupeň 1) z klinicky významných toxických účinků této léčby.
  • Léčba jakýmikoli hodnocenými léky během předchozích 14 dnů před 1. cyklem, 1. dnem nebo probíhající nežádoucí příhody z předchozí léčby rakoviny zkoumanými léky, bez ohledu na časové období.
  • Máte jakýkoli jiný zdravotní, psychologický nebo sociální stav, který by podle názoru PI kontraindikoval účast pacienta v klinické studii z důvodu bezpečnosti nebo dodržování postupů klinické studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Vosaroxin: Všichni pacienti
Všichni pacienti dostanou vosaroxin podle dávkové kohorty, do které jsou zařazeni.
Lék: Vosaroxin
Úroveň dávky 1: Vosaroxin 50 mg^m2 IV 1. a 4. den 28denního cyklu Úroveň dávky 2: Vosaroxin 72 mg^m2 IV 1. a 4. den 28denního cyklu Úroveň dávky 3: Vosaroxin 50 mg^m2 IV ve dnech 1, 4, 8 a 11 z 28denního cyklu
Ostatní jména:
  • Qinprezo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovení dávky pro IV infuzi vosaroxinu u Int-2 nebo u vysoce rizikových Mds
Časové okno: 1 rok
Maximální tolerovaná dávka vosaroxinu pro krátkou IV infuzi v INT-2 nebo MDS s vysokým rizikem
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů, které zažijí odpověď
Časové okno: 15 měsíců
Vyhodnoťte klinickou aktivitu vosaroxinu u subjektů s MDS sledováním počtu pacientů, kteří dosáhli kompletní remise.
15 měsíců
Počet transfuzí požadovaných během léčby Vosaroxinem
Časové okno: 15 měsíců
Charakterizujte požadavky na transfuzi krevních produktů u této populace pacientů při léčbě vosaroxinem
15 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Weill Medical College of Cornell University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Sunesis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Gail Roboz, MD, Weill Medical College of Cornell University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. ledna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. února 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. ledna 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 1305013919
  • IST/VOS/MDS (Jiný identifikátor: Weill Cornell Medical College)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení