Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška jedné transplantace produktu ProHema-CB u dětských pacientů s dědičnými metabolickými poruchami (PROVIDE)

28. února 2018 aktualizováno: Fate Therapeutics

Zkouška fáze 1 jediného produktu ProHema® CB jako součásti transplantace jedné pupečníkové krve po kondicionování busulfanem/cyklofosfamidem/ATG pro dětské pacienty s dědičnými metabolickými poruchami

Účelem této studie je popsat bezpečnostní profil ProHema-CB jako součásti transplantace jedné jednotky pupečníkové krve po myeloablativním přípravném režimu u dětských pacientů s dědičnými metabolickými poruchami. Bezpečnostní profil bude primárně hodnocen přihojením neutrofilů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je otevřenou studií bezpečnosti transplantace jedné pupečníkové krve pomocí ProHema-CB po úpravě busulfanem/cyklofosfamidem/ATG u dětských pacientů s dědičnými metabolickými poruchami.

Maximálně 12 způsobilých subjektů mužského a ženského pohlaví (ve věku 1 až 18 let včetně) bude zahrnuto a léčeno ve studii v přibližně 1 až 3 centrech v USA.

Všichni pacienti budou přijati do nemocnice na institucionální praxi a dostanou kondiční režim, po kterém dostanou v den 0 jednotku ProHema -CB odpovídající HLA nebo částečně odpovídající.

Každý týden po dni 0 až 100 dostanou hodnocení následné studie a 180., 270., 365. a 730. den studijní návštěvy.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115-5450
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti musí mít potvrzenou diagnózu dědičné metabolické poruchy (IMD) a musí být přístupní léčbě transplantací krvetvorných buněk:

    • Mukopolysacharidózy: Hurlerův syndrom (MPS IH), MPS I-HS (Hurler-Scheieův syndrom), Hunterův syndrom (MPS II), Sanfilippo syndrom (MPS III) nebo MPS VI (Maroteaux-Lamyho syndrom) s časným neurologickým postižením a/nebo senzitizace k enzymové substituční terapii (ERT); nebo
    • Leukodystrofie: Krabbeho nemoc (globoidní leukodystrofie), metachromatická leukodystrofie (MLD), adrenoleukodystrofie (ALD a AMN); nebo
    • Jiná IMD s poruchou lysozomálního střádání včetně glykoproteinóz (Alfa-Mannosidóza, Mukolipidóza II nebo I-buněčná nemoc), sfingo- a jiné lipidózy (Sandhoffova choroba, Tay Sachsova choroba, Pelizaeus Merzbacher (PMD), Niemann-Pickova choroba, GM1 gangliosidóza, Wolman' choroba.
  2. Muži a ženy ve věku 1 až 18 let včetně.
  3. Nedostatek 4 6/6 HLA shodných ne-přenašečských UCB nebo 8/8 HLA A, B, C, DRß1 shodných nesouvisejících nebo 8/8 nepříbuzných dárců kostní dřeně; nebo dárce není dostupný ve vhodném časovém rámci, jak určí transplantační lékař.
  4. Dostupnost vhodných jednotek primární a sekundární pupečníkové krve (UCB).

  5. Přiměřený stav výkonu, definovaný jako:

    • Subjekty ≥ 16 let: Karnofského skóre ≥ 70 %.
    • Subjekty < 16 let: Lansky skóre ≥ 70 %.
  6. Srdeční: Ejekční frakce levé komory v klidu musí být > 40 % nebo frakce zkrácení > 26 %.

  7. Plicní:

    • Subjekty > 10 let: DLCO (difuzní kapacita) > 50 % předpokládané hodnoty (upravené na hemoglobin)
    • FEV1, FVC > 50 % předpokládané hodnoty; Poznámka: Pokud nelze provést plicní testy, pak saturace O2 > 92 % na vzduchu v místnosti.
  8. Renální: Sérový kreatinin v normálním rozmezí pro věk, nebo pokud je sérový kreatinin mimo normální rozmezí pro věk, pak funkce ledvin (clearance kreatininu nebo GFR) > 70 ml/min/1,73 m2.
  9. Jaterní: Bilirubin ≤ 2,5 mg/dl (s výjimkou případu Gilbertova syndromu, probíhající hemolytické anémie nebo v důsledku primární IMD); a ALT, AST a alkalická fosfatáza ≤ x 3 ULN (všechna zvýšení za ULN musí být sekundární k primární IMD a ne přidruženým onemocněním).
  10. Podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF) schválený IRB.

Kritéria vyloučení:

  1. Důkaz HIV infekce nebo HIV pozitivní sérologie.
  2. Současná nekontrolovaná bakteriální, virová nebo plísňová infekce (progrese klinických příznaků navzdory terapii).
  3. Požadavek na nepřetržitou respirační podpůrnou terapii (např. ventilátor). Pacienti na přerušované podpoře dýchání by měli být prodiskutováni se sponzorem.
  4. Aktivní problémy související s chronickou aspirací.
  5. Nekontrolované záchvaty.
  6. Jakákoli aktivní malignita nebo myelodysplastický syndrom nebo jakákoli malignita v anamnéze.
  7. Neschopnost dát informovaný souhlas/souhlas nebo splnit požadavky na péči po alogenní transplantaci kmenových buněk.
  8. Kojící ženy nebo ženy s pozitivním těhotenským (HCG) testem při screeningu.
  9. Použití hodnoceného léku během 30 dnů před screeningem primárního IMD.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ProHema-CB
ProHema-CB představuje ex vivo modulované lidské pupečníkové krvinky. Každý subjekt dostane jedno podání transplantátu jednotky ProHema-CB.
Biologický: Transplantace ProHema-CB
ProHema-CB, buněčný produkt, představuje buněčné populace obsažené v lidské UCB jednotce po modulaci v den transplantace ex vivo inkubačním procesem s derivátem prostaglandinu, 16,16-dimethyl prostaglandinem E2 (také označovaným jako FT1050) . Buněčné populace zahrnují hematopoetické kmenové a progenitorové buňky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnostní profil, posouzen především neutrofilním štěpem
Časové okno: Přihojení do 42. dne po transplantačním postupu studie
Přihojení do 42. dne po transplantačním postupu studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Fate Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Chris Storgard, MD, Fate Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. ledna 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. února 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. února 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FT1050-05

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení