Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo lomitapidu u japońskich pacjentów z HoFH podczas jednoczesnej terapii hipolipemizującej

21 lutego 2018 zaktualizowane przez: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania lomitapidu u japońskich pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH) stosujących jednocześnie terapię hipolipemizującą

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo lomitapidu u japońskich pacjentów z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HoFH) podczas jednoczesnej terapii hipolipemizującej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie kliniczne III fazy, mające na celu ocenę zarówno skuteczności, jak i długoterminowego bezpieczeństwa lomitapidu u japońskich pacjentów z HoFH otrzymujących maksymalnie tolerowaną, stabilną terapię hipolipemizującą. Badanie to składa się z okresu docierania, pierwotnej 26-tygodniowej fazy skuteczności i 30-tygodniowej fazy bezpieczeństwa.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
9

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japonia, 830-8522
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japonia, 920-8641
    • Osaka
      • Osakashi, Osaka, Japonia, 530-00001
      • Suita-shi, Osaka, Japonia, 565-8565
    • Saitama
      • Tokorozawa, Saitama, Japonia, 359-1142
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8519

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Japońscy pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat, otrzymujący maksymalnie tolerowaną, stabilną terapię hipolipemizującą
  2. Rozpoznanie funkcjonalnego HoFH
  3. Masa ciała ≥ 40 kg i < 136 kg
  4. Negatywny test ciążowy podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  1. Niekontrolowane nadciśnienie
  2. Historia przewlekłej niewydolności nerek
  3. Historia potwierdzonej biopsją marskości wątroby lub nieprawidłowych testów czynności wątroby (LFT) podczas badań przesiewowych
  4. Każdy większy zabieg chirurgiczny, który miał miejsce < 3 miesiące przed wizytą przesiewową
  5. Niewydolność serca
  6. Przeszczep narządów w przeszłości
  7. Historia nowotworu innego niż skóra w ciągu ostatnich 3 lat
  8. Pacjenci, którzy nie są w stanie ograniczyć spożycia alkoholu
  9. Udział w badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 6 tygodni przed wizytą przesiewową
  10. Znana istotna choroba jelit przewodu pokarmowego
  11. Matki karmiące
  12. Poważne lub niestabilne warunki medyczne lub psychiczne
  13. Wymóg dotyczący niektórych zabronionych leków, o których wiadomo, że są potencjalnie hepatotoksyczne
  14. Stosowanie silnych lub umiarkowanych inhibitorów CYP3A4
  15. Stosowanie symwastatyny w dawkach >10 mg na dobę
  16. Udokumentowane rozpoznanie jakiejkolwiek choroby wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: lomitapid
Maksymalna tolerowana dawka lomitapidu (do 60 mg/dobę) jako uzupełnienie istniejącego leczenia hipolipemizującego, w tym plazmaferezy lub aferezy lipidów.
Lek: lomitapid
Inne nazwy:
  • Juxtapid, Lojuxta

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana LDL-C
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
Linia bazowa do tygodnia 26

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego cholesterolu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Zmiana w Apo B
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Zmiana trójglicerydów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Zmiana poziomu nie-HDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Zmiana VLDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Zmiana w Lp(a)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Zmiana stężenia HDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Zmiana w Apo AI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Zmiana stężenia LDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 56
Średnia zmiana procentowa od linii bazowej
Wartość wyjściowa do tygodnia 56

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
3 kwietnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
17 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 lutego 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AEGR-733-030

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami