Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr pacientů s hypofosfatázií

2. listopadu 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Observační, longitudinální, prospektivní, dlouhodobý registr pacientů s hypofosfatázií (HPP)

In this prospective, observational, long term registry patients of all ages with a diagnosis of hypophosphatasia (HPP) are followed at participating sites in multiple countries.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

The HPP Registry is an observational, prospective, long-term registry designed to collect data on HPP epidemiology, disease history, clinical course, symptoms and burden of disease from patients of all ages who have a diagnosis of HPP.

Evaluation of safety and effectiveness data in patients with HPP who have/are receiving treatment with Asfotase alfa

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1571

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Herston, Austrálie
        • Research Site
      • South Brisbane, Austrálie
        • Research Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie
        • Research Site
      • Parkville, Victoria, Austrálie
        • Research Site
  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Research Site
      • Paris, Francie
        • Research Site
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Francie
        • Research Site
    • Nord
      • Lille, Nord, Francie
        • Research Site
    • Paris
      • Paris, Paris, Francie
        • Research Site
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, Francie
        • Research Site
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francie
        • Research Site
  • Itálie
      • Florence, Itálie
        • Research Site
      • Pisa, Itálie
        • Research Site
      • Rome, Itálie
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Itálie
        • Research Site
    • Firenze
      • Sesto Fiorentino, Firenze, Itálie
        • Research Site
    • Milano
      • Milan, Milano, Itálie, 20132
        • Research Site
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada
        • Research Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Kolumbie
      • Santander, Kolumbie, 681003
  • Mexiko
      • Chihuahua City, Mexiko
        • Research Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Research Site
      • Cologne, Německo
        • Research Site
      • Giessen, Německo
        • Research Site
      • Homburg, Německo
        • Research Site
      • Mainz, Německo
        • Research Site
    • Bavaria
      • Bad Reichenhall, Bavaria, Německo
        • Research Site
      • Würzburg, Bavaria, Německo
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Německo
        • Research Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Německo
        • Research Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Německo
        • Research Site
  • Polsko
      • Lodz, Polsko
        • Research Site
      • Warsaw, Polsko
        • Research Site
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko
        • Research Site
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie
        • Research Site
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království
        • Research Site
    • Avon
      • Bristol, Avon, Spojené království
        • Research Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království
        • Research Site
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Spojené království, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Spojené království
        • Research Site
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Spojené království
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království
        • Research Site
    • Tyne & Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne & Wear, Spojené království
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Research Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Research Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Research Site
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Research Site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Patients with Hypophosphatasia (HPP)

Popis

Inclusion Criteria:

  • Male and female participants, of any age, with a confirmed diagnosis of HPP.
  • Participant must have documented alkaline phosphatase (ALP) activity below the lower limit of normal for age and sex, or a documented ALPL gene mutation.
  • Participant or legal representative is able to read and/or understand the informed consent and study questionnaires in the local language.
  • Signed informed consent and medical records release by the patient or legal representative. Patient or patient's parent/legal representative must be willing and able to give written informed consent, and the patient must be willing to give written informed assent, if appropriate and required by local regulations.

Exclusion Criteria:

  • Currently participating in an Alexion-sponsored clinical trial. Enrollment in the Registry will not exclude a patient from enrolling in a future clinical trial.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: CASE_CONTROL
  • Časové perspektivy: PROSPECTIVE

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Natural History Information
Časové okno: 1 Year

To collect information on the natural history of HPP from patients of all ages, including pediatric patients and adults with HPP, regardless of age at onset.
1 Year
Burden of Disease/Patient-reported Outcomes
Časové okno: 1 year

Age-appropriate PRO data will be collected using instruments to asses below: Pain, Motor Capacity, Functional Status/Disability, including Activities of Daily Living (ADL), Quality of Life (QoL)
1 year
Characterize the epidemiology of the HPP population.
Časové okno: 1 year

To characterize the epidemiology of the HPP population. Inclusion of all classifications of HPP is planned: pediatric-onset (perinatal-, infantile-, and juvenile-onset), adult-onset, benign perinatal, and odontohypophosphatasia.
1 year
Long-Term Safety and Effectiveness of Asfotase Alfa
Časové okno: 1 year

To collect and evaluate long-term safety and effectiveness data in HPP patients who have/are receiving treatment with asfotase alfa.
1 year

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. ledna 2015

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. listopadu 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. prosince 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. listopadu 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. listopadu 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALX-HPP-501

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení