Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Registro dei pazienti con ipofosfatasia

2 novembre 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un registro osservazionale, longitudinale, prospettico ea lungo termine dei pazienti con ipofosfatasia (HPP)

In this prospective, observational, long term registry patients of all ages with a diagnosis of hypophosphatasia (HPP) are followed at participating sites in multiple countries.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

The HPP Registry is an observational, prospective, long-term registry designed to collect data on HPP epidemiology, disease history, clinical course, symptoms and burden of disease from patients of all ages who have a diagnosis of HPP.

Evaluation of safety and effectiveness data in patients with HPP who have/are receiving treatment with Asfotase alfa

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
1571

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • Research Site
  • Australia
      • Herston, Australia
        • Research Site
      • South Brisbane, Australia
        • Research Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia
        • Research Site
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Research Site
  • Austria
      • Linz, Austria
        • Research Site
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada
        • Research Site
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Colombia
      • Santander, Colombia, 681003
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Research Site
      • Paris, Francia
        • Research Site
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Francia
        • Research Site
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia
        • Research Site
    • Paris
      • Paris, Paris, Francia
        • Research Site
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, Francia
        • Research Site
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francia
        • Research Site
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Research Site
      • Cologne, Germania
        • Research Site
      • Giessen, Germania
        • Research Site
      • Homburg, Germania
        • Research Site
      • Mainz, Germania
        • Research Site
    • Bavaria
      • Bad Reichenhall, Bavaria, Germania
        • Research Site
      • Würzburg, Bavaria, Germania
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Germania
        • Research Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Germania
        • Research Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania
        • Research Site
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Research Site
      • Pisa, Italia
        • Research Site
      • Rome, Italia
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Research Site
    • Firenze
      • Sesto Fiorentino, Firenze, Italia
        • Research Site
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20132
        • Research Site
  • Messico
      • Chihuahua City, Messico
        • Research Site
  • Polonia
      • Lodz, Polonia
        • Research Site
      • Warsaw, Polonia
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
        • Research Site
    • Avon
      • Bristol, Avon, Regno Unito
        • Research Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito
        • Research Site
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Regno Unito, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Regno Unito
        • Research Site
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito
        • Research Site
    • Tyne & Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne & Wear, Regno Unito
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito
        • Research Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Research Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Research Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Research Site
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Patients with Hypophosphatasia (HPP)

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Male and female participants, of any age, with a confirmed diagnosis of HPP.
  • Participant must have documented alkaline phosphatase (ALP) activity below the lower limit of normal for age and sex, or a documented ALPL gene mutation.
  • Participant or legal representative is able to read and/or understand the informed consent and study questionnaires in the local language.
  • Signed informed consent and medical records release by the patient or legal representative. Patient or patient's parent/legal representative must be willing and able to give written informed consent, and the patient must be willing to give written informed assent, if appropriate and required by local regulations.

Exclusion Criteria:

  • Currently participating in an Alexion-sponsored clinical trial. Enrollment in the Registry will not exclude a patient from enrolling in a future clinical trial.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: CASE_CONTROL
  • Prospettive temporali: PROSPECTIVE

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Natural History Information
Lasso di tempo: 1 Year

To collect information on the natural history of HPP from patients of all ages, including pediatric patients and adults with HPP, regardless of age at onset.
1 Year
Burden of Disease/Patient-reported Outcomes
Lasso di tempo: 1 year

Age-appropriate PRO data will be collected using instruments to asses below: Pain, Motor Capacity, Functional Status/Disability, including Activities of Daily Living (ADL), Quality of Life (QoL)
1 year
Characterize the epidemiology of the HPP population.
Lasso di tempo: 1 year

To characterize the epidemiology of the HPP population. Inclusion of all classifications of HPP is planned: pediatric-onset (perinatal-, infantile-, and juvenile-onset), adult-onset, benign perinatal, and odontohypophosphatasia.
1 year
Long-Term Safety and Effectiveness of Asfotase Alfa
Lasso di tempo: 1 year

To collect and evaluate long-term safety and effectiveness data in HPP patients who have/are receiving treatment with asfotase alfa.
1 year

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 gennaio 2015

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2031

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 dicembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 dicembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 novembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 novembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALX-HPP-501

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni