Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost lomitapidu u japonských pacientů s HoFH na souběžné léčbě snižující hladinu lipidů

21. února 2018 aktualizováno: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, jednoramenná, otevřená, multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti lomitapidu u japonských pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolémií (HoFH) při souběžné léčbě snižující hladinu lipidů

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti lomitapidu u japonských pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolémií (HoFH) při souběžné léčbě snižující hladinu lipidů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je 3. fáze, jednoramenná, otevřená, multicentrická klinická studie k vyhodnocení účinnosti a dlouhodobé bezpečnosti lomitapidu u japonských pacientů s HoFH, kteří dostávají maximálně tolerovanou stabilní hypolipidemickou léčbu. Tato studie se skládá ze zaváděcího období, primární 26týdenní fáze účinnosti a 30týdenní bezpečnostní fáze.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japonsko, 830-8522
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japonsko, 920-8641
    • Osaka
      • Osakashi, Osaka, Japonsko, 530-00001
      • Suita-shi, Osaka, Japonsko, 565-8565
    • Saitama
      • Tokorozawa, Saitama, Japonsko, 359-1142
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8519

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Japonští pacienti muži a ženy ve věku ≥ 18 let, kteří dostávají maximálně tolerovanou stabilní léčbu snižující hladinu lipidů
  2. Diagnostika funkčního HoFH
  3. Tělesná hmotnost ≥ 40 kg a < 136 kg
  4. Negativní těhotenský test při screeningu

Kritéria vyloučení:

  1. Nekontrolovaná hypertenze
  2. Chronická renální insuficience v anamnéze
  3. Anamnéza biopsií prokázané cirhózy nebo abnormálních jaterních funkčních testů (LFT) při screeningu
  4. Jakýkoli větší chirurgický výkon, ke kterému dojde < 3 měsíce před screeningovou návštěvou
  5. Srdeční nedostatečnost
  6. Předchozí transplantace orgánů
  7. Anamnéza nekožní malignity během předchozích 3 let
  8. Pacienti, kteří nejsou schopni omezit příjem alkoholu
  9. Účast na výzkumné studii léků během 6 týdnů před screeningovou návštěvou
  10. Známé významné onemocnění gastrointestinálního traktu
  11. Kojící matky
  12. Vážné nebo nestabilní zdravotní nebo psychické stavy
  13. Požadavek na určité zakázané léky, o kterých je známo, že jsou potenciálně hepatotoxické
  14. Použití silných nebo středně silných inhibitorů CYP3A4
  15. Užívání simvastatinu v dávkách >10 mg denně
  16. Zdokumentovaná diagnóza jakéhokoli onemocnění jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: lomitapid
Maximální tolerovaná dávka lomitapidu (až 60 mg/den) navíc ke stávající hypolipidemické léčbě včetně plazmaferézy nebo lipidové aferézy.
Lék: lomitapid
Ostatní jména:
  • Juxtapid, Lojuxta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna LDL-C
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
Průměrná procentní změna oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do týdne 26

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového cholesterolu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Průměrná procentní změna oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do týdne 56
Změna v Apo B
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Průměrná procentní změna oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do týdne 56
Změna triglyceridů
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Průměrná procentní změna oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do týdne 56
Změna v Non-HDL-C
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Průměrná procentní změna oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do týdne 56
Změna VLDL-C
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Průměrná procentní změna oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do týdne 56
Změna v Lp(a)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Průměrná procentní změna oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do týdne 56
Změna v HDL-C
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Průměrná procentní změna oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do týdne 56
Změna v Apo AI
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Průměrná procentní změna oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do týdne 56
Změna LDL-C
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Průměrná procentní změna oproti výchozí hodnotě
Výchozí stav do týdne 56

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
3. dubna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
17. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. června 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. února 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AEGR-733-030

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení