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Efficacia e sicurezza di Lomitapide in pazienti giapponesi affetti da HoFH in contemporanea terapia ipolipemizzante

21 febbraio 2018 aggiornato da: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, a braccio singolo, in aperto, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lomitapide in pazienti giapponesi con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) in terapia concomitante ipolipemizzante

Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lomitapide in pazienti giapponesi con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) in concomitante terapia ipolipemizzante.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico di fase 3, a braccio singolo, in aperto, multicentrico per valutare sia l'efficacia che la sicurezza a lungo termine di lomitapide in pazienti giapponesi con HoFH che ricevono una terapia ipolipemizzante stabile e alla massima tolleranza. Questo studio comprende un periodo di rodaggio, una fase di efficacia primaria di 26 settimane e una fase di sicurezza di 30 settimane.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Giappone, 830-8522
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Giappone, 920-8641
    • Osaka
      • Osakashi, Osaka, Giappone, 530-00001
      • Suita-shi, Osaka, Giappone, 565-8565
    • Saitama
      • Tokorozawa, Saitama, Giappone, 359-1142
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8519

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti giapponesi di sesso maschile e femminile di età ≥ 18 anni che stanno ricevendo una terapia ipolipemizzante stabile, massimamente tollerata
  2. Diagnosi di HoFH funzionale
  3. Peso corporeo ≥ 40 kg e < 136 kg
  4. Test di gravidanza negativo allo screening

Criteri di esclusione:

  1. Ipertensione incontrollata
  2. Storia di insufficienza renale cronica
  3. Storia di cirrosi provata da biopsia o test di funzionalità epatica anormali (LFT) allo screening
  4. Qualsiasi intervento chirurgico importante che si verifica < 3 mesi prima della visita di screening
  5. Insufficienza cardiaca
  6. Pregresso trapianto di organi
  7. Storia di un tumore maligno non cutaneo nei 3 anni precedenti
  8. Pazienti che non sono in grado di limitare l'assunzione di alcol
  9. - Partecipazione a uno studio sperimentale sui farmaci entro 6 settimane prima della visita di screening
  10. Malattia intestinale gastrointestinale significativa nota
  11. Madri che allattano
  12. Condizioni mediche o psicologiche gravi o instabili
  13. Requisito per alcuni farmaci proibiti noti per essere potenzialmente epatotossici
  14. Uso di inibitori forti o moderati del CYP3A4
  15. Uso di simvastatina a dosi > 10 mg al giorno
  16. Diagnosi documentata di qualsiasi malattia del fegato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: lomitapide
Dose massima tollerata di lomitapide (fino a 60 mg/giorno) in aggiunta alla terapia ipolipemizzante esistente, inclusa la plasmaferesi o l'aferesi lipidica.
Droga: lomitapide
Altri nomi:
  • Juxtapid, Lojuxta

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di cambiamento in LDL-C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del colesterolo totale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Modifica dell'Apo B
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Variazione dei trigliceridi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Cambiamento in Non-HDL-C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Modifica in VLDL-C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Variazione di Lp(a)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Cambiamento di HDL-C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Modifica dell'Apo AI
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Cambiamento di LDL-C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
3 aprile 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
17 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 giugno 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 febbraio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AEGR-733-030

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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