Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pomalidomid u hereditární hemoragické teleangiektázie a vaskulární ektázie závislé na transfuzi: studie fáze I

13. července 2020 aktualizováno: Keith McCrae, The Cleveland Clinic

Studie fáze I s jedním ramenem k posouzení bezpečnosti a účinnosti pomalidomidu u pacientů s krvácením v důsledku dědičné hemoragické teleangiektázie a refrakterní angiodysplazie

Tato studie bude hodnotit pacienty ve věku > 18 let s gastrointestinálním krvácením závislým na transfuzi v důsledku dokumentované gastrointestinální vaskulární ektázie s nebo bez souběžné hereditární hemoragické telangiektázie (HHT). Tato studie se zaměří na zdokumentovaná místa krvácení v tenkém střevě, včetně duodena, jejuna a ilea. Způsobilí pacienti budou mít endoskopicky zdokumentovaná místa vaskulární ektázie a budou potřebovat alespoň 4 jednotky krevní transfuze nebo epizody intravenózního podávání železa během předchozích čtyř měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je jednoramenná, otevřená studie, která bude zkoumat profil účinnosti a bezpečnosti pomalidomidu u pacientů s geneticky zdokumentovanou hereditární hemoragickou teleangiektázií (definovanou charakteristickými mutacemi v Eng, Alk-1 nebo Smad-4) nebo idiopatickou vaskulární ektázií bez dokumentovaných mutací, vedoucích k refrakternímu krvácení do tenkého střeva. Tato studie bude omezena na pacienty s dokumentovaným krvácením z tenkého střeva, včetně duodena, jejuna nebo ilea. Způsobilí pacienti budou závislí na transfuzi nebo intravenózní léčbě železem (vyžadující alespoň 4 jednotky krevní transfuze nebo 4 infuze železa během předchozích 4 měsíců) a budou mít endoskopicky potvrzené oblasti vaskulární extáze. Léčba u všech vhodných pacientů bude zahájena denní dávkou 1 mg pomalidomidu. Hlavní zkoušející určí, zda je indikována intrapacientská eskalace dávky na základě reakce na krvácení pacienta během prvních 30 dnů terapie. Pokud je indikováno zvýšení dávky, bude pomalidomid zvýšen podle uvážení zkoušejícího na maximální dávku 5 mg/den. Zastavení GI krvácení bude definováno jako udržení stabilního hemoglobinu bez krevní transfuze nebo intravenózní terapie železem po dobu 4 týdnů. Jakmile GI krvácení ustane, pacienti budou udržováni na stabilní dávce pomalidomidu po dobu dalších 4 měsíců a poté se dávka sníží o 1 mg za měsíc, nebo dokud se krvácení neobnoví. Pacienti budou sledováni celkem šest měsíců po léčbě, aby se zjistilo, zda je odpověď zachována.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk > 18 let
  2. Transfuze alespoň 4 jednotek krve a/nebo čtyř dávek intravenózního železa během předchozích čtyř měsíců.
  3. Opakované krvácení po alespoň jednom předchozím intervenčním endoskopickém výkonu
  4. Počet krevních destiček ≥ 125 000/µl
  5. WBC ≥ 4 000/µl
  6. Normální protrombinový (PT) a aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT)
  7. Endoskopicky zdokumentovaná angiodysplazie a/nebo arteriovenózní malformace postihující tenké střevo
  8. Ženy ve fertilním věku (FCBP)† musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči s citlivostí alespoň 25 mIU/ml během 10–14 dnů před předepsáním pomalidomidu a znovu do 24 hodin od předepsání pomalidomidu a musí se buď zavázat k pokračující abstinenci heterosexuální styk nebo začít DVĚ přijatelné metody antikoncepce, jednu vysoce účinnou metodu a jednu další účinnou metodu SOUČASNĚ, alespoň 28 dní před tím, než začne užívat pomalidomid. FCBP musí také souhlasit s průběžnými těhotenskými testy. Muži musí souhlasit s použitím latexového kondomu během sexuálního kontaktu s FCBP, i když podstoupili vazektomii.
  9. Schopnost porozumět a podepsat informovaný souhlas
  10. Všichni účastníci studie musí být zaregistrováni do povinného programu POMALYST REMS™ a musí být ochotni a schopni splnit požadavky programu POMALYST REMS™.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství (musí být vyloučeno dvěma testy moči nebo séra na β-HCG u všech žen ve fertilním věku).

    Těhotenský test – musí splňovat požadavky na těhotenský test, jak je uvedeno v programu POMALYST REMS™.

  2. Kojení
  3. Renální insuficience, sérový kreatinin > 2,0 mg/dl
  4. Jaterní insuficience, bilirubin > 2,0 nebo transaminázy > 3,0 x normální
  5. Předchozí léčba thalidomidem nebo jinými imidovými léky během předchozích 12 měsíců
  6. Předchozí tromboembolismus se známou trombofilií v anamnéze
  7. Periferní neuropatie, jak bylo zjištěno z neurologické konzultace
  8. Základní hypoproliferativní anémie (tj. myelodysplazie)
  9. Dědičná nebo významná získaná koagulopatie (tj. hemofilie, pokročilé onemocnění jater)
  10. Chronická léčba aspirinem, NSAID, antikoagulační léčba nebo antiagregancia
  11. V současné době zařazen do jiných intervenčních studií
  12. Známá přecitlivělost na thalidomid nebo lenalidomid.
  13. Rozvoj erythema nodosum je charakterizován deskvamující vyrážkou při užívání thalidomidu nebo podobných léků.
  14. Cokoli, co podle názoru zkoušejícího pravděpodobně naruší dokončení studie † Žena ve fertilním věku je sexuálně zralá žena, která: 1) neprodělala hysterektomii nebo bilaterální ooforektomii; nebo 2) nebyla přirozeně postmenopauzální po dobu alespoň 24 po sobě jdoucích měsíců (tj. měla menstruaci kdykoli v předchozích 24 po sobě jdoucích měsících).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Pomalidomid
Pomalidomid bude dodáván jako 1,0 mg, 2,0 mg, 3,0 mg a 4,0 mg tobolky pro perorální podání. Hlavní zkoušející určí, zda je indikována intrapacientská eskalace dávky na základě reakce na krvácení pacienta během prvních 30 dnů terapie. Pokud je indikováno zvýšení dávky, bude pomalidomid zvýšen o 1 mg/měsíc dle uvážení zkoušejícího na maximální dávku 5 mg/den.
Lék: Pomalidomid
Ostatní jména:
  • Pomalyst
  • Imnovid
  • CC-4047

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Potřeba transfuze opatření
Časové okno: 8 měsíců
Porovnat potřebu transfuze a intravenózního podání železa u jednotlivých pacientů v období 4 měsíců před zahájením léčby pomalidomidem s potřebou po dobu 4 měsíců po léčbě pomalidomidem.
8 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
The Cleveland Clinic

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. ledna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. listopadu 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. listopadu 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. listopadu 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. července 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CASE4Z14

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení