Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr pacientů s hypofosfatázií

11. července 2023 aktualizováno: Alexion

Observační, longitudinální, prospektivní, dlouhodobý registr pacientů s hypofosfatázií (HPP)

V tomto prospektivním, observačním, dlouhodobém registru jsou pacienti všech věkových kategorií s diagnózou hypofosfatázie (HPP) sledováni na zúčastněných místech v mnoha zemích.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Detailní popis

Registr HPP je observační, prospektivní, dlouhodobý registr určený ke sběru dat o epidemiologii HPP, historii onemocnění, klinickém průběhu, příznacích a zátěži onemocněním od pacientů všech věkových kategorií, kteří mají diagnózu HPP.

Vyhodnocení údajů o bezpečnosti a účinnosti u pacientů s HPP, kteří jsou/jsou léčeni asfotázou alfa

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

900

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Herston, Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie
      • Parkville, Victoria, Austrálie
  • Francie
      • Lyon, Francie
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Francie
    • Paris
      • Paris cedex 14, Paris, Francie
    • Île-de-France
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France, Francie
  • Itálie
      • Firenze, Itálie
      • Pisa, Itálie
      • Rome, Itálie
      • San Giovanni Rotondo, Itálie
      • Verona, Itálie
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
  • Německo
      • Berlin, Německo
      • Giessen, Německo
      • Hamburg, Německo
      • Homburg, Německo
      • Koeln, Německo
      • Mainz, Německo
      • Muenchen, Německo
      • Müllheim, Německo
      • Rostock, Německo
    • Bayern
      • Bad Reichenhall, Bayern, Německo
      • Würzburg, Bayern, Německo
    • Nordrhein Westfalen
      • Bochum, Nordrhein Westfalen, Německo
      • Düsseldorf, Nordrhein Westfalen, Německo
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Německo
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
      • Dundee, Spojené království
      • Leicester, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království
      • Newport, Spojené království
      • Norwich, Spojené království
      • Oxford, Spojené království
      • Sheffield, Spojené království
      • Stanmore, Spojené království
    • Avon
      • Bristol, Avon, Spojené království
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
      • Golden, Colorado, Spojené státy, 80401
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13214
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
      • Madrid, Španělsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s hypofosfatázií (HPP)

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti mužského i ženského pohlaví jakéhokoli věku s potvrzenou diagnózou HPP. Pacient nebo zákonný zástupce je schopen číst a/nebo rozumět dotazníkům o informovaném souhlasu a studii v místním jazyce.

Podepsaný informovaný souhlas a vydání zdravotnické dokumentace pacientem nebo zákonným zástupcem. Pacient nebo jeho rodič/zákonný zástupce musí být ochoten a schopen dát písemný informovaný souhlas a pacient musí být ochoten dát písemný informovaný souhlas, pokud je to vhodné a vyžadují to místní předpisy. Pacient musí mít prokázanou aktivitu alkalické fosfatázy (ALP) pod spodní hranicí normálu pro věk a pohlaví nebo prokázanou mutaci genu ALPL.

Kritéria vyloučení:

V současné době se účastní klinické studie sponzorované společností Alexion. Zápis do registru nevyloučí pacienta ze zápisu do budoucího klinického hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Informace o přírodní historii
Časové okno: 1 rok
Sbírat informace o přirozené anamnéze HPP od pacientů všech věkových kategorií, včetně dětských pacientů a dospělých s HPP, bez ohledu na věk při nástupu.
1 rok
Zátěž nemocí/výsledky hlášené pacientem
Časové okno: 1 rok
Data PRO vhodná pro věk budou shromažďována pomocí nástrojů k posouzení níže: bolest, motorická kapacita, funkční stav/disabilita, včetně aktivit každodenního života (ADL), kvalita života (QoL)
1 rok
Charakterizujte epidemiologii populace HPP.
Časové okno: 1 rok
Charakterizovat epidemiologii populace HPP. Plánuje se zahrnutí všech klasifikací HPP: pediatrický začátek (perinatální, infantilní a juvenilní nástup), nástup v dospělosti, benigní perinatální a odontohypofosfatázie.
1 rok
Dlouhodobá bezpečnost a účinnost Asfotase Alfa
Časové okno: 1 rok
Sbírat a vyhodnocovat dlouhodobé údaje o bezpečnosti a účinnosti u pacientů s HPP, kteří jsou/jsou léčeni asfotázou alfa.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. prosince 2014

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. srpna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. listopadu 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. prosince 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

3. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALX-HPP-501

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hypofosfatázie (HPP)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit