Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pomalidomid i arvelig hæmoragisk telangiektasi og transfusionsafhængig vaskulær ektasi: et fase I-studie

13. juli 2020 opdateret af: Keith McCrae, The Cleveland Clinic

Et fase I enkeltarmsstudie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​pomalidomid hos patienter med blødning på grund af arvelig hæmoragisk telangiektasi og refraktær angiodysplasi

Denne undersøgelse vil evaluere patienter > 18 år med transfusionsafhængig gastrointestinal blødning på grund af dokumenteret gastrointestinal vaskulær ektasi med eller uden samtidig arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT). Denne undersøgelse vil fokusere på dokumenterede blødningssteder i tyndtarmen, herunder duodenum, jejunum og ileum. Kvalificerede patienter vil have endoskopisk dokumenterede steder med vaskulær ektasi og vil have krævet mindst 4 enheder blodtransfusion eller episoder med intravenøs jernadministration i løbet af de foregående fire måneder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt-arm, åbent studie, der vil undersøge effektiviteten og sikkerhedsprofilen af ​​pomalidomid hos patienter med genetisk dokumenteret arvelig hæmoragisk telangiektasi (defineret af karakteristiske mutationer i Eng, Alk-1 eller Smad-4) eller idiopatisk vaskulær ektasi uden dokumenterede mutationer, hvilket fører til refraktær blødning af tyndtarmen. Denne undersøgelse vil være begrænset til patienter med dokumenteret blødning fra tyndtarmen, inklusive duodenum, jejunum eller ileum. Berettigede patienter vil være afhængige af transfusion eller intravenøs jernbehandling (der kræver mindst 4 enheder blodtransfusion eller 4 jerninfusioner i løbet af de foregående 4 måneder) og vil have endoskopisk bekræftede områder med vaskulær ekstasi. Terapi for alle egnede patienter vil blive indledt med en daglig dosis på 1 mg pomalidomid. Den primære investigator vil afgøre, om intrapatient dosiseskalering er indiceret baseret på responsen fra patientens blødning i løbet af de første 30 dage af behandlingen. Hvis dosiseskalering er indiceret, øges pomalidomid efter investigatorens skøn til en maksimal dosis på 5 mg/dag. Ophør af GI-blødning vil blive defineret som opretholdelse af stabilt hæmoglobin uden blodtransfusion eller intravenøs jernbehandling over en 4 ugers periode. Når gastrointestinal blødning er ophørt, vil patienterne blive holdt på en stabil pomalidomiddosis i yderligere 4 måneder, og dosis nedtrappes derefter med 1 mg pr. måned, eller indtil blødningen opstår igen. Patienterne vil blive fulgt i i alt seks måneder efter behandlingen for at afgøre, om responsen opretholdes.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder > 18 år
  2. Transfusion af mindst 4 enheder blod og/eller fire doser intravenøst ​​jern i løbet af de foregående fire måneder.
  3. Tilbagevendende blødning efter mindst én tidligere interventionel endoskopisk procedure
  4. Blodpladeantal ≥ 125.000/µl
  5. WBC ≥ 4.000/µl
  6. Normal prothrombin (PT) og aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT)
  7. Endoskopisk dokumenteret angiodysplasi og/eller arteriovenøse misdannelser, der involverer tyndtarmen
  8. Kvinder i den fødedygtige alder (FCBP)† skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest med en følsomhed på mindst 25 mIU/ml inden for 10 - 14 dage før og igen inden for 24 timer efter ordination af pomalidomid og skal enten forpligte sig til fortsat afholdenhed fra heteroseksuelt samleje eller påbegynd TO acceptable præventionsmetoder, en yderst effektiv metode og en yderligere effektiv metode PÅ SAMME TID, mindst 28 dage før hun begynder at tage pomalidomid. FCBP skal også acceptere igangværende graviditetstest. Mænd skal acceptere at bruge latexkondom under seksuel kontakt med en FCBP, selvom de har fået foretaget en vasektomi.
  9. Evne til at forstå og underskrive informeret samtykke
  10. Alle undersøgelsesdeltagere skal være registreret i det obligatoriske POMALYST REMS™-program og være villige og i stand til at overholde kravene i POMALYST REMS™-programmet

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet (skal udelukkes ved to urin- eller serumtest for β-HCG hos alle kvinder i den fødedygtige alder).

    Graviditetstest - Skal følge krav til graviditetstest som beskrevet i POMALYST REMS™-programmet.

  2. Amning
  3. Nyreinsufficiens, serumkreatinin > 2,0 mg/dl
  4. Leverinsufficiens, bilirubin > 2,0 eller transaminaser > 3,0 x normal
  5. Tidligere behandling med Thalidomid eller andre imid-lægemidler inden for de foregående 12 måneder
  6. Anamnese med tidligere tromboemboli med kendt trombofili
  7. Perifer neuropati, som bestemt ud fra neurologisk konsultation
  8. Underliggende hypoproliferativ anæmi (dvs. myelodysplasi)
  9. Arvelig eller signifikant erhvervet koagulopati (dvs. hæmofili, fremskreden leversygdom)
  10. Kronisk aspirin, NSAID-behandling, antikoaguleringsterapi eller blodpladehæmmende midler
  11. I øjeblikket tilmeldt andre interventionelle forsøg
  12. Kendt overfølsomhed over for thalidomid eller lenalidomid.
  13. Udvikling af erythema nodosum, hvis det er karakteriseret ved et afskalningsudslæt, mens du tager thalidomid eller lignende lægemidler.
  14. Alt, der efter investigators mening sandsynligvis vil forstyrre færdiggørelsen af ​​undersøgelsen † En kvinde i den fødedygtige alder er en seksuelt moden kvinde, som: 1) ikke har gennemgået en hysterektomi eller bilateral oophorektomi; eller 2) ikke har været naturligt postmenopausal i mindst 24 på hinanden følgende måneder (dvs. har haft menstruation på noget tidspunkt i de foregående 24 på hinanden følgende måneder).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Pomalidomid
Pomalidomid vil blive leveret som 1,0 mg, 2,0 mg, 3,0 mg og 4,0 mg kapsler til oral administration. Den primære investigator vil afgøre, om intrapatient dosiseskalering er indiceret baseret på responsen fra patientens blødning i løbet af de første 30 dage af behandlingen. Hvis dosiseskalering er indiceret, øges pomalidomid med 1 mg/måned efter investigators skøn til en maksimal dosis på 5 mg/dag.
Medicin: Pomalidomid
Andre navne:
  • Pomalyst
  • Imnovid
  • CC-4047

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Transfusionsbehov mål
Tidsramme: 8 måneder
At sammenligne behovet for transfusion og intravenøs jernadministration hos individuelle patienter i 4-månedersperioden før påbegyndelse af pomalidomid med behovet over en 4-månedersperiode efter pomalidomidbehandling.
8 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Cleveland Clinic

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. november 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. juli 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. juli 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CASE4Z14

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger