Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Slepá, placebem kontrolovaná studie bezpečnosti a farmakokinetiky jednotlivých dávek intravenózního deferipronu u zdravých dobrovolníků

4. prosince 2014 aktualizováno: ApoPharma

Jedno centrum, fáze I, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky jednotlivých vzestupných dávek deferipronu podávaných intravenózní infuzí zdravým mužským a ženským dobrovolníkům

Jednocentrová, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, adaptivní sekvenční studie se vzestupnou dávkou pro hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky jednotlivých dávek deferipronu podávaných intravenózní infuzí zdravým mužům a ženám. Bude zahrnuto srovnání biologické dostupnosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
64

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Mont-Royal, Quebec, Kanada, H3P3P1
        • Algorithme Pharma Inc.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  1. Zdraví dospělí muži nebo ženy, nejméně 18 let, ale ne starší než 50 let.
  2. Tělesná hmotnost minimálně 60 kg.
  3. Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 18,50 a ≤ 30,00 kg/m2
  4. Lékařsky zdravý s klinicky nevýznamnými výsledky screeningu (např. laboratorní profily, anamnéza, EKG, vitální funkce, fyzikální vyšetření.
  5. Nekuřák nebo bývalý kuřák (někdo, kdo úplně přestal kouřit 6 měsíců před začátkem studie)
  6. U žen negativní výsledek těhotenského testu v séru.

Hlavní kritéria vyloučení:

  1. Absolutní počet neutrofilů (ANC) <1,5x10^9/l.
  2. Anamnéza nebo přítomnost přecitlivělosti na deferipron nebo jakékoli příbuzné produkty.
  3. Anamnéza nebo přítomnost gastrointestinálního, jaterního nebo ledvinového onemocnění nebo jakýchkoli jiných stavů, o kterých je známo, že interferují s absorpcí, distribucí, metabolismem nebo vylučováním léků.
  4. Přítomnost významného kardiovaskulárního, plicního, hematologického, neurologického, psychiatrického, endokrinního, imunologického nebo dermatologického onemocnění.
  5. Jakákoli anamnéza tuberkulózy (TBC) nebo profylaxe TBC.
  6. Sebevražedné sklony, záchvaty v anamnéze, trauma hlavy s komatem nebo kraniotomií/trepanací, stav zmatenosti nebo příslušné psychiatrické onemocnění.
  7. Nedostatečný žilní přístup v obou pažích.
  8. Přítomnost srdečního intervalu mimo rozsah nebo klinicky významné abnormality EKG (PR <110 ms nebo > 220 ms, QRS <60 ms nebo >119 ms, QTcB > 450 ms pro muže a >460 ms pro ženy).
  9. Užívání acetaminofenu, kyseliny acetylsalicylové (ASA) nebo nesteroidních protizánětlivých léků (NSAID) v předchozích 7 dnech před zahájením studie.
  10. Použití jakýchkoli léků modifikujících enzymy, včetně silných inhibitorů enzymů P450 (CYP), jako je cimetidin, fluoxetin, chinidin, erythromycin, ciprofloxacin, flukonazol, ketokonazol, diltiazem a HIV antivirotik NEBO silných induktorů enzymů CYP, jako jsou: barbituráty, karbamazepin glukokortikoidy, fenytoin, rifampin a třezalka tečkovaná během 28 dnů před zahájením studie.
  11. Udržovací léčba jakýmkoli lékem nebo významná anamnéza drogové závislosti nebo abúzu alkoholu.
  12. Měl klinicky významné onemocnění během 28 dnů před zahájením studie.
  13. Přijetí hodnoceného produktu v jiném klinickém hodnocení do 28 dnů před zahájením studie.
  14. Zápis do předchozí kohorty této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 1

Jedna dávka 500 mg deferipronu nebo placeba podaná intravenózní infuzí.

První 2 subjekty, které se zapíší: 1 bude randomizován k podávání deferipronu a druhému k podávání placeba.

Dalších 14 zařazených subjektů: 13 bude randomizováno k podávání deferipronu a 1 k podávání placeba.
Lék: Deferipron

Deferipron pro infuzi, 10 mg/ml pro intravenózní infuzi.

Perorální dávka deferipronu: 80 mg/ml perorální roztok. (Kohorta 2)

Ostatní jména:
  • Ferriprox
  • L1
  • DFP
Lék: Placebo
Placebo: normální fyziologický roztok.
Ostatní jména:
  • Fyziologický roztok.
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 2

Jedna dávka 1000 mg deferipronu nebo placeba podávaná intravenózní infuzí a perorálním roztokem.

Randomizace bude provedena pro všech 16 subjektů ve stejnou dobu: 14 bude randomizováno k podávání deferipronu a 2 k podávání placeba.

Subjekty zařazené do kohorty 2 dostanou perorální dávku deferipronu.
Lék: Deferipron

Deferipron pro infuzi, 10 mg/ml pro intravenózní infuzi.

Perorální dávka deferipronu: 80 mg/ml perorální roztok. (Kohorta 2)

Ostatní jména:
  • Ferriprox
  • L1
  • DFP
Lék: Placebo
Placebo: normální fyziologický roztok.
Ostatní jména:
  • Fyziologický roztok.
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 3

Jedna dávka 1500 mg deferipronu nebo placeba podaná intravenózní infuzí.

Randomizace bude provedena pro všech 16 subjektů ve stejnou dobu, 14 bude randomizováno k podávání deferipronu a 2 k podávání placeba.
Lék: Deferipron

Deferipron pro infuzi, 10 mg/ml pro intravenózní infuzi.

Perorální dávka deferipronu: 80 mg/ml perorální roztok. (Kohorta 2)

Ostatní jména:
  • Ferriprox
  • L1
  • DFP
Lék: Placebo
Placebo: normální fyziologický roztok.
Ostatní jména:
  • Fyziologický roztok.
EXPERIMENTÁLNÍ: Kohorta 4

Jedna dávka 2000 mg deferipronu nebo placeba podaná intravenózní infuzí.

První 2 subjekty, které se zapíší: 1 bude randomizován k podávání deferipronu a druhému k podávání placeba.

Dalších 14 zařazených subjektů: 13 bude randomizováno k podávání deferipronu a 1 k podávání placeba.
Lék: Deferipron

Deferipron pro infuzi, 10 mg/ml pro intravenózní infuzi.

Perorální dávka deferipronu: 80 mg/ml perorální roztok. (Kohorta 2)

Ostatní jména:
  • Ferriprox
  • L1
  • DFP
Lék: Placebo
Placebo: normální fyziologický roztok.
Ostatní jména:
  • Fyziologický roztok.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální naměřená sérová koncentrace (Cmax) pro sérový deferipron a deferipron 3-O-glukuronid
Časové okno: 14hodinový interval
Cmax byla hodnocena během 14hodinového intervalu pro analýzy deferipronu a jeho 3-O-glukuronidového metabolitu u zdravých dobrovolníků, kteří dostali jednotlivé intravenózní dávky 500 mg, 1000 mg, 1500 mg a 2000 mg intravenózního deferipronu. Vzorky krve byly odebrány před dávkou a 0,17, 0,33, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,67, 2, 2,5, 3, 4, 6, 9, 12 a 14 hodin po dávce.
14hodinový interval
Čas do maximální pozorované sérové ​​koncentrace (Tmax) pro sérový deferipron a deferipron 3-O-glukuronid
Časové okno: 14hodinový interval

Tmax byl hodnocen během 14hodinového intervalu pro analýzy deferipronu a jeho 3-O-glukuronidového metabolitu u zdravých dobrovolníků, kteří dostali jednotlivé intravenózní dávky 500 mg, 1000 mg, 1500 mg a 2000 mg intravenózního deferipronu. Vzorky krve byly odebrány před dávkou a 0,17, 0,33, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,67, 2, 2,5, 3, 4, 6, 9, 12 a 14 hodin po dávce.

Výsledky parametru Tmax jsou uvedeny jako medián a rozmezí (ostatní parametry jsou uvedeny jako průměr a standardní odchylka).
14hodinový interval
Oblast pod křivkou od nuly do nekonečna (AUC0-∞) pro sérum deferipron a deferipron 3-O-glukuronid
Časové okno: 14hodinový interval
AUC0-∞ byla hodnocena během 14hodinového intervalu pro analýzy deferipronu a jeho 3-O-glukuronidového metabolitu u zdravých dobrovolníků, kteří dostali jednotlivé intravenózní dávky 500 mg, 1000 mg, 1500 mg a 2000 mg intravenózního deferipronu. Vzorky krve byly odebrány před dávkou a 0,17, 0,33, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,67, 2, 2,5, 3, 4, 6, 9, 12 a 14 hodin po dávce.
14hodinový interval
Terminální eliminační poločas (T1/2el) pro sérový deferipron a deferipron 3-O-glukuronid
Časové okno: 14hodinový interval
T1/2el byl hodnocen během 14hodinového intervalu pro analýzy deferipronu a jeho 3-O-glukuronidového metabolitu u zdravých dobrovolníků, kteří dostali jednotlivé intravenózní dávky 500 mg, 1000 mg, 1500 mg a 2000 mg intravenózního deferipronu. Vzorky krve byly odebrány před dávkou a 0,17, 0,33, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,67, 2, 2,5, 3, 4, 6, 9, 12 a 14 hodin po dávce.
14hodinový interval
Bezpečnost a snášenlivost jednotlivých vzestupných dávek deferipronu při podání intravenózní infuzí u zdravých dobrovolníků.
Časové okno: Od začátku intravenózního podávání do 5. dne po dávce pro všechny subjekty; a od doby perorální dávky do 24 hodin po dávce u subjektů, které navíc dostaly perorálně deferipron
Počet účastníků, kteří zaznamenali nežádoucí příhody (včetně jakýchkoli změn klinického významu ve fyzikálních vyšetřeních, vitálních funkcích, 12svodovém EKG a klinických laboratorních testech) po jedné dávce intravenózního deferipronu.
Od začátku intravenózního podávání do 5. dne po dávce pro všechny subjekty; a od doby perorální dávky do 24 hodin po dávce u subjektů, které navíc dostaly perorálně deferipron

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srovnání Cmax pro sérový deferipron a deferipron 3-O-glukuronid mezi deferipronem pro infuzi a perorálním deferipronem
Časové okno: 14hodinový interval
Cmax byla hodnocena během 14hodinového intervalu pro deferipron u zdravých dobrovolníků, kteří dostali jednu intravenózní dávku 1000 mg a poté o týden později dostali jednu perorální dávku 1000 mg perorálního roztoku deferipronu. V obou případech byly vzorky krve odebrány před dávkou a 0,17, 0,33, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,67, 2, 2,5, 3, 4, 6, 9, 12 a 14 hodin po dávce.
14hodinový interval
Absolutní biologická dostupnost deferipronu
Časové okno: 14hodinový interval
Farmakokinetický profil byl hodnocen během 14hodinového intervalu pro deferipron u zdravých dobrovolníků, kteří dostali jednu intravenózní dávku 1000 mg a poté o týden později dostali jednu perorální dávku 1000 mg perorálního roztoku deferipronu. V obou případech byly vzorky krve odebrány před dávkou a 0,17, 0,33, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,67, 2, 2,5, 3, 4, 6, 9, 12 a 14 hodin po dávce.
14hodinový interval
Bezpečnost a snášenlivost jedné 1000 mg perorální dávky deferipronu
Časové okno: Od podání do 24 hodin po podání dávky
Počet účastníků, kteří zaznamenali nežádoucí příhody (včetně jakýchkoli změn klinického významu ve fyzikálních vyšetřeních, vitálních funkcích, 12svodovém EKG a klinických laboratorních testech) po jedné dávce perorálního deferipronu. Poznámka: Všichni jedinci v 1000mg kohortě dostávali aktivní produkt, včetně 2, kteří dostávali placebo pro intravenózní infuzi.
Od podání do 24 hodin po podání dávky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ApoPharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. listopadu 2013

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. prosince 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. prosince 2014

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LA42-0113

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení