Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Vosaroxin per MDS intermedio 2 o ad alto rischio dopo fallimento con terapia a base di agenti ipometilanti

24 gennaio 2019 aggiornato da: Weill Medical College of Cornell University

Uno studio clinico di fase 1/2, in aperto, con aumento della dose sulla sicurezza e l'attività clinica di Vosaroxin in pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) di livello intermedio 2 o ad alto rischio dopo il fallimento della terapia a base di agenti ipometilanti

Lo studio WCMC IST/VOS/MDS valuta la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di vosaroxin in pazienti adulti con sindrome mielodisplastica patologicamente confermata, o MDS, (<20% di blasti nel midollo osseo, nel sangue periferico o in entrambi) secondo l'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) ) classificazione con un punteggio intermedio 2 (INT-2) o ad alto rischio (cioè ≥ 1,5) come valutato dall'International Scoring System (IPSS) dopo il fallimento della terapia a base di agenti ipometilanti. Sulla base di 3 studi completati e modelli di xenotrapianto, si ipotizza che Vosaroxin sia sicuro ed efficace in questa popolazione di pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 1-2, di incremento della dose, sulla sicurezza e l'attività clinica di vosaroxin in soggetti con INT-2 o MDS ad alto rischio che hanno fallito una precedente terapia a base di agenti ipometilanti. Lo studio utilizzerà un disegno standard 3+3 per stimare la MTD [dose massima tollerata] per vosaroxin somministrata a soggetti con MDS. MTD sarà definito come il livello di dose più elevato al quale non più del 33% dei soggetti osservati a un dato livello di dose sperimenta una DLT [tossicità limitante la dose]. I soggetti saranno valutati per sicurezza e DLT nel primo ciclo di vosaroxin. I soggetti saranno arruolati nello studio in coorti di 3. Tre soggetti idonei saranno arruolati in coorti sequenziali a livelli di dose crescenti fino a quando non si osserva almeno 1 DLT durante il primo ciclo di terapia con vosaroxin. I soggetti che ricevono entrambe le dosi di vosaroxin saranno valutati per MTD, DLT e profilo di sicurezza durante il primo ciclo di terapia. Una volta determinato l'MTD, verrà condotta una valutazione estesa della sicurezza e della risposta ematologica o del tasso di miglioramento a questo livello di dose in soggetti aggiuntivi in ​​modo che il numero totale di soggetti esposti a questo livello di dose sia fino a 15 soggetti, inclusi quelli trattati a questo livello di dose nella fase di incremento della dose. L'esposizione di ulteriori soggetti al MTD fornirà una migliore stima del tasso di tossicità. I soggetti con una risposta documentata di risposta completa, risposta parziale o miglioramento ematologico alla fine del ciclo 2 possono continuare a ricevere vosaroxin per cicli aggiuntivi a discrezione dello sperimentatore curante e dopo aver discusso con lo staff medico di Sunesis Pharmaceuticals. Ci sarà un periodo di follow-up di 30 giorni dopo la fine del trattamento con il farmaco oggetto dello studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto
  • Almeno 18 anni di età con MDS patologicamente confermata (<20% di blasti nel midollo osseo, sangue periferico o entrambi) secondo la classificazione OMS con un punteggio di rischio intermedio 2 o alto valutato dall'IPSS (punteggio ≥ 1,5)

  • Deve aver ricevuto almeno 4 cicli di terapia a base di decitabina o 6 cicli di terapia a base di azacitidina ed è refrattario a, recidivo dopo o intollerante a una precedente terapia con uno dei due agenti.

    1. Fallimento primario/refrattario: malattia stabile o in peggioramento dopo un minimo di 4 cicli di terapia a base di decitabina o 6 cicli di terapia a base di azacitidina
    2. Fallimento secondario/recidiva: aumento della conta dei blasti del midollo osseo o perdita della risposta ematologica dopo la risposta al trattamento iniziale con terapia a base di agenti ipometilanti
    3. Intolleranza: intolleranza alla terapia a base di agenti ipometilanti indipendentemente dal numero di cicli completati e dalla risposta clinica
  • Punteggio Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-2
  • Deve avere un'aspettativa di vita di almeno 2 mesi

  • Deve dimostrare valori clinici di laboratorio adeguati (basati sui risultati di laboratorio locali) come segue:

    1. Creatinina sierica 1,5 ≤ x il limite superiore della norma (ULN) o clearance della creatinina calcolata (CLCR) di ≥ 50 ml/min
    2. Bilirubina totale ≤ 1,5 x ULN, livelli più alti sono accettabili se questi possono essere attribuiti a emolisi attiva (come indicato da test di Coomb positivo, aptoglobina ridotta, malattia di Gilbert, bilirubina indiretta elevata e/o lattato deidrogenasi) o eritropoiesi inefficace (come indicato da reperti di midollo osseo).
    3. Aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 2,5 x ULN
    4. Alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 2,5 x ULN
    5. Deve mostrare un'adeguata funzione cardiaca definita come frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF)
  • 40% mediante ecocardiogramma (ECHO) o scansione di acquisizione multigated (MUGA).
  • Deve avere un recupero accettabile dalla tossicità non ematologica clinicamente significativa dopo una precedente terapia
  • Deve essere sterile o accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace per la durata dello studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose (per uomini e donne in età fertile).

Criteri di esclusione:

  • Sono esclusi i pazienti che soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri:
  • Presenza di LMA (≥ 20% di blasti nel midollo osseo, sangue periferico o entrambi)
  • Presenza di malattia grave, condizione medica o altra storia medica, che coinvolga il cuore, i reni, il fegato o altri sistemi di organi, inclusi parametri di laboratorio anormali, che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero interferire con la partecipazione di un soggetto al studio o con l'interpretazione dei risultati.
  • Avere una malattia attiva del sistema nervoso centrale nota o infezioni attive, non controllate, clinicamente significative.
  • Avere altre neoplasie attive (incluse altre neoplasie ematologiche) o altre neoplasie maligne entro 12 mesi prima dell'arruolamento, ad eccezione del cancro della pelle non melanoma o della neoplasia intraepiteliale cervicale
  • - Ha manifestato mucosite orale di grado CTCAE 2 o superiore negli ultimi 14 giorni
  • - Stanno ricevendo qualsiasi altra terapia sperimentale o terapia proibita dal protocollo
  • Hanno ricevuto un precedente trattamento con vosaroxin
  • Donne incinte o che allattano
  • Allergia nota al D-sorbitolo o all'acido metansolfonico (eccipienti utilizzati in vosaroxin)
  • Trattamento con qualsiasi terapia antitumorale (incluse le radiazioni) nei 14 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio o recupero inferiore al completo (grado 1 CTCAE) dagli effetti tossici clinicamente significativi di tale trattamento.
  • Trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale nei 14 giorni precedenti al Ciclo 1, Giorno 1 o eventi avversi in corso da precedente trattamento del cancro con farmaci sperimentali, indipendentemente dal periodo di tempo.
  • Avere qualsiasi altra condizione medica, psicologica o sociale che, a parere del PI, controindicare la partecipazione del paziente allo studio clinico a causa della sicurezza o del rispetto delle procedure dello studio clinico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Vosaroxin: tutti i pazienti
Tutti i pazienti riceveranno vosaroxin in base alla coorte di dose in cui sono arruolati.
Droga: Vosarossina
Livello di dose 1: Vosaroxin 50 mg^m2 EV nei giorni 1 e 4 di un ciclo di 28 giorni Livello di dose 2: Vosaroxin 72 mg^m2 EV nei giorni 1 e 4 di un ciclo di 28 giorni Livello di dose 3: Vosaroxin 50 mg^m2 EV nei giorni 1, 4, 8 e 11 del ciclo di 28 giorni
Altri nomi:
  • Qinprezo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinazione del dosaggio per l'infusione endovenosa di Vosaroxin in Int-2 o Mds ad alto rischio
Lasso di tempo: 1 anno
Dose massima tollerata di vosaroxin per infusione endovenosa breve in INT-2 o MDS ad alto rischio
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti che sperimentano una risposta
Lasso di tempo: 15 mesi
Valutare l'attività clinica di vosaroxin nei soggetti affetti da SMD osservando il numero di pazienti che raggiungono la remissione completa.
15 mesi
Numero di trasfusioni richieste durante il trattamento con Vosaroxin
Lasso di tempo: 15 mesi
Caratterizzare il fabbisogno di trasfusioni di emoderivati ​​in questa popolazione di pazienti trattati con vosaroxin
15 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Weill Medical College of Cornell University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Sunesis Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Gail Roboz, MD, Weill Medical College of Cornell University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 ottobre 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 gennaio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 gennaio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 novembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 novembre 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 febbraio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 gennaio 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 1305013919
  • IST/VOS/MDS (Altro identificatore: Weill Cornell Medical College)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni