Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dvojitě zaslepená studie s více stoupajícími dávkami k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky DX-2930 u účastníků hereditárního angioedému

24. května 2021 aktualizováno: Shire

Fáze 1b, dvojitě zaslepená studie s více stoupajícími dávkami k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky DX-2930 u subjektů s hereditárním angioedémem

Účelem této studie je vyhodnotit profil bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky (PK) vícenásobného subkutánního podání DX-2930 v různých dávkách u účastníků HAE.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
38

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • MI
      • Milano, MI, Itálie, 20157
        • Ospedale L. Sacco
  • Jordán
      • Amman, Jordán, 11942
        • Jordan University Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92122
        • UC San Diego Health System - La Jolla
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy or Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Institute for Asthma & Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Allergy Associates
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Winthrop-University Hospital, Clinical Trials Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai - The Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • UC Physicians Company
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Spojené státy, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Minimálně 18 let v době screeningu
  • Dokumentovaná diagnóza HAE (typ I nebo II)
  • Zažívání ≥ 2 záchvatů HAE za rok, přičemž účastník nahlásil alespoň 1 záchvat za posledních 6 měsíců
  • Ochotný a schopný přečíst, pochopit a podepsat informovaný souhlas
  • Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s tím, že budou abstinovat, nebo jinak budou během studie používat přijatelné formy antikoncepce
  • Muži s partnerkami ve fertilním věku musí během studie souhlasit s abstinencí nebo s používáním lékařsky přijatelné formy antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Vystavení zkoumanému léku nebo zařízení během 90 dnů před studií
  • Historie expozice během posledních 5 let monoklonální protilátce nebo rekombinantnímu proteinu nesoucímu Fc doménu
  • Souběžná diagnóza jiné formy chronického angioedému
  • Použití dlouhodobé profylaxe HAE během 90 dnů před studií
  • Použití C1-INH, které přesahuje celkem 30 dnů během posledních 90 dnů před studií; jakékoli použití C1-INH během 7 dnů před studií
  • Expozice inhibitorům angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo jakýmkoli lékům obsahujícím estrogen se systémovou absorpcí během 90 dnů před studií
  • Expozice androgenům během 90 dnů před studií
  • Přítomnost zavedeného katétru
  • Diagnóza HIV
  • Aktivní onemocnění jater nebo abnormality jaterních testů
  • Anamnéza zneužívání návykových látek nebo závislosti
  • Těhotenství nebo kojení
  • Jakákoli podmínka, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit jejich bezpečnost nebo soulad, znemožnit úspěšné provedení studie nebo narušit interpretaci výsledků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: DX-2930, kohorta 1
Účastníci dostanou jednu 30 miligramovou (mg) dávku subkutánní (SC) injekce DX-2930 a po 2 týdnech druhou dávku do horní části paže.
Lék: DX-2930
Účastníci dostanou SC injekci DX-2930 (rekombinantní, plně lidský imunoglobulin IgG1 exprimovaný v buňkách vaječníků čínského křečka [CHO], kappa lehký řetězec, monoklonální protilátka) a následuje druhá dávka po 2 týdnech do horní části paže.
Experimentální: DX-2930, kohorta 2
Účastníci dostanou 100 mg dávku DX-2930 SC injekci jednou a po 2 týdnech druhou dávku do horní části paže.
Lék: DX-2930
Účastníci dostanou SC injekci DX-2930 (rekombinantní, plně lidský imunoglobulin IgG1 exprimovaný v buňkách vaječníků čínského křečka [CHO], kappa lehký řetězec, monoklonální protilátka) a následuje druhá dávka po 2 týdnech do horní části paže.
Experimentální: DX-2930, kohorta 3
Účastníci dostanou 300 mg dávku DX-2930 SC injekci jednou a po 2 týdnech druhou dávku do horní části paže.
Lék: DX-2930
Účastníci dostanou SC injekci DX-2930 (rekombinantní, plně lidský imunoglobulin IgG1 exprimovaný v buňkách vaječníků čínského křečka [CHO], kappa lehký řetězec, monoklonální protilátka) a následuje druhá dávka po 2 týdnech do horní části paže.
Experimentální: DX-2930, kohorta 4
Účastníci dostanou 400 mg dávku DX-2930 subkutánní (SC) jednou injekcí a následnou druhou dávkou po 2 týdnech do horní části paže.
Lék: DX-2930
Účastníci dostanou SC injekci DX-2930 (rekombinantní, plně lidský imunoglobulin IgG1 exprimovaný v buňkách vaječníků čínského křečka [CHO], kappa lehký řetězec, monoklonální protilátka) a následuje druhá dávka po 2 týdnech do horní části paže.
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo odpovídající 30, 100, 300 a 400 mg dávce SC injekce DX-2930 jednou a po 2 týdnech dostanou druhou dávku do horní části paže.
Lék: Placebo
Účastníci dostanou odpovídající placebo subkutánně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky (SAE) a nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od 1. dne až do posledního sledování (den 123)
SAE byla jakákoli nepříznivá zkušenost vyskytující se při jakékoli dávce, která vedla k některému z následujících výsledků: smrt, život ohrožující zkušenost, nutná hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace. Výsledkem je trvalé nebo významné postižení nebo nezpůsobilost. Byla to vrozená anomálie nebo vrozená vada. Byl považován za významnou lékařskou událost. AE byla považována za naléhavou při léčbě, pokud čas nástupu nastal po podání studovaného léku až do dne 120 po poslední následné kontrole po dávce, nebo v případě, že čas nástupu předcházel podání studovaného léku, AE se zvýšila v průběhu 120 -denní období sledování po dávce.
Od 1. dne až do posledního sledování (den 123)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Byla hlášena data Cmax farmakokinetického (PK) parametru.
Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Byla hlášena data Tmax PK parametru.
Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas (AUC)
Časové okno: Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Byla hlášena data AUC parametru PK.
Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Zdánlivá vůle (CL/F)
Časové okno: Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Byla hlášena data CL/F parametru PK.
Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Zdánlivý objem distribuce (Vd/F)
Časové okno: Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Byla hlášena data parametru PK Vd/F.
Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Poločas rozpadu terminálu (t1/2)
Časové okno: Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Byla uvedena data PK parametru t(1/2).
Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra útoků HAE za týden od 8. do 50. dne
Časové okno: Den 8 až den 50
Analýza tohoto výsledného měřítka byla založena na účastnících ve skupinách s dávkou 300 mg, 400 mg a placebem s historickou výchozí četností ataků alespoň 2 ataky za poslední 3 měsíce před zařazením. Výsledek je založen na analýze General Estimating Equation (GEE) opakovaných počtů za týden během předem specifikovaného období hodnocení (8. až 50. den; předpokládá se, že bude odpovídat období významné expozice léku). Základní četnost ataků HAE za týden byla kovariát, léčebná skupina je fixní účinek a účastník byl náhodný účinek v modelu GEE se strukturou nezávislé pracovní korelace.
Den 8 až den 50
Útoky HAE za týden od 8. dne do 92. dne
Časové okno: Den 8 až den 92
Tato analýza koncového bodu byla založena na účastnících ve skupinách s dávkou 300 mg, 400 mg a placebem s historickou výchozí četností ataků alespoň 2 ataky za poslední 3 měsíce před zařazením. Výsledek je založen na analýze General Estimating Equation (GEE) opakovaných počtů za týden během předem specifikovaného období hodnocení (od 8. do 92. dne se předpokládá, že bude odpovídat období významné expozice léku). Základní četnost záchvatů HAE za týden je kovariát, léčebná skupina je fixní účinek a účastník je náhodný účinek v modelu GEE s nezávislou pracovní korelační strukturou.
Den 8 až den 92
Útoky HAE za týden od 8. do 64. dne
Časové okno: Den 8 až den 64
Tato analýza koncového bodu byla založena na účastnících ve skupinách s dávkou 300 mg, 400 mg a placebem s historickou výchozí četností ataků alespoň 2 ataky za poslední 3 měsíce před zařazením. Výsledek je založen na analýze General Estimating Equation (GEE) opakovaných počtů za týden během předem specifikovaného období hodnocení (od 8. do 64. dne se předpokládá, že bude odpovídat období významné expozice léku). Základní četnost záchvatů HAE za týden je kovariát, léčebná skupina je fixní účinek a účastník je náhodný účinek v modelu GEE s nezávislou pracovní korelační strukturou.
Den 8 až den 64
Míra útoků HAE za týden od 1. do 50. dne
Časové okno: Den 1 až den 50
Tato analýza koncového bodu byla založena na účastnících ve skupinách s dávkou 300 mg, 400 mg a placebem s historickou výchozí četností ataků alespoň 2 ataky za poslední 3 měsíce před zařazením. Výsledek je založen na analýze General Estimating Equation (GEE) opakovaných počtů za týden během předem specifikovaného období hodnocení (od 1. do dne 50 se předpokládá, že bude odpovídat období významné expozice léku). Základní četnost záchvatů HAE za týden je kovariát, léčebná skupina je fixní účinek a účastník je náhodný účinek v modelu GEE s nezávislou pracovní korelační strukturou.
Den 1 až den 50

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. května 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
18. května 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
18. května 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. května 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DX-2930-02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení