Otevřená farmakokinetická studie fáze I s jednorázovou dávkou a jednoslepá studie s eskalací dávky kontrolované placebem NFC-1 u dospívajících s poruchou pozornosti a hyperaktivitou (NFC1-GREAT)

Kritéria pro zařazení:

1. Hmotnost pacienta se pohybuje v rozmezí 5. až 95. percentilu vzhledem k věku
2. Pacient má ADHD, jak je definováno v Diagnostickém a statistickém manuálu duševních poruch, 5. vydání (DSM-5) a skóre Vanderbilt ADHD Rating Scale (rodič nebo učitel) > 16 na začátku s konvenční léčbou ADHD nebo bez ní
3. Pacient byl genotypován (certifikován CAP/CLIA), aby se zjistilo, zda existují rušivé mutace v genech v rámci sítě mGluR
4. Pacient byl nekuřák a/nebo neužíval nikotin nebo výrobky obsahující nikotin po dobu alespoň přibližně 6 měsíců
5. Na základě anamnézy, fyzikálního vyšetření, měření vitálních funkcí a laboratorních testů bezpečnosti provedených při screeningové návštěvě a/nebo před podáním studovaného léku je pacient posouzen jako dobrý zdravotní stav, kromě ADHD.
6. Pacientky s reprodukčním potenciálem budou mít negativní test na β-hCG v moči při screeningu a před podáním léku. Pokud je sexuálně aktivní, účastnice souhlasí s použitím (a/nebo s tím, že jejich partner použije) dvě přijatelné metody antikoncepce počínaje alespoň 2 týdny před podáním studovaného léku a v průběhu studie. Přijatelné metody antikoncepce jsou abstinence nebo 2 z následujících: nitroděložní tělísko (IUD), bránice, spermicidy, cervikální čepice, antikoncepční houba a kondomy
7. Pacient nemá žádnou klinicky významnou abnormalitu na elektrokardiogramu (EKG) provedeném při screeningové návštěvě a/nebo před podáním studovaného léku
8. Rodič/zákonný zástupce a pacient rozumí postupům studie a souhlasí s účastí pacienta ve studii, jak je uvedeno podpisem rodiče/zákonného zástupce na formuláři souhlasu pacienta a podpisem pacienta na formuláři souhlasu

Kritéria vyloučení:

1. Pacient nebo rodič/zákonný zástupce je podle názoru zkoušejícího duševně nebo právně nezpůsobilý, má v době screeningové návštěvy nebo během provádění studie významné emocionální problémy. Subjekty s předchozí diagnózou hlavních komorbidních psychiatrických poruch (tj. kromě ADHD), včetně těžké deprese, bipolární choroby, Tourettova syndromu, schizofrenie, poruchy autistického spektra nebo pervazivní vývojové poruchy, těžkých úzkostných poruch
2. Pacient má v anamnéze jakékoli onemocnění, které by podle názoru výzkumníka studie mohlo zmást výsledky studie nebo představovat další riziko pro pacienta tím, že se účastní studie
3. Pacient má v anamnéze klinicky významné endokrinní, gastrointestinální, kardiovaskulární, hematologické, jaterní, imunologické, renální, respirační nebo genitourinární abnormality nebo onemocnění. Pacienti s anamnézou nekomplikovaných ledvinových kamenů mohou být zařazeni do studie podle uvážení zkoušejícího
4. Pacient má v anamnéze mrtvici, chronické záchvaty nebo závažnou neurologickou poruchu
5. Pacientka je těhotná nebo kojící matka
6. Pacient má v minulosti extrémní psychologickou averzi vůči odběrům krve, což by podle názoru zkoušejícího nebo rodičů mělo za následek kompromitování průběhu studie. Pacient má v anamnéze extrémní fyziologické potíže s žilním přístupem, což by podle názoru zkoušejícího a rodičů vedlo k ohrožení průběhu studie
7. Pacient má v minulosti neschopnost spolknout celé nefalšované pilulky, což by podle názoru zkoušejícího nebo rodičů vedlo k ohrožení průběhu studie
8. Pacient má systolický nebo diastolický krevní tlak ≥ 95. percentil pro jeho/její věk
9. Pacient požívá jakékoli alkoholické nápoje
10. Pacient konzumuje nadměrné množství kofeinu, definované jako více než 4 porce (1 porce odpovídá přibližně 120 mg kofeinu) kávy, čaje, koly nebo jiných kofeinových nápojů denně.
11. Pacient má v anamnéze významné mnohočetné a/nebo závažné alergie nebo měl anafylaktickou reakci nebo významnou nesnášenlivost vůči předepisování léků nebo potravin bez předpisu
12. Pacient je v současné době pravidelným uživatelem (včetně „rekreačního užívání“) jakýchkoli nelegálních drog (včetně marihuany) nebo má v anamnéze užívání drog (včetně alkoholu) přibližně do 3 let
13. Pacient podstoupil operaci, ztratil více než 5 ccm/kg krve nebo se zúčastnil jiné výzkumné lékové studie během 4 týdnů před screeningovou návštěvou.

14. Laboratorní abnormality, které indikují klinicky významné hematologické, hepatobiliární nebo renální onemocnění

    1. AST/SGOT > 2,0násobek horní hranice normálu
    2. ALT/SGPT > 2,0násobek horní hranice normálu
    3. Celkový bilirubin > 2,0násobek horní hranice normálu
    4. Hemoglobin < 9 g/dl
    5. Počet bílých krvinek < 1 000/ mm3
    6. Počet krevních destiček < 100 000/mm3
15. Jakékoli zkoumané užívání drog během 30 dnů před registrací