Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dvojitě zaslepená studie s více stoupajícími dávkami k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky DX-2930 u účastníků hereditárního angioedému

24. května 2021 aktualizováno: Shire

Fáze 1b, dvojitě zaslepená studie s více stoupajícími dávkami k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky DX-2930 u subjektů s hereditárním angioedémem

Účelem této studie je vyhodnotit profil bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky (PK) vícenásobného subkutánního podání DX-2930 v různých dávkách u účastníků HAE.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

38

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • MI
      • Milano, MI, Itálie, 20157
        • Ospedale L. Sacco
  • Jordán
      • Amman, Jordán, 11942
        • Jordan University Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92122
        • UC San Diego Health System - La Jolla
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy or Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Institute for Asthma & Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Allergy Associates
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Winthrop-University Hospital, Clinical Trials Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai - The Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • UC Physicians Company
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Spojené státy, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Minimálně 18 let v době screeningu
  • Dokumentovaná diagnóza HAE (typ I nebo II)
  • Zažívání ≥ 2 záchvatů HAE za rok, přičemž účastník nahlásil alespoň 1 záchvat za posledních 6 měsíců
  • Ochotný a schopný přečíst, pochopit a podepsat informovaný souhlas
  • Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s tím, že budou abstinovat, nebo jinak budou během studie používat přijatelné formy antikoncepce
  • Muži s partnerkami ve fertilním věku musí během studie souhlasit s abstinencí nebo s používáním lékařsky přijatelné formy antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Vystavení zkoumanému léku nebo zařízení během 90 dnů před studií
  • Historie expozice během posledních 5 let monoklonální protilátce nebo rekombinantnímu proteinu nesoucímu Fc doménu
  • Souběžná diagnóza jiné formy chronického angioedému
  • Použití dlouhodobé profylaxe HAE během 90 dnů před studií
  • Použití C1-INH, které přesahuje celkem 30 dnů během posledních 90 dnů před studií; jakékoli použití C1-INH během 7 dnů před studií
  • Expozice inhibitorům angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo jakýmkoli lékům obsahujícím estrogen se systémovou absorpcí během 90 dnů před studií
  • Expozice androgenům během 90 dnů před studií
  • Přítomnost zavedeného katétru
  • Diagnóza HIV
  • Aktivní onemocnění jater nebo abnormality jaterních testů
  • Anamnéza zneužívání návykových látek nebo závislosti
  • Těhotenství nebo kojení
  • Jakákoli podmínka, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit jejich bezpečnost nebo soulad, znemožnit úspěšné provedení studie nebo narušit interpretaci výsledků

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: DX-2930, kohorta 1
Účastníci dostanou jednu 30 miligramovou (mg) dávku subkutánní (SC) injekce DX-2930 a po 2 týdnech druhou dávku do horní části paže.
Lék: DX-2930
Účastníci dostanou SC injekci DX-2930 (rekombinantní, plně lidský imunoglobulin IgG1 exprimovaný v buňkách vaječníků čínského křečka [CHO], kappa lehký řetězec, monoklonální protilátka) a následuje druhá dávka po 2 týdnech do horní části paže.
Experimentální: DX-2930, kohorta 2
Účastníci dostanou 100 mg dávku DX-2930 SC injekci jednou a po 2 týdnech druhou dávku do horní části paže.
Lék: DX-2930
Účastníci dostanou SC injekci DX-2930 (rekombinantní, plně lidský imunoglobulin IgG1 exprimovaný v buňkách vaječníků čínského křečka [CHO], kappa lehký řetězec, monoklonální protilátka) a následuje druhá dávka po 2 týdnech do horní části paže.
Experimentální: DX-2930, kohorta 3
Účastníci dostanou 300 mg dávku DX-2930 SC injekci jednou a po 2 týdnech druhou dávku do horní části paže.
Lék: DX-2930
Účastníci dostanou SC injekci DX-2930 (rekombinantní, plně lidský imunoglobulin IgG1 exprimovaný v buňkách vaječníků čínského křečka [CHO], kappa lehký řetězec, monoklonální protilátka) a následuje druhá dávka po 2 týdnech do horní části paže.
Experimentální: DX-2930, kohorta 4
Účastníci dostanou 400 mg dávku DX-2930 subkutánní (SC) jednou injekcí a následnou druhou dávkou po 2 týdnech do horní části paže.
Lék: DX-2930
Účastníci dostanou SC injekci DX-2930 (rekombinantní, plně lidský imunoglobulin IgG1 exprimovaný v buňkách vaječníků čínského křečka [CHO], kappa lehký řetězec, monoklonální protilátka) a následuje druhá dávka po 2 týdnech do horní části paže.
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo odpovídající 30, 100, 300 a 400 mg dávce SC injekce DX-2930 jednou a po 2 týdnech dostanou druhou dávku do horní části paže.
Lék: Placebo
Účastníci dostanou odpovídající placebo subkutánně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky (SAE) a nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od 1. dne až do posledního sledování (den 123)
SAE byla jakákoli nepříznivá zkušenost vyskytující se při jakékoli dávce, která vedla k některému z následujících výsledků: smrt, život ohrožující zkušenost, nutná hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace. Výsledkem je trvalé nebo významné postižení nebo nezpůsobilost. Byla to vrozená anomálie nebo vrozená vada. Byl považován za významnou lékařskou událost. AE byla považována za naléhavou při léčbě, pokud čas nástupu nastal po podání studovaného léku až do dne 120 po poslední následné kontrole po dávce, nebo v případě, že čas nástupu předcházel podání studovaného léku, AE se zvýšila v průběhu 120 -denní období sledování po dávce.
Od 1. dne až do posledního sledování (den 123)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Byla hlášena data Cmax farmakokinetického (PK) parametru.
Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Byla hlášena data Tmax PK parametru.
Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas (AUC)
Časové okno: Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Byla hlášena data AUC parametru PK.
Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Zdánlivá vůle (CL/F)
Časové okno: Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Byla hlášena data CL/F parametru PK.
Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Zdánlivý objem distribuce (Vd/F)
Časové okno: Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Byla hlášena data parametru PK Vd/F.
Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Poločas rozpadu terminálu (t1/2)
Časové okno: Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120
Byla uvedena data PK parametru t(1/2).
Dny 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 a 120

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra útoků HAE za týden od 8. do 50. dne
Časové okno: Den 8 až den 50
Analýza tohoto výsledného měřítka byla založena na účastnících ve skupinách s dávkou 300 mg, 400 mg a placebem s historickou výchozí četností ataků alespoň 2 ataky za poslední 3 měsíce před zařazením. Výsledek je založen na analýze General Estimating Equation (GEE) opakovaných počtů za týden během předem specifikovaného období hodnocení (8. až 50. den; předpokládá se, že bude odpovídat období významné expozice léku). Základní četnost ataků HAE za týden byla kovariát, léčebná skupina je fixní účinek a účastník byl náhodný účinek v modelu GEE se strukturou nezávislé pracovní korelace.
Den 8 až den 50
Útoky HAE za týden od 8. dne do 92. dne
Časové okno: Den 8 až den 92
Tato analýza koncového bodu byla založena na účastnících ve skupinách s dávkou 300 mg, 400 mg a placebem s historickou výchozí četností ataků alespoň 2 ataky za poslední 3 měsíce před zařazením. Výsledek je založen na analýze General Estimating Equation (GEE) opakovaných počtů za týden během předem specifikovaného období hodnocení (od 8. do 92. dne se předpokládá, že bude odpovídat období významné expozice léku). Základní četnost záchvatů HAE za týden je kovariát, léčebná skupina je fixní účinek a účastník je náhodný účinek v modelu GEE s nezávislou pracovní korelační strukturou.
Den 8 až den 92
Útoky HAE za týden od 8. do 64. dne
Časové okno: Den 8 až den 64
Tato analýza koncového bodu byla založena na účastnících ve skupinách s dávkou 300 mg, 400 mg a placebem s historickou výchozí četností ataků alespoň 2 ataky za poslední 3 měsíce před zařazením. Výsledek je založen na analýze General Estimating Equation (GEE) opakovaných počtů za týden během předem specifikovaného období hodnocení (od 8. do 64. dne se předpokládá, že bude odpovídat období významné expozice léku). Základní četnost záchvatů HAE za týden je kovariát, léčebná skupina je fixní účinek a účastník je náhodný účinek v modelu GEE s nezávislou pracovní korelační strukturou.
Den 8 až den 64
Míra útoků HAE za týden od 1. do 50. dne
Časové okno: Den 1 až den 50
Tato analýza koncového bodu byla založena na účastnících ve skupinách s dávkou 300 mg, 400 mg a placebem s historickou výchozí četností ataků alespoň 2 ataky za poslední 3 měsíce před zařazením. Výsledek je založen na analýze General Estimating Equation (GEE) opakovaných počtů za týden během předem specifikovaného období hodnocení (od 1. do dne 50 se předpokládá, že bude odpovídat období významné expozice léku). Základní četnost záchvatů HAE za týden je kovariát, léčebná skupina je fixní účinek a účastník je náhodný účinek v modelu GEE s nezávislou pracovní korelační strukturou.
Den 1 až den 50

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. května 2014

Primární dokončení (Aktuální)

18. května 2015

Dokončení studie (Aktuální)

18. května 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

21. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DX-2930-02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit