Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vosaroxin for mellemliggende 2 eller højrisiko MDS efter svigt med hypomethyleringsmiddel-baseret terapi

24. januar 2019 opdateret af: Weill Medical College of Cornell University

Et fase 1/2, åbent, dosiseskaleringsstudie af vosaroxins sikkerhed og kliniske aktivitet hos patienter med intermediært 2 eller højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS) efter svigt af hypomethyleringsmiddel-baseret terapi

Studie WCMC IST/VOS/MDS evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​eskalerende doser af vosaroxin hos voksne patienter med patologisk bekræftet myelodysplastisk syndrom eller MDS (< 20 % blaster i knoglemarv, perifert blod eller begge dele) af Verdenssundhedsorganisationen (WHO) ) klassificering med en mellemliggende 2 (INT-2) eller højrisiko-score (dvs. ≥ 1,5) som vurderet af International Scoring System (IPSS) efter svigt af hypomethyleringsmiddel-baseret terapi. Baseret på 3 afsluttede undersøgelser og xenograft-modeller antages Vosaroxin at være sikkert og vil være effektivt i denne patientpopulation.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1-2, dosiseskaleringsstudie af vosaroxins sikkerhed og kliniske aktivitet hos personer med INT-2 eller højrisiko MDS, som har svigtet tidligere hypomethyleringsmiddelbaseret behandling. Studiet vil bruge et standard 3+3 design til at estimere MTD [maksimal tolereret dosis] for vosaroxin administreret til forsøgspersoner med MDS. MTD vil blive defineret som det højeste dosisniveau, hvor ikke mere end 33 % af forsøgspersonerne observeret ved et givet dosisniveau oplever en DLT [dosisbegrænsende toksicitet]. Forsøgspersoner vil blive vurderet for sikkerhed og DLT i den første cyklus af vosaroxin. Forsøgspersoner vil blive indskrevet i undersøgelsen i kohorter på 3. Tre kvalificerede forsøgspersoner vil blive indskrevet i sekventielle kohorter ved stigende dosisniveauer, indtil der observeres mindst 1 DLT under den første cyklus af vosaroxinbehandling. Forsøgspersoner, der modtager begge doser af vosaroxin, vil blive evalueret for MTD, DLT'er og sikkerhedsprofil under den første behandlingscyklus. Når MTD er blevet bestemt, vil en udvidet evaluering af sikkerhed og hæmatologisk respons eller forbedringshastighed ved dette dosisniveau blive udført i yderligere forsøgspersoner, således at det samlede antal forsøgspersoner, der udsættes for dette dosisniveau, er op til 15 forsøgspersoner, inklusive de behandlede. ved dette dosisniveau i dosis-eskaleringsfasen. Eksponeringen af ​​yderligere forsøgspersoner ved MTD vil give et bedre skøn over toksicitetsraten. Forsøgspersoner med en dokumenteret respons på fuldstændig respons, delvis respons eller hæmatologisk forbedring i slutningen af ​​cyklus 2 kan fortsætte med at modtage vosaroxin i yderligere cyklusser efter den behandlende investigator og efter drøftelse med det medicinske personale hos Sunesis Pharmaceuticals. Der vil være en 30-dages opfølgningsperiode efter afslutning af studiemedicinsk behandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kunne forstå og give skriftligt informeret samtykke
  • Mindst 18 år med patologisk bekræftet MDS (< 20 % blaster i knoglemarv, perifert blod eller begge dele) efter WHO-klassificering med en mellemliggende 2 eller højrisikoscore vurderet ved IPSS (score ≥ 1,5)

  • Skal have modtaget mindst 4 cyklusser af decitabin-baseret eller 6 cyklusser af azacitidin-baseret behandling og er enten refraktære over for, recidiverende efter eller er intolerante over for tidligere behandling med begge midler.

    1. Primært svigt/refraktær: Stabil eller forværrede sygdom efter minimum 4 cyklusser med decitabin-baseret eller 6 cyklusser af azacitidin-baseret behandling
    2. Sekundært svigt/tilbagefald: Forøgelse af knoglemarvsblasttal eller tab af hæmatologisk respons efter initial behandlingsrespons med hypomethyleringsmiddel-baseret terapi
    3. Intolerance: Intolerance over for hypomethyleringsmiddel-baseret behandling uanset antal afsluttede cyklusser og klinisk respons
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status score på 0-2
  • Skal have en forventet levetid på mindst 2 måneder

  • Skal demonstrere tilstrækkelige kliniske laboratorieværdier (baseret på lokale laboratorieresultater) som følger:

    1. Serumkreatinin 1,5 ≤ x den øvre grænse for normal (ULN) eller beregnet kreatininclearance (CLCR) på ≥ 50 ml/min.
    2. Total bilirubin ≤ 1,5 x ULN, højere niveauer er acceptable, hvis disse kan tilskrives aktiv hæmolyse (som indikeret ved positiv Coombs test, nedsat haptoglobin, Gilberts sygdom, forhøjet indirekte bilirubin og/eller laktatdehydrogenase) eller ineffektiv erythropoiesis (som indikeret af knoglemarvsfund).
    3. Aspartataminotransferase (AST) ≤ 2,5 x ULN
    4. Alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2,5 x ULN
    5. Skal vise tilstrækkelig hjertefunktion defineret som en venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF)
  • 40 % ved ekkokardiogram (ECHO) eller multigated acquisition (MUGA) scanning
  • Skal have acceptabel bedring fra klinisk signifikant ikke-hæmatologisk toksicitet efter forudgående behandling
  • Skal være infertil eller acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed og i 30 dage efter den sidste dosis (for mænd og kvinder med børneproducerende potentiale).

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, er udelukket:
  • Tilstedeværelse af AML (≥ 20 % blaster i knoglemarv, perifert blod eller begge dele)
  • Tilstedeværelse af alvorlig sygdom, medicinsk tilstand eller anden sygehistorie, der involverer hjerte, nyre, lever eller andet organsystem, herunder unormale laboratorieparametre, som efter investigatorens opfattelse sandsynligvis vil forstyrre en forsøgspersons deltagelse i undersøgelse eller med fortolkning af resultaterne.
  • Har kendt aktiv sygdom i centralnervesystemet eller aktiv, ukontrolleret, klinisk signifikant infektion(er).
  • Har andre aktive maligniteter (herunder andre hæmatologiske maligniteter) eller andre maligniteter inden for 12 måneder før indskrivning, undtagen non-melanom hudkræft eller cervikal intraepitelial neoplasi
  • Har oplevet CTCAE Grad 2 eller større oral mucositis inden for de sidste 14 dage
  • Modtager anden undersøgelsesterapi eller protokolforbudt behandling
  • Har tidligere fået behandling med vosaroxin
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Kendt allergi over for D-sorbitol eller methansulfonsyre (hjælpestoffer anvendt i vosaroxin)
  • Behandling med enhver anticancerterapi (inklusive stråling) inden for de foregående 14 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller mindre end fuld restitution (CTCAE grad 1) fra de klinisk signifikante toksiske virkninger af denne behandling.
  • Behandling med eventuelle forsøgslægemidler inden for de foregående 14 dage forud for cyklus 1, dag 1 eller igangværende bivirkninger fra tidligere kræftbehandling med forsøgslægemidler, uanset tidsperioden.
  • Har enhver anden medicinsk, psykologisk eller social tilstand, der efter PI's mening ville kontraindicere patientens deltagelse i den kliniske undersøgelse på grund af sikkerhed eller overholdelse af kliniske undersøgelsesprocedurer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Vosaroxin: Alle patienter
Alle patienter vil modtage vosaroxin i henhold til den dosiskohorte, de er indskrevet i.
Medicin: Vosaroxin
Dosisniveau 1: Vosaroxin 50 mg^m2 IV på dag 1 og 4 i 28-dages cyklus. Dosisniveau 2: Vosaroxin 72 mg^m2 IV på dag 1 og 4 i 28-dages cyklus. Dosisniveau 3: Vosaroxin 50 mg^m2 IV på dage 1, 4, 8 og 11 af 28 dages cyklus
Andre navne:
  • Qinprezo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dosisbestemmelse for IV-infusion af Vosaroxin i Int-2 eller højrisiko Mds
Tidsramme: 1 år
Maksimal tolereret dosis af vosaroxin til kort IV infusion i INT-2 eller højrisiko MDS
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner, der oplever et svar
Tidsramme: 15 måneder
Evaluer den kliniske aktivitet af vosaroxin hos MDS-personer ved at observere antallet af patienter, der opnår fuldstændig remission.
15 måneder
Antal nødvendige transfusioner under behandling med vosaroxin
Tidsramme: 15 måneder
Karakteriser blodprodukttransfusionskravene i denne patientpopulation, når de behandles med vosaroxin
15 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Weill Medical College of Cornell University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Sunesis Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Gail Roboz, MD, Weill Medical College of Cornell University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. januar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
19. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. november 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. februar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. januar 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1305013919
  • IST/VOS/MDS (Anden identifikator: Weill Cornell Medical College)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger