Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Register over patienter med hypofosfatasi

2. november 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En observationel, langsgående, prospektiv, langsigtet registrering af patienter med hypofosfatasi (HPP)

In this prospective, observational, long term registry patients of all ages with a diagnosis of hypophosphatasia (HPP) are followed at participating sites in multiple countries.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

The HPP Registry is an observational, prospective, long-term registry designed to collect data on HPP epidemiology, disease history, clinical course, symptoms and burden of disease from patients of all ages who have a diagnosis of HPP.

Evaluation of safety and effectiveness data in patients with HPP who have/are receiving treatment with Asfotase alfa

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1571

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Herston, Australien
        • Research Site
      • South Brisbane, Australien
        • Research Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien
        • Research Site
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Research Site
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada
        • Research Site
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Colombia
      • Santander, Colombia, 681003
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
    • Avon
      • Bristol, Avon, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
    • Tyne & Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne & Wear, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Research Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Research Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Research Site
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Research Site
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Research Site
      • Paris, Frankrig
        • Research Site
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Frankrig
        • Research Site
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrig
        • Research Site
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrig
        • Research Site
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, Frankrig
        • Research Site
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrig
        • Research Site
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Research Site
      • Pisa, Italien
        • Research Site
      • Rome, Italien
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Research Site
    • Firenze
      • Sesto Fiorentino, Firenze, Italien
        • Research Site
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20132
        • Research Site
  • Mexico
      • Chihuahua City, Mexico
        • Research Site
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Research Site
      • Warsaw, Polen
        • Research Site
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • Research Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Research Site
      • Cologne, Tyskland
        • Research Site
      • Giessen, Tyskland
        • Research Site
      • Homburg, Tyskland
        • Research Site
      • Mainz, Tyskland
        • Research Site
    • Bavaria
      • Bad Reichenhall, Bavaria, Tyskland
        • Research Site
      • Würzburg, Bavaria, Tyskland
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Tyskland
        • Research Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Tyskland
        • Research Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland
        • Research Site
  • Østrig
      • Linz, Østrig
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patients with Hypophosphatasia (HPP)

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Male and female participants, of any age, with a confirmed diagnosis of HPP.
  • Participant must have documented alkaline phosphatase (ALP) activity below the lower limit of normal for age and sex, or a documented ALPL gene mutation.
  • Participant or legal representative is able to read and/or understand the informed consent and study questionnaires in the local language.
  • Signed informed consent and medical records release by the patient or legal representative. Patient or patient's parent/legal representative must be willing and able to give written informed consent, and the patient must be willing to give written informed assent, if appropriate and required by local regulations.

Exclusion Criteria:

  • Currently participating in an Alexion-sponsored clinical trial. Enrollment in the Registry will not exclude a patient from enrolling in a future clinical trial.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: CASE_CONTROL
  • Tidsperspektiver: PROSPECTIVE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Natural History Information
Tidsramme: 1 Year

To collect information on the natural history of HPP from patients of all ages, including pediatric patients and adults with HPP, regardless of age at onset.
1 Year
Burden of Disease/Patient-reported Outcomes
Tidsramme: 1 year

Age-appropriate PRO data will be collected using instruments to asses below: Pain, Motor Capacity, Functional Status/Disability, including Activities of Daily Living (ADL), Quality of Life (QoL)
1 year
Characterize the epidemiology of the HPP population.
Tidsramme: 1 year

To characterize the epidemiology of the HPP population. Inclusion of all classifications of HPP is planned: pediatric-onset (perinatal-, infantile-, and juvenile-onset), adult-onset, benign perinatal, and odontohypophosphatasia.
1 year
Long-Term Safety and Effectiveness of Asfotase Alfa
Tidsramme: 1 year

To collect and evaluate long-term safety and effectiveness data in HPP patients who have/are receiving treatment with asfotase alfa.
1 year

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. januar 2015

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2031

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. december 2014

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. november 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. november 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALX-HPP-501

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger