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Pomalidomide nella telangiectasia emorragica ereditaria e nell'ectasia vascolare dipendente da trasfusione: uno studio di fase I

13 luglio 2020 aggiornato da: Keith McCrae, The Cleveland Clinic

Uno studio di fase I a braccio singolo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Pomalidomide in pazienti con sanguinamento dovuto a teleangectasia emorragica ereditaria e angiodisplasia refrattaria

Questo studio valuterà i pazienti di età > 18 anni con emorragia gastrointestinale trasfusione-dipendente dovuta a documentata ectasia vascolare gastrointestinale con o senza concomitante teleangectasia emorragica ereditaria (HHT). Questo studio si concentrerà sui siti di sanguinamento documentati nell'intestino tenue, inclusi il duodeno, il digiuno e l'ileo. I pazienti idonei avranno siti di ectasia vascolare documentati endoscopicamente e avranno richiesto almeno 4 unità di trasfusioni di sangue o episodi di somministrazione di ferro per via endovenosa nei quattro mesi precedenti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio a braccio singolo, in aperto, che esaminerà l'efficacia e il profilo di sicurezza di pomalidomide in pazienti con telangiectasia emorragica ereditaria documentata geneticamente (definita da mutazioni caratteristiche in Eng, Alk-1 o Smad-4) o ectasia vascolare idiopatica senza mutazioni documentate, che portano a sanguinamento refrattario dell'intestino tenue. Questo studio sarà limitato ai pazienti con sanguinamento documentato dall'intestino tenue, incluso il duodeno, il digiuno o l'ileo. I pazienti idonei dipenderanno dalla trasfusione o dalla terapia con ferro per via endovenosa (che richiede almeno 4 unità di trasfusione di sangue o 4 infusioni di ferro nei 4 mesi precedenti) e avranno aree di estasi vascolare confermate endoscopicamente. La terapia per tutti i pazienti idonei verrà iniziata con una dose giornaliera di 1 mg di pomalidomide. Il ricercatore principale determinerà se l'aumento della dose intrapaziente è indicato in base alla risposta del sanguinamento del paziente durante i primi 30 giorni di terapia. Se è indicato un aumento della dose, la pomalidomide sarà aumentata a discrezione dello sperimentatore fino a una dose massima di 5 mg/die. La cessazione dell'emorragia gastrointestinale sarà definita come mantenimento dell'emoglobina stabile senza trasfusioni di sangue o terapia con ferro per via endovenosa per un periodo di 4 settimane. Una volta che l'emorragia gastrointestinale è cessata, i pazienti saranno mantenuti a una dose stabile di pomalidomide per altri 4 mesi e la dose sarà quindi ridotta di 1 mg al mese o fino a quando l'emorragia non si ripresenterà. I pazienti saranno seguiti per un totale di sei mesi dopo la terapia per determinare se la risposta viene mantenuta.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età > 18 anni
  2. Trasfusione di almeno 4 unità di sangue e/o quattro dosi di ferro per via endovenosa nei quattro mesi precedenti.
  3. Sanguinamento ricorrente dopo almeno una precedente procedura endoscopica interventistica
  4. Conta piastrinica ≥ 125.000/µl
  5. WBC ≥ 4.000/ml
  6. Protrombina normale (PT) e tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT)
  7. Angiodisplasia documentata endoscopicamente e/o malformazioni artero-venose che interessano l'intestino tenue
  8. Le donne in età fertile (FCBP)† devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo con una sensibilità di almeno 25 mIU/mL nei 10-14 giorni precedenti e di nuovo entro 24 ore dalla prescrizione di pomalidomide e devono impegnarsi a continuare l'astinenza da rapporto eterosessuale o iniziare DUE metodi accettabili di controllo delle nascite, un metodo altamente efficace e un metodo aggiuntivo efficace ALLO STESSO TEMPO, almeno 28 giorni prima di iniziare a prendere pomalidomide. FCBP deve anche acconsentire al test di gravidanza in corso. Gli uomini devono accettare di utilizzare un preservativo in lattice durante il contatto sessuale con un FCBP anche se hanno subito una vasectomia.
  9. Capacità di comprendere e firmare il consenso informato
  10. Tutti i partecipanti allo studio devono essere registrati nel programma POMALYST REMS™ obbligatorio ed essere disposti e in grado di soddisfare i requisiti del programma POMALYST REMS™

Criteri di esclusione:

  1. Gravidanza (deve essere esclusa da due esami delle urine o del siero per β-HCG in tutte le donne in età fertile).

    Test di gravidanza -Deve seguire i requisiti del test di gravidanza come delineato nel programma POMALYST REMS™.

  2. Allattamento al seno
  3. Insufficienza renale, creatinina sierica > 2,0 mg/dl
  4. Insufficienza epatica, bilirubina > 2,0 o transaminasi > 3,0 x normale
  5. Precedente trattamento con talidomide o altri farmaci imid nei 12 mesi precedenti
  6. Storia di precedente tromboembolia con trombofilia nota
  7. Neuropatia periferica, come determinato dalla consultazione neurologica
  8. Anemia ipoproliferativa sottostante (es. mielodisplasia)
  9. Coagulopatia acquisita ereditaria o significativa (es. emofilia, malattia epatica avanzata)
  10. Aspirina cronica, terapia con FANS, terapia anticoagulante o agenti antipiastrinici
  11. Attualmente arruolato in altri studi interventistici
  12. Ipersensibilità nota a talidomide o lenalidomide.
  13. Lo sviluppo dell'eritema nodoso se caratterizzato da un'eruzione desquamante durante l'assunzione di talidomide o farmaci simili.
  14. Qualsiasi cosa che, a giudizio dello sperimentatore, possa interferire con il completamento dello studio † Una donna in età fertile è una donna sessualmente matura che: 1) non è stata sottoposta a isterectomia o ovariectomia bilaterale; o 2) non è stata naturalmente in postmenopausa per almeno 24 mesi consecutivi (cioè, ha avuto mestruazioni in qualsiasi momento nei precedenti 24 mesi consecutivi).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Pomalidomide
Pomalidomide sarà fornito in capsule da 1,0 mg, 2,0 mg, 3,0 mg e 4,0 mg per somministrazione orale. Il ricercatore principale determinerà se l'aumento della dose intrapaziente è indicato in base alla risposta del sanguinamento del paziente durante i primi 30 giorni di terapia. Se è indicato un aumento della dose, pomalidomide sarà aumentata di 1 mg/mese a discrezione dello sperimentatore fino a una dose massima di 5 mg/giorno.
Droga: Pomalidomide
Altri nomi:
  • Pomalista
  • Imnovid
  • CC-4047

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura del fabbisogno trasfusionale
Lasso di tempo: 8 mesi
Confrontare il fabbisogno di trasfusioni e somministrazione di ferro per via endovenosa nei singoli pazienti nel periodo di 4 mesi prima dell'inizio della terapia con pomalidomide con quello in un periodo di 4 mesi dopo la terapia con pomalidomide.
8 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
The Cleveland Clinic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
27 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 novembre 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 luglio 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CASE4Z14

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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